Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effektiviteten av tafamidis i verkliga världen på progression av neurologiska sjukdomar hos patienter med ärftlig transtyretinamyloidos kardiomyopati av blandad fenotyp

8 augusti 2023 uppdaterad av: Pfizer

Effektiviteten i verkliga världen av Tafamidis 80 mg eller 61 mg på neurologisk sjukdomsprogression hos patienter med ärftlig transtyretin-amyloidkardiomyopati av blandad fenotyp

Detta kommer att vara en observationell, retrospektiv kohortstudie med hjälp av strukturerad sekundär anonymiserad data. Patienter med blandad fenotyp ATTRv-CM som får högdos tafamidis i minst 12 månader kommer att identifieras. Relevanta data kommer att extraheras under minst 12 månader efter påbörjad tafamidis.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Transtyretin-amyloidos (ATTR-amyloidos) är en sällsynt, livshotande sjukdom som orsakas av avsättning av transtyretin-härledda amyloidfibriller i de perifera nerverna, hjärtat och andra organ. ATTR amyloidos kan uppstå från mutationer i transtyretin (TTR) genen (ATTRv amyloidosis), eller från aggregering av vildtyp TTR (ATTRwt amyloidosis). ATTRv amyloidos är nu allmänt erkänt som ett spektrum av sjukdomar som kan manifestera sig som polyneuropati, kardiomyopati eller en blandad fenotyp. Denna icke-interventionella studie kommer att undersöka värdet av högdos tafamidis för att fördröja neurologisk sjukdomsprogression hos patienter med blandad fenotyp ATTRv-CM.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

10

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Studien kommer att omfatta patienter med blandad fenotyp ATTRv-CM som behandlas i Amyloidosis-programmet vid Pennsylvania Presbyterian Medical Center vid University of Pennsylvania. Alla patienter som uppfyller kriterierna för studieregistrering kommer att inkluderas.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder ≥18 år vid diagnos
  2. Diagnostiserad med ärftlig ATTR-CM, blandad fenotyp
  3. Behandlas med tafamidis (VYNDAQEL 80 mg [fyra 20 mg tafamidis meglumine kapslar] oralt en gång dagligen eller VYNDAMAX 61 mg [en 61 mg tafamidis kapsel] oralt en gång dagligen) i ≥12 månader
  4. Har haft ≥1 neurologiska bedömningar före och ≥2 efter behandling

Exklusions kriterier:

  1. Historia om organtransplantation
  2. Vildtyp TTR genotyp
  3. Individer som inte är ambulerande
  4. Tidigare behandling med någon sjukdomsmodifierande behandling (utredande eller godkänd) ensam eller i kombination, förutom tafamidis, som antingen VYNDAQEL 80 mg (fyra 20 mg tafamidis meglumine kapslar) oralt en gång dagligen eller VYNDAMAX 61 mg (en 61 mg tafamidis kapsel) oralt en gång dagligen
  5. Perifer neuropati som tillskrivs andra orsaker än ATTR-amyloidos (t.ex. diabetes mellitus, B12-brist, HIV-infektion)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Retrospektiv

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Patienter med blandad fenotyp ATTRv-CM
Ärftliga ATTR-CM-patienter med blandad fenotyp
Läkemedel: tafamidis
80 eller 61 milligram (mg)
Andra namn:
  • Vyndaqel
  • Vyndamax

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hastighet av neurologisk sjukdomsprogression
Tidsram: Baslinje genom minst 6 månaders behandling
Beskriv och jämför hastigheten av neurologisk sjukdomsprogression före och efter initiering av tafamidis hos patienter med blandad fenotyp ATTRv-CM som får tafamidis 80 mg eller 61 mg dagligen i en verklig miljö.
Baslinje genom minst 6 månaders behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i modifierat kroppsmassaindex (BMI)
Tidsram: Baslinje (BL) genom minst 6 månaders behandling
Bedöm förändring från BL i mBMI hos patienter med blandad fenotyp ATTRv-CM som får 80 mg eller 61 mg tafamidis
Baslinje (BL) genom minst 6 månaders behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Utredare

  • Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 mars 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

19 maj 2023

Avslutad studie (Faktisk)

19 maj 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 november 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 november 2021

Första postat (Faktisk)

1 december 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • B3461099

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på tafamidis

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera