Eficácia do Tafamidis no mundo real na progressão da doença neurológica em pacientes com fenótipo misto Transtirretina hereditária Amiloidose Cardiomiopatia
8 de agosto de 2023 atualizado por: Pfizer
Eficácia no mundo real de Tafamidis 80 mg ou 61 mg na progressão da doença neurológica em pacientes com cardiomiopatia amilóide hereditária por transtirretina de fenótipo misto
Este será um estudo de coorte observacional retrospectivo usando dados anônimos secundários estruturados.
Serão identificados pacientes com ATTRv-CM de fenótipo misto recebendo altas doses de tafamidis por pelo menos 12 meses.
Os dados relevantes serão extraídos por pelo menos 12 meses após o início do tafamidis.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A amiloidose por transtirretina (amiloidose ATTR) é uma doença rara e potencialmente fatal causada pela deposição de fibrilas amiloides derivadas da transtirretina nos nervos periféricos, coração e outros órgãos.
A amiloidose ATTR pode surgir de mutações no gene da transtirretina (TTR) (amiloidose ATTRv) ou da agregação de TTR de tipo selvagem (amiloidose ATTRwt).
A amiloidose ATTRv é agora amplamente reconhecida como um espectro de doença que pode se manifestar como polineuropatia, cardiomiopatia ou um fenótipo misto.
Este estudo não intervencional examinará o valor de altas doses de tafamidis para retardar a progressão da doença neurológica em pacientes com fenótipo misto ATTRv-CM.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
10
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10017
- Pfizer
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
O estudo incluirá pacientes com ATTRv-CM de fenótipo misto tratados no Programa de Amiloidose no Centro Médico Presbiteriano da Pensilvânia da Universidade da Pensilvânia.
Todos os pacientes que atenderem aos critérios de inclusão no estudo serão incluídos.
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥18 anos no momento do diagnóstico
- Diagnosticado com ATTR-CM hereditário, fenótipo misto
- Tratado com tafamidis (VYNDAQEL 80 mg [quatro cápsulas de 20 mg de tafamidis meglumina] por via oral uma vez ao dia ou VYNDAMAX 61 mg [uma cápsula de 61 mg de tafamidis] por via oral uma vez ao dia) por ≥12 meses
- Tiveram ≥1 pré e ≥2 avaliações neurológicas pós-tratamento
Critério de exclusão:
- História do transplante de órgãos
- Genótipo TTR de tipo selvagem
- Indivíduos não ambulatoriais
- Tratamento prévio com qualquer terapia modificadora da doença (em investigação ou aprovada) isoladamente ou em combinação, exceto tafamidis, como VYNDAQEL 80 mg (quatro cápsulas de tafamidis meglumina de 20 mg) por via oral uma vez ao dia ou VYNDAMAX 61 mg (uma cápsula de 61 mg de tafamidis) por via oral uma vez ao dia
- Neuropatia periférica atribuída a outras causas além da amiloidose ATTR (por exemplo, diabetes mellitus, deficiência de vitamina B12, infecção por HIV)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Retrospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Pacientes com fenótipo misto ATTRv-CM
Pacientes ATTR-CM hereditários apresentando fenótipo misto
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80 ou 61 miligramas (mg)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de progressão da doença neurológica
Prazo: Linha de base até pelo menos 6 meses de tratamento
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Descrever e comparar a taxa de progressão da doença neurológica antes e após o início de tafamidis em pacientes com fenótipo misto ATTRv-CM recebendo tafamidis 80 mg ou 61 mg diariamente em um cenário do mundo real.
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Linha de base até pelo menos 6 meses de tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base no Índice de Massa Corporal (IMC) modificado
Prazo: Linha de base (BL) até pelo menos 6 meses de tratamento
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Avalie a mudança de BL no mBMI em pacientes com fenótipo misto ATTRv-CM recebendo 80 mg ou 61 mg de tafamidis
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Linha de base (BL) até pelo menos 6 meses de tratamento
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de março de 2023
Conclusão Primária (Real)
19 de maio de 2023
Conclusão do estudo (Real)
19 de maio de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de novembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de novembro de 2021
Primeira postagem (Real)
1 de dezembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de agosto de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de agosto de 2023
Última verificação
1 de agosto de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardíacas
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Deficiências de Proteostase
- Metabolismo, Erros Inatos
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Amiloidose Familiar
- Neuropatias Amilóides
- Amiloidose
- Cardiomiopatias
- Neuropatias Amilóides Familiares
Outros números de identificação do estudo
- B3461099
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
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