Rzeczywista skuteczność tafamidisu w progresji choroby neurologicznej u pacjentów z kardiomiopatią dziedziczną amyloidozy transtyretynowej o mieszanym fenotypie
8 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Pfizer
Rzeczywista skuteczność tafamidisu 80 mg lub 61 mg na progresję choroby neurologicznej u pacjentów z dziedziczną kardiomiopatią transtyretynowo-amyloidową o mieszanym fenotypie
Będzie to obserwacyjne, retrospektywne badanie kohortowe z wykorzystaniem ustrukturyzowanych wtórnych anonimowych danych.
Zostaną zidentyfikowani pacjenci z mieszanym fenotypem ATTRv-CM otrzymujący duże dawki tafamidisu przez co najmniej 12 miesięcy.
Odpowiednie dane będą pobierane przez co najmniej 12 miesięcy po rozpoczęciu podawania tafamidisu.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Amyloidoza transtyretynowa (amyloidoza ATTR) jest rzadką, zagrażającą życiu chorobą spowodowaną odkładaniem się włókien amyloidowych pochodzących z transtyretyny w nerwach obwodowych, sercu i innych narządach.
Amyloidoza ATTR może wynikać z mutacji w genie transtyretyny (TTR) (amyloidoza ATTRv) lub z agregacji TTR typu dzikiego (amyloidoza ATTRwt).
Amyloidoza ATTRv jest obecnie powszechnie uznawana za spektrum chorób, które mogą objawiać się jako polineuropatia, kardiomiopatia lub mieszany fenotyp.
To nieinterwencyjne badanie zbada wartość tafamidisu w dużych dawkach w opóźnianiu progresji choroby neurologicznej u pacjentów z mieszanym fenotypem ATTRv-CM.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
10
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10017
- Pfizer
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Badanie obejmie pacjentów z mieszanym fenotypem ATTRv-CM, którzy są leczeni w ramach Programu Amyloidosis w Pennsylvania Presbyterian Medical Center of the University of Pennsylvania.
Wszyscy pacjenci spełniający kryteria włączenia do badania zostaną uwzględnieni.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek ≥18 lat w chwili rozpoznania
- Zdiagnozowano dziedziczny ATTR-CM, fenotyp mieszany
- Leczony tafamidisem (VYNDAQEL 80 mg [cztery kapsułki 20 mg tafamidisu z megluminą] doustnie raz na dobę lub VYNDAMAX 61 mg [jedna kapsułka 61 mg tafamidisu] doustnie raz na dobę) przez ≥12 miesięcy
- Mieli ≥1 ocenę neurologiczną przed i ≥2 po leczeniu
Kryteria wyłączenia:
- Historia przeszczepów narządów
- Genotyp TTR typu dzikiego
- Osoby, które nie poruszają się
- Wcześniejsze leczenie jakąkolwiek terapią modyfikującą przebieg choroby (badaną lub zatwierdzoną) samą lub w skojarzeniu, z wyjątkiem tafamidisu, jako VYNDAQEL 80 mg (cztery kapsułki 20 mg tafamidisu z megluminą) doustnie raz na dobę lub VYNDAMAX 61 mg (jedna kapsułka 61 mg tafamidisu) doustnie raz dziennie
- Neuropatia obwodowa spowodowana przyczynami innymi niż amyloidoza ATTR (np. cukrzyca, niedobór witaminy B12, zakażenie wirusem HIV)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci z mieszanym fenotypem ATTRv-CM
Pacjenci z dziedziczną postacią ATTR-CM z mieszanym fenotypem
|
80 lub 61 miligramów (mg)
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Szybkość postępu choroby neurologicznej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa przez co najmniej 6 miesięcy leczenia
|
Opisać i porównać tempo progresji choroby neurologicznej przed i po rozpoczęciu podawania tafamidisu u pacjentów z mieszanym fenotypem ATTRv-CM otrzymujących tafamidis w dawce 80 mg lub 61 mg na dobę w rzeczywistych warunkach.
|
Wartość wyjściowa przez co najmniej 6 miesięcy leczenia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej zmodyfikowanego wskaźnika masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (BL) przez co najmniej 6 miesięcy leczenia
|
Ocena zmiany z BL w mBMI u pacjentów z mieszanym fenotypem ATTRv-CM otrzymujących 80 mg lub 61 mg tafamidisu
|
Linia wyjściowa (BL) przez co najmniej 6 miesięcy leczenia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
8 marca 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
19 maja 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
19 maja 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 listopada 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 listopada 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
1 grudnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 sierpnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 sierpnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby serca
- Choroby układu krążenia
- Choroby metaboliczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby obwodowego układu nerwowego
- Niedobory proteostazy
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Amyloidoza, rodzinna
- Neuropatie amyloidowe
- Amyloidoza
- Kardiomiopatie
- Neuropatie amyloidowe, rodzinne
Inne numery identyfikacyjne badania
- B3461099
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np.
protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .