Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Skutečná světová účinnost tafamidisu na progresi neurologického onemocnění u pacientů se smíšeným fenotypem dědičná transtyretinová amyloidóza kardiomyopatie

8. srpna 2023 aktualizováno: Pfizer

Skutečná světová účinnost Tafamidis 80 mg nebo 61 mg na progresi neurologického onemocnění u pacientů s dědičnou transtyretinovou amyloidní kardiomyopatií se smíšeným fenotypem

Půjde o observační retrospektivní kohortovou studii využívající strukturovaná sekundární anonymizovaná data. Budou identifikováni pacienti se smíšeným fenotypem ATTRv-CM užívající vysoké dávky tafamidisu po dobu alespoň 12 měsíců. Relevantní údaje budou získávány po dobu nejméně 12 měsíců po zahájení tafamidis.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Transthyretinová amyloidóza (ATTR amyloidóza) je vzácné, život ohrožující onemocnění způsobené ukládáním amyloidních fibril pocházejících z transthyretinu v periferních nervech, srdci a dalších orgánech. ATTR amyloidóza může vzniknout z mutací v genu pro transtyretin (TTR) (ATTRv amyloidóza) nebo z agregace TTR divokého typu (ATTRwt amyloidóza). ATTRv amyloidóza je nyní široce uznávána jako spektrum onemocnění, které se může projevit jako polyneuropatie, kardiomyopatie nebo smíšený fenotyp. Tato neintervenční studie bude zkoumat hodnotu vysoké dávky tafamidis pro oddálení progrese neurologického onemocnění u pacientů se smíšeným fenotypem ATTRv-CM.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

10

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10017
        • Pfizer

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studie bude zahrnovat pacienty se smíšeným fenotypem ATTRv-CM, kteří jsou léčeni v programu Amyloidosis v Pennsylvanském Presbyterian Medical Center na University of Pennsylvania. Budou zahrnuti všichni pacienti splňující kritéria pro zařazení do studie.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥18 let v době diagnózy
  2. Diagnostikován dědičný ATTR-CM, smíšený fenotyp
  3. Léčeno tafamidisem (VYNDAQEL 80 mg [čtyři 20mg megluminové tobolky tafamidis] perorálně jednou denně nebo VYNDAMAX 61 mg [jedna 61mg tobolka tafamidis] perorálně jednou denně) po dobu ≥ 12 měsíců
  4. Měli ≥ 1 před a ≥ 2 neurologické vyšetření po léčbě

Kritéria vyloučení:

  1. Historie transplantace orgánů
  2. Genotyp TTR divokého typu
  3. Jedinci, kteří nechodí
  4. Předchozí léčba jakoukoli chorobu modifikující terapií (zkoumanou nebo schválenou) samotnou nebo v kombinaci, kromě tafamidisu, jako buď VYNDAQEL 80 mg (čtyři 20mg tobolky tafamidis meglumin) perorálně jednou denně nebo VYNDAMAX 61 mg (jedna tobolka tafamidis 61 mg) perorálně jednou denně
  5. Periferní neuropatie připisovaná jiným příčinám než ATTR amyloidóza (např. diabetes mellitus, nedostatek B12, infekce HIV)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Retrospektivní

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti se smíšeným fenotypem ATTRv-CM
Hereditární pacienti s ATTR-CM se smíšeným fenotypem
Lék: tafamidis
80 nebo 61 miligramů (mg)
Ostatní jména:
  • Vyndaqel
  • Vyndamax

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost progrese neurologického onemocnění
Časové okno: Výchozí stav po dobu nejméně 6 měsíců léčby
Popište a porovnejte rychlost progrese neurologického onemocnění před a po zahájení tafamidisu u pacientů se smíšeným fenotypem ATTRv-CM, kteří dostávali tafamidis 80 mg nebo 61 mg denně v reálném prostředí.
Výchozí stav po dobu nejméně 6 měsíců léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v upraveném indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Výchozí stav (BL) po dobu nejméně 6 měsíců léčby
Zhodnoťte změnu mBMI od BL u pacientů se smíšeným fenotypem ATTRv-CM, kteří dostávali 80 mg nebo 61 mg tafamidis
Výchozí stav (BL) po dobu nejméně 6 měsíců léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. března 2023

Primární dokončení (Aktuální)

19. května 2023

Dokončení studie (Aktuální)

19. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

1. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • B3461099

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na tafamidis

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kenya

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit