Эффективность тафамидиса в реальных условиях при прогрессировании неврологических заболеваний у пациентов со смешанным фенотипом наследственного транстиретинового амилоидоза кардиомиопатии
8 августа 2023 г. обновлено: Pfizer
Реальная эффективность тафамидиса 80 мг или 61 мг в отношении прогрессирования неврологического заболевания у пациентов со смешанным фенотипом наследственной транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии
Это будет обсервационное ретроспективное когортное исследование с использованием структурированных вторичных анонимных данных.
Будут выявлены пациенты со смешанным фенотипом ATTRv-CM, получающие высокие дозы тафамидиса в течение как минимум 12 месяцев.
Соответствующие данные будут извлекаться не менее чем через 12 месяцев после начала применения тафамидиса.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Транстиретиновый амилоидоз (ATTR-амилоидоз) — редкое, опасное для жизни заболевание, вызванное отложением амилоидных фибрилл, полученных из транстиретина, в периферических нервах, сердце и других органах.
ATTR-амилоидоз может возникать в результате мутаций в гене транстиретина (TTR) (ATTRv-амилоидоз) или в результате агрегации TTR дикого типа (ATTRwt-амилоидоз).
ATTRv-амилоидоз в настоящее время широко известен как спектр заболеваний, которые могут проявляться полинейропатией, кардиомиопатией или смешанным фенотипом.
В этом неинтервенционном исследовании будет изучена ценность высоких доз тафамидиса для замедления прогрессирования неврологического заболевания у пациентов со смешанным фенотипом ATTRv-CM.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
10
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10017
- Pfizer
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
В исследование будут включены пациенты со смешанным фенотипом ATTRv-CM, которые проходят лечение по программе амилоидоза в Пресвитерианском медицинском центре Пенсильвании Пенсильванского университета.
Все пациенты, отвечающие критериям включения в исследование, будут включены.
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥18 лет на момент постановки диагноза
- Диагноз: наследственный ATTR-CM, смешанный фенотип.
- Лечение тафамидисом (ВИНДАКЕЛЬ 80 мг [четыре капсулы тафамидис меглумина по 20 мг] перорально один раз в день или ВИНДАМАКС 61 мг [одна капсула тафамидиса 61 мг] перорально один раз в день) в течение ≥12 месяцев
- Прошли ≥1 до и ≥2 неврологических обследований после лечения
Критерий исключения:
- История пересадки органов
- Генотип TTR дикого типа
- Лица, которые не передвигаются
- Предшествующее лечение любой болезнь-модифицирующей терапией (исследуемой или одобренной) отдельно или в комбинации, кроме тафамидиса, в виде либо ВИНДАКЕЛ 80 мг (четыре капсулы тафамидиса меглюмина по 20 мг) перорально один раз в день, либо ВИНДАМАКС 61 мг (одна капсула тафамидиса 61 мг) перорально один раз в день
- Периферическая невропатия, связанная с причинами, отличными от ATTR-амилоидоза (например, сахарный диабет, дефицит B12, ВИЧ-инфекция)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Ретроспектива
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Пациенты со смешанным фенотипом ATTRv-CM
Пациенты с наследственным ATTR-CM со смешанным фенотипом
|
80 или 61 миллиграмм (мг)
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Скорость прогрессирования неврологических заболеваний
Временное ограничение: Исходный уровень в течение как минимум 6 месяцев лечения
|
Опишите и сравните скорость прогрессирования неврологических заболеваний до и после начала приема тафамидиса у пациентов со смешанным фенотипом ATTRv-CM, получающих тафамидис в дозе 80 мг или 61 мг ежедневно в реальных условиях.
|
Исходный уровень в течение как минимум 6 месяцев лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение модифицированного индекса массы тела (ИМТ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень (BL) в течение как минимум 6 месяцев лечения
|
Оценить изменение мИМТ по сравнению с BL у пациентов со смешанным фенотипом ATTRv-CM, получающих 80 мг или 61 мг тафамидиса
|
Исходный уровень (BL) в течение как минимум 6 месяцев лечения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
8 марта 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
19 мая 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
19 мая 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 ноября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 ноября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 декабря 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 августа 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 августа 2023 г.
Последняя проверка
1 августа 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечные заболевания
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Метаболические заболевания
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания периферической нервной системы
- Недостатки протеостаза
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Амилоидоз, семейный
- Амилоидные невропатии
- Амилоидоз
- Кардиомиопатии
- Амилоидные невропатии, семейные
Другие идентификационные номера исследования
- B3461099
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например,
протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .