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Efficacia nel mondo reale di Tafamidis sulla progressione della malattia neurologica in pazienti con cardiomiopatia ereditaria da transtiretina a fenotipo misto

8 agosto 2023 aggiornato da: Pfizer

Efficacia nel mondo reale di Tafamidis 80 mg o 61 mg sulla progressione della malattia neurologica in pazienti con cardiomiopatia ereditaria da transtiretina amiloide a fenotipo misto

Questo sarà uno studio di coorte osservazionale e retrospettivo che utilizza dati anonimizzati secondari strutturati. Saranno identificati i pazienti con fenotipo misto ATTRv-CM che ricevono tafamidis ad alte dosi per almeno 12 mesi. I dati pertinenti saranno estratti per almeno 12 mesi dopo l'inizio del tafamidis.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'amiloidosi da transtiretina (amiloidosi ATTR) è una malattia rara e pericolosa per la vita causata dalla deposizione di fibrille amiloidi derivate dalla transtiretina nei nervi periferici, nel cuore e in altri organi. L'amiloidosi ATTR può derivare da mutazioni nel gene della transtiretina (TTR) (amiloidosi ATTRv) o dall'aggregazione di TTR wild-type (amiloidosi ATTRwt). L'amiloidosi ATTRv è ora ampiamente riconosciuta come uno spettro di malattia che può manifestarsi come polineuropatia, cardiomiopatia o fenotipo misto. Questo studio non interventistico esaminerà il valore di alte dosi di tafamidis per ritardare la progressione della malattia neurologica nei pazienti con fenotipo misto ATTRv-CM.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

10

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10017
        • Pfizer

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Lo studio includerà pazienti con ATTRv-CM a fenotipo misto che sono trattati nel Programma per l'amiloidosi presso il Pennsylvania Presbyterian Medical Center dell'Università della Pennsylvania. Saranno inclusi tutti i pazienti che soddisfano i criteri di iscrizione allo studio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età ≥18 anni alla diagnosi
  2. Diagnosi di ATTR-CM ereditario, fenotipo misto
  3. Trattati con tafamidis (VYNDAQEL 80 mg [quattro capsule di tafamidis meglumine da 20 mg] per via orale una volta al giorno o VYNDAMAX 61 mg [una capsula di tafamidis da 61 mg] per via orale una volta al giorno) per ≥12 mesi
  4. Hanno avuto ≥1 valutazioni neurologiche pre e ≥2 post-trattamento

Criteri di esclusione:

  1. Storia del trapianto di organi
  2. Genotipo TTR wild-type
  3. Individui che non sono in grado di deambulare
  4. Precedente trattamento con qualsiasi terapia modificante la malattia (sperimentale o approvata) da sola o in combinazione, ad eccezione di tafamidis, come VYNDAQEL 80 mg (quattro capsule di tafamidis meglumine da 20 mg) per via orale una volta al giorno o VYNDAMAX 61 mg (una capsula di tafamidis da 61 mg) per via orale una volta al giorno
  5. Neuropatia periferica attribuita a cause diverse dall'amiloidosi ATTR (ad es. diabete mellito, carenza di vitamina B12, infezione da HIV)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Retrospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con fenotipo misto ATTRv-CM
Pazienti ereditari ATTR-CM che presentano fenotipo misto
Droga: tafamidis
80 o 61 milligrammi (mg)
Altri nomi:
  • Vyndaqel
  • Vyndamax

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di progressione della malattia neurologica
Lasso di tempo: Basale per almeno 6 mesi di trattamento
Descrivere e confrontare il tasso di progressione della malattia neurologica prima e dopo l'inizio di tafamidis in pazienti con fenotipo misto ATTRv-CM che ricevono tafamidis 80 mg o 61 mg al giorno in un ambiente reale.
Basale per almeno 6 mesi di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nell'indice di massa corporea (BMI) modificato
Lasso di tempo: Basale (BL) per almeno 6 mesi di trattamento
Valutare il cambiamento da BL in mBMI in pazienti con fenotipo misto ATTRv-CM che ricevono 80 mg o 61 mg di tafamidis
Basale (BL) per almeno 6 mesi di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 marzo 2023

Completamento primario (Effettivo)

19 maggio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

19 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

1 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B3461099

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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