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Praktische Wirksamkeit von Tafamidis auf das Fortschreiten neurologischer Erkrankungen bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose-Kardiomyopathie mit gemischtem Phänotyp

8. August 2023 aktualisiert von: Pfizer

Praktische Wirksamkeit von Tafamidis 80 mg oder 61 mg auf das Fortschreiten einer neurologischen Erkrankung bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie mit gemischtem Phänotyp

Dies wird eine beobachtende, retrospektive Kohortenstudie sein, die strukturierte sekundäre anonymisierte Daten verwendet. Patienten mit gemischtem Phänotyp ATTRv-CM, die mindestens 12 Monate lang hochdosiertes Tafamidis erhalten, werden identifiziert. Relevante Daten werden mindestens 12 Monate nach Beginn der Behandlung mit Tafamidis extrahiert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Transthyretin-Amyloidose (ATTR-Amyloidose) ist eine seltene, lebensbedrohliche Krankheit, die durch die Ablagerung von Transthyretin-abgeleiteten Amyloidfibrillen in den peripheren Nerven, dem Herzen und anderen Organen verursacht wird. ATTR-Amyloidose kann aus Mutationen im Transthyretin (TTR)-Gen (ATTRv-Amyloidose) oder aus der Aggregation von Wildtyp-TTR (ATTRwt-Amyloidose) entstehen. Die ATTRv-Amyloidose ist heute weithin als Krankheitsspektrum anerkannt, das sich als Polyneuropathie, Kardiomyopathie oder ein gemischter Phänotyp manifestieren kann. Diese nicht-interventionelle Studie wird den Wert von hochdosiertem Tafamidis für die Verzögerung des Fortschreitens einer neurologischen Erkrankung bei ATTRv-CM-Patienten mit gemischtem Phänotyp untersuchen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studie wird Patienten mit gemischtem Phänotyp ATTRv-CM umfassen, die im Rahmen des Amyloidose-Programms am Pennsylvania Presbyterian Medical Center der University of Pennsylvania behandelt werden. Alle Patienten, die die Aufnahmekriterien für die Studie erfüllen, werden eingeschlossen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥ 18 Jahre bei Diagnose
  2. Diagnostiziert mit hereditärem ATTR-CM, gemischter Phänotyp
  3. Behandlung mit Tafamidis (VYNDAQEL 80 mg [vier 20-mg-Tafamidis-Meglumin-Kapseln] oral einmal täglich oder VYNDAMAX 61 mg [eine 61-mg-Tafamidis-Kapsel] oral einmal täglich) für ≥ 12 Monate
  4. Hatte ≥1 neurologische Untersuchungen vor und ≥2 nach der Behandlung

Ausschlusskriterien:

  1. Geschichte der Organtransplantation
  2. Wildtyp-TTR-Genotyp
  3. Personen, die nicht gehfähig sind
  4. Vorbehandlung mit einer krankheitsmodifizierenden Therapie (Prüfung oder zugelassen) allein oder in Kombination, außer Tafamidis, als entweder VYNDAQEL 80 mg (vier 20-mg-Tafamidis-Meglumin-Kapseln) einmal täglich oder VYNDAMAX 61 mg (eine 61-mg-Tafamidis-Kapsel) einmal täglich oral
  5. Periphere Neuropathie, die auf andere Ursachen als die ATTR-Amyloidose zurückzuführen ist (z. B. Diabetes mellitus, B12-Mangel, HIV-Infektion)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten mit gemischtem Phänotyp ATTRv-CM
Hereditäre ATTR-CM-Patienten mit gemischtem Phänotyp
Arzneimittel: tafamidis
80 oder 61 Milligramm (mg)
Andere Namen:
  • Vyndaqel
  • Vyndamax

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate der neurologischen Krankheitsprogression
Zeitfenster: Baseline während mindestens 6 Monaten Behandlung
Beschreiben und vergleichen Sie die Rate der neurologischen Krankheitsprogression vor und nach Beginn der Behandlung mit Tafamidis bei Patienten mit gemischtem Phänotyp ATTRv-CM, die Tafamidis 80 mg oder 61 mg täglich in einer realen Umgebung erhalten.
Baseline während mindestens 6 Monaten Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des modifizierten Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (BL) während mindestens 6 Monaten Behandlung
Bewerten Sie die Veränderung von BL im mBMI bei Patienten mit gemischtem Phänotyp ATTRv-CM, die 80 mg oder 61 mg Tafamidis erhalten
Baseline (BL) während mindestens 6 Monaten Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. März 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. Mai 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. Mai 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. November 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Dezember 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • B3461099

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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