Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tafamidiksen todellinen tehokkuus neurologisten sairauksien etenemiseen potilailla, joilla on sekafenotyyppinen perinnöllinen transtyretiiniamyloidoosi kardiomyopatia

tiistai 8. elokuuta 2023 päivittänyt: Pfizer

Tafamidis 80 mg tai 61 mg:n todellinen tehokkuus neurologisten sairauksien etenemiseen potilailla, joilla on sekafenotyyppinen perinnöllinen transtyretiiniamyloidikardiomyopatia

Tämä on havainnollinen, retrospektiivinen kohorttitutkimus, jossa käytetään strukturoitua toissijaista anonymisoitua dataa. Potilaat, joilla on sekafenotyyppinen ATTRv-CM ja jotka saavat suuria annoksia tafamidista vähintään 12 kuukauden ajan, tunnistetaan. Asiaankuuluvat tiedot kerätään vähintään 12 kuukauden kuluessa tafamidiksen aloittamisesta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Transtyretiiniamyloidoosi (ATTR-amyloidoosi) on harvinainen, henkeä uhkaava sairaus, joka johtuu transtyretiiniperäisten amyloidifibrillien kerääntymisestä ääreishermoihin, sydämeen ja muihin elimiin. ATTR-amyloidoosi voi johtua transtyretiini (TTR) -geenin mutaatioista (ATTRv-amyloidoosi) tai villityypin TTR:n aggregaatiosta (ATTRwt-amyloidoosi). ATTRv-amyloidoosi tunnetaan nykyään laajalti sairauskirjeenä, joka voi ilmetä polyneuropatiana, kardiomyopatiana tai sekafenotyyppinä. Tässä ei-interventiotutkimuksessa tutkitaan suuriannoksisen tafamidiksen arvoa neurologisen sairauden etenemisen viivästymisessä sekafenotyyppisillä ATTRv-CM-potilailla.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10017
        • Pfizer

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimukseen osallistuu potilaita, joilla on sekafenotyyppinen ATTRv-CM ja joita hoidetaan amyloidoosiohjelmassa Pennsylvanian yliopiston Pennsylvania Presbyterian Medical Centerissä. Kaikki tutkimukseen ilmoittautumiskriteerit täyttävät potilaat otetaan mukaan.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥ 18 vuotta diagnoosin yhteydessä
  2. Diagnosoitu perinnöllinen ATTR-CM, sekafenotyyppi
  3. Hoidettu tafamidiksella (VYNDAQEL 80 mg [neljä 20 mg tafamidis meglumiinikapselia] suun kautta kerran vuorokaudessa tai VYNDAMAX 61 mg [yksi 61 mg tafamidiskapseli] suun kautta kerran päivässä) ≥12 kuukauden ajan
  4. Heillä on ollut ≥1 ennen hoitoa ja ≥2 hoidonjälkeistä neurologista arviointia

Poissulkemiskriteerit:

  1. Elinsiirron historia
  2. Villityypin TTR-genotyyppi
  3. Henkilöt, jotka eivät ole liikkuvia
  4. Aikaisempi hoito millä tahansa sairautta modifioivalla hoidolla (tutkittavalla tai hyväksytyllä) yksinään tai yhdistelmänä, paitsi tafamidis, joko VYNDAQEL 80 mg (neljä 20 mg tafamidis meglumiinikapselia) suun kautta kerran päivässä tai VYNDAMAX 61 mg (yksi 61 mg tafamidis-kapseli) suun kautta kerran päivässä
  5. Perifeerinen neuropatia, joka johtuu muista syistä kuin ATTR-amyloidoosista (esim. diabetes mellitus, B12-puutos, HIV-infektio)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Takautuva

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Potilaat, joilla on sekafenotyyppi ATTRv-CM
Perinnölliset ATTR-CM-potilaat, joilla on sekoitettu fenotyyppi
Lääke: tafamidis
80 tai 61 milligrammaa (mg)
Muut nimet:
  • Vyndaqel
  • Vyndamax

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Neurologisen sairauden etenemisnopeus
Aikaikkuna: Lähtötaso vähintään 6 kuukauden hoidon aikana
Kuvaa ja vertaa neurologisen sairauden etenemisnopeutta ennen tafamidiksen aloittamista ja sen jälkeen potilailla, joilla on sekafenotyyppinen ATTRv-CM ja jotka saavat tafamidista 80 mg tai 61 mg päivässä todellisessa ympäristössä.
Lähtötaso vähintään 6 kuukauden hoidon aikana

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta modifioidussa kehon massaindeksissä (BMI)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (BL) vähintään 6 kuukauden hoidon aikana
Arvioi mBMI:n muutos BL:stä potilailla, joilla on sekafenotyyppinen ATTRv-CM ja jotka saavat 80 mg tai 61 mg tafamidista
Lähtötilanne (BL) vähintään 6 kuukauden hoidon aikana

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 8. maaliskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 19. toukokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 19. toukokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 17. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. marraskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 9. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • B3461099

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim. protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin. Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset tafamidis

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Indonesia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa