兰瑞肽自体凝胶（LAN）治疗肢端肥大症患者在中国的真实世界研究（RWS）
2024年6月28日 更新者：Ipsen
兰瑞肽自体凝胶在中国治疗肢端肥大症患者的真实世界研究
本研究旨在评估 LAN 在中国肢端肥大症患者常规临床实践中的一年有效性和安全性。
此外，该研究旨在了解中国肢端肥大症患者 LAN 的真实治疗模式和结果。
研究概览
地位
主动，不招人
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
129
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing、中国、100000
- Peking Union Medical College Hospital (PUMCH)
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Beijing、中国、100000
- Peking University Third Hospital (PUH3)
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Changsha、中国、410000
- Xiangya Hospital Central South University (XYHCSU)
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Chengdu、中国、610000
- West China Hospital，Sichuan University (WCH)
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Guangzhou、中国、510000
- The First Affiliated Hospital,Sun Yat-sen University (FAHSYSU)
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Hangzhou、中国、310000
- The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine (SAHZU)
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Nanjing、中国、210000
- Nanjing Drum Tower Hospital, The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School (NJDTH)
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Shenyang、中国、110000
- The First Hospital of China Medical University (CMU1H)
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Shijiazhuang、中国、050000
- The Second Hospital of Hebei Medical University (HB2H)
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Wenzhou、中国、325000
- Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University (FAHWMU)
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Wuhan、中国、430000
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology (TJH HUST)
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Zhengzhou、中国、450000
- The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University (FAHZZU)
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
被诊断患有肢端肥大症并开始 LAN 治疗的成年参与者
描述
纳入标准：
- 能够遵守协议的参与者
- 血清 IGF-1 水平高于年龄和性别 ULN 且血清空腹 GH 水平高于 2.5 μg/L 的参与者
- 未接受 LAN 治疗并准备开始 LAN 的肢端肥大症参与者
排除标准：
- 目前正在参加任何肢端肥大症研究或临床试验的参与者
- 怀孕的参与者
- 对生长抑素或相关肽或任何赋形剂过敏的参与者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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实现完全生化控制的参与者百分比
大体时间：12个月时
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定义为空腹生长激素 (GH) ≤ 2.5 μg/L 和胰岛素样生长因子-1 (IGF-1) 正常化
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12个月时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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实现空腹 GH < 1 μg/L 和 IGF-1 正常化的参与者百分比
大体时间：12个月时
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12个月时
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达到空腹 GH ≤2.5 μg/L 和 IGF-1 ≤1.3 正常上限 (ULN) 的参与者百分比
大体时间：12个月时
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12个月时
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空腹 GH 和 IGF-1 浓度的平均变化。
大体时间：从基线到 3、6 和 12 个月
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从基线到 3、6 和 12 个月
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经历医生评估的每种症状（头痛、出汗过多、关节痛、疲劳和软组织肿胀）的患者比例的平均变化。
大体时间：从基线到 6 个月和 12 个月
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从基线到 6 个月和 12 个月
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生活质量 (QoL) 分数的平均变化
大体时间：从基线到 6 个月和 12 个月
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由肢端肥大症生活质量问卷 (AcroQoL) 评估。
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从基线到 6 个月和 12 个月
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LAN 的治疗利用率，根据接受的注射总数进行评估
大体时间：从基线到 12 个月
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从基线到 12 个月
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LAN 的治疗利用率，由延长给药间隔 (EDI) 的参与者人数评估
大体时间：从基线到 12 个月
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从基线到 12 个月
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所有不良事件 (AE) 的发生率
大体时间：从基线到 3、6 和 12 个月
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包括严重不良事件 (SAE) 和根据发生率、强度、因果关系、结果、采取的行动和严重性评估的特殊情况。
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从基线到 3、6 和 12 个月
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体检结果的平均变化
大体时间：从基线到 3、6 和 12 个月
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包括身体质量指数 (BMI) 和体重
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从基线到 3、6 和 12 个月
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生命体征血压的平均变化
大体时间：从基线到 3、6 和 12 个月
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从基线到 3、6 和 12 个月
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生命体征心率的平均变化
大体时间：从基线到 3、6 和 12 个月
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从基线到 3、6 和 12 个月
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临床实验室评估的平均变化
大体时间：从基线到 6、12 个月
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包括空腹血糖、糖化血红蛋白A1C（HbA1c）、总胆固醇（TC）、高密度脂蛋白（HDL）、低密度脂蛋白（LDL、甘油三酯）
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从基线到 6、12 个月
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男性和女性游离甲状腺素 (FT4) 和皮质醇的平均变化
大体时间：从基线到 6 个月和 12 个月
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从基线到 6 个月和 12 个月
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男性睾丸激素的平均变化
大体时间：从基线到 6 个月和 12 个月
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从基线到 6 个月和 12 个月
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仅女性的卵泡刺激素 (FSH)、黄体生成素 (LH) 和雌二醇的平均变化。
大体时间：从基线到 6 个月和 12 个月
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从基线到 6 个月和 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Ipsen Medical, Director、Ipsen
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年6月30日
初级完成 (估计的)
2024年12月31日
研究完成 (估计的)
2024年12月31日
研究注册日期
首次提交
2022年6月20日
首先提交符合 QC 标准的
2022年6月20日
首次发布 (实际的)
2022年6月24日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年7月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年6月28日
最后验证
2024年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- CLIN-52030-455
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划和数据集规范。 患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护研究参与者的隐私。
任何请求都应提交至 www.vivli.org 供独立科学审查委员会评估。
IPD 共享时间框架
在适用的情况下，在研究药物和适应症在美国和欧盟获得批准后 6 个月或在描述结果的主要手稿被接受发表后 6 个月（以较晚者为准），可获得合格研究的数据。
IPD 共享访问标准
有关 Ipsen 的共享标准、符合条件的研究和共享过程的更多详细信息，请参见此处 (https://vivli.org/members/ourmembers/)。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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