A3907 在原发性硬化性胆管炎中的安全性和耐受性
2024年4月26日 更新者：Albireo
一项评估 A3907 对成人原发性硬化性胆管炎 (PSC) 的安全性、耐受性、药代动力学和药效学影响的开放标签 2 期研究
这项研究将测试一种名为 A3907 的药物，以了解它在治疗原发性硬化性胆管炎 (PSC) 患者时的安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
这项针对接受 A3907 治疗的 PSC 参与者的研究的主要目标是评估重复给药后 A3907 的安全性和耐受性。
次要目标包括评估 A3907 的药代动力学特性（研究身体在整个暴露期间如何与 A3907 相互作用）以及通过实验室测试改变安全参数，例如肝酶、胆汁酸水平和胆汁酸合成标志物。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
24
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Ipsen Recruitment Enquiries
- 电话号码：See email
- 邮箱：clinical.trials@ipsen.com
学习地点
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Monza、意大利、20900
- 招聘中
- ASST di Monza - Azienda Ospedaliera San Gerardo
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接触：
- Gabriella Marsoni
- 电话号码：+390392333962
- 邮箱：g.marsoni.sc@gmail.com
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接触：
- Riccardo Artuso
- 电话号码：+390392334598
- 邮箱：r.artusosc@gmail.com
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首席研究员：
- Marco Carbone, MD
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Padova、意大利、35128
- 招聘中
- Azienda Ospedale Università Padova
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接触：
- Emanuela Bonaiuto
- 电话号码：+390498215611
- 邮箱：emanuela.bonaiuto@gmail.com
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首席研究员：
- Nora Cazzagon, MD
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Paris、法国、75012
- 招聘中
- Hopital Saint Antoine
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接触：
- Karima Ben Belkacem
- 电话号码：+33149282380
- 邮箱：karima.benbelkacem@aphp.fr
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首席研究员：
- Olivier Chazouilleres, MD
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Barcelona、西班牙、8036
- 招聘中
- Hospital Clínic de Barcelona
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首席研究员：
- María Carlota Londoño Hurtado, MD
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接触：
- Cristina Ribera
- 电话号码：++34932271779
- 邮箱：cribera@clinic.cat
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 筛选前 6 个月内通过磁共振胰胆管造影运动相关皮层电位 (MRCP) 或排除胆道梗阻和恶性肿瘤的等效成像方式对大管 PSC 进行临床和放射学诊断
- 碱性磷酸酶 (ALP) > 1.5 × 正常值上限 (ULN) 但≤ 10 × ULN
- 总胆红素 < 3 × ULN
- 天冬氨酸转氨酶 (AST) 和丙氨酸转氨酶 (ALT) ≤ 5 × ULN
- 筛选时的基线血清胆汁酸水平必须 > ULN
- 筛选前至少 3 个月临床稳定
主要排除标准：
- 存在记录在案的继发性硬化性胆管炎、小管 PSC、已知或疑似自身免疫性肝炎或其他慢性肝病病因的临床和组织学重叠诊断
- 研究入组前 3 个月内或计划进行的胆道干预
- 炎症性肠病 (IBD) 具有不受控制的中度至重度活动和/或正在使用任何免疫抑制剂、免疫调节剂或生物制剂治疗 IBD。 在过去 4 周内接受过皮质类固醇治疗
- 人类免疫缺陷病毒感染史或任何其他已知相关感染（例如肺结核）
- 结肠造口术或结肠切除术史
- 恶性肿瘤病史，包括过去 10 年内的肝细胞癌，但已成功治疗的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌或宫颈原位癌除外
- 移植史，包括肝移植，或目前在积极移植名单上
- 自身免疫性肝炎的已知或疑似重叠临床和组织学诊断
通过以下任何一项评估肝硬化：
- 既往肝组织学疑似肝纤维化
- 肝脏硬度测量，通过 FibroScan 评估（FibroScan 值 > 14.4 kPa）
- 目前或既往有肝功能失代偿的体征和症状（包括但不限于黄疸、腹水、静脉曲张出血和/或肝性脑病）
- 用利福平、CYP3A4 底物、维生素 D 或贝特类药物治疗（除非患者在基线前 ≥ 6 个月服用稳定剂量）和减缓胃肠动力的药物
- 在筛选前 30 天内接触研究药物、生物制剂或医疗器械，或研究药物的 5 个半衰期，以较长者为准
- 血小板计数 < 150 000/mm3
- 白蛋白水平 < 3.0 g/dL
- 国际标准化比值 (INR) > 1.4（患者可以静脉注射维生素 K，如果重新采样时 INR ≤ 1.4，则患者可以入组）
- 晚期肾病肾小球滤过率 (GFR)
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：10 毫克（第 1 组）
10mg 片剂 A3907 每天口服一次，持续 12 周。
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10mg 片剂 A3907 口服
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实验性的：30 毫克（第 2 组）
30 毫克（3x10 毫克片剂）A3907 每天口服一次，持续 12 周。
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10mg 片剂 A3907 口服
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实验性的：30 毫克 BID（第 3 组）
30 毫克（3x10 毫克片剂）A3907 每日两次口服，持续 12 周。
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10mg 片剂 A3907 口服
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实验性的：CRS 30 mg BID（第 4 组）
30 毫克（3x10 毫克片剂）A3907 每日两次口服，持续 12 周。
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10mg 片剂 A3907 口服
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗相关不良事件
大体时间：从基线到第 12 周
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根据 CTCAE v 5.0 评估的与治疗相关的不良事件的参与者人数
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从基线到第 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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A3907 的最大观察血浆浓度和血浆浓度与时间曲线 (AUC) 下的面积
大体时间：从基线到第 12 周
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从基线到第 12 周
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血清和尿液个体和总胆汁酸水平的变化
大体时间：从基线到第 12 周
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测量血清和尿液个体和总胆汁酸水平的变化
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从基线到第 12 周
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ALT、AST、γ-谷氨酰转移酶 (GGT)、ALP 和胆红素水平的变化
大体时间：从基线到第 12 周
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测量 ALT、AST、γ-谷氨酰转移酶 (GGT)、ALP 和胆红素水平的变化
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从基线到第 12 周
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血清C4水平的变化
大体时间：从基线到第 12 周
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测量 7α-羟基-4-胆甾烯-3-酮 (C4) 和成纤维细胞生长因子 19 (FGF-19) 的变化
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从基线到第 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年1月9日
初级完成 (估计的)
2025年6月14日
研究完成 (估计的)
2025年6月14日
研究注册日期
首次提交
2022年11月23日
首先提交符合 QC 标准的
2022年12月6日
首次发布 (实际的)
2022年12月8日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年4月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月26日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以请求访问患者水平数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划和数据集规范。
患者级别的数据将被匿名化，研究文件将被编辑，以保护研究参与者的隐私。
任何请求应提交至 www.vivli.org 由独立的科学审查委员会进行评估。
IPD 共享时间框架
在适用的情况下，合格研究的数据可在所研究的药物和适应症在美国和欧盟获得批准后 6 个月内或在描述结果的主要手稿被接受发表后（以较晚者为准）获得。
IPD 共享访问标准
访问标准：有关 Ipsen 共享标准、合格研究和共享流程的更多详细信息，请访问此处 (https://vivli.org/members/ourmembers/)。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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