Sicurezza e tollerabilità di A3907 nella colangite sclerosante primitiva
26 aprile 2024 aggiornato da: Albireo
Uno studio in aperto di fase 2 per valutare l'effetto dell'A3907 su sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica negli adulti con colangite sclerosante primitiva (PSC)
Questo studio testerà un farmaco chiamato A3907 per vedere quanto sia sicuro e tollerato per il trattamento di persone con colangite sclerosante primitiva (PSC).
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'obiettivo principale di questo studio nei partecipanti con PSC trattati con A3907 è valutare la sicurezza e la tollerabilità di A3907 dopo dosi ripetute.
Gli obiettivi secondari includono la valutazione delle proprietà farmacocinetiche dell'A3907 (lo studio di come il corpo interagisce con l'A3907 per l'intera durata dell'esposizione) e le modifiche dei parametri di sicurezza tramite test di laboratorio come enzimi epatici, livelli di acidi biliari e marcatori della sintesi degli acidi biliari.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
24
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Ipsen Recruitment Enquiries
- Numero di telefono: See email
- Email: clinical.trials@ipsen.com
Luoghi di studio
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Paris, Francia, 75012
- Reclutamento
- Hopital Saint Antoine
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Contatto:
- Karima Ben Belkacem
- Numero di telefono: +33149282380
- Email: karima.benbelkacem@aphp.fr
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Investigatore principale:
- Olivier Chazouilleres, MD
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Monza, Italia, 20900
- Reclutamento
- ASST di Monza - Azienda Ospedaliera San Gerardo
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Contatto:
- Gabriella Marsoni
- Numero di telefono: +390392333962
- Email: g.marsoni.sc@gmail.com
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Contatto:
- Riccardo Artuso
- Numero di telefono: +390392334598
- Email: r.artusosc@gmail.com
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Investigatore principale:
- Marco Carbone, MD
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Padova, Italia, 35128
- Reclutamento
- Azienda Ospedale Universita Padova
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Contatto:
- Emanuela Bonaiuto
- Numero di telefono: +390498215611
- Email: emanuela.bonaiuto@gmail.com
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Investigatore principale:
- Nora Cazzagon, MD
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Barcelona, Spagna, 8036
- Reclutamento
- Hospital Clinic de Barcelona
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Investigatore principale:
- María Carlota Londoño Hurtado, MD
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Contatto:
- Cristina Ribera
- Numero di telefono: ++34932271779
- Email: cribera@clinic.cat
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Diagnosi clinica e radiologica di PSC del grosso dotto tramite risonanza magnetica colangiopancreatografica potenziale corticale correlato al movimento (MRCP) o modalità di imaging equivalente che escluda l'ostruzione biliare e la malignità entro 6 mesi prima dello screening
- Fosfatasi alcalina (ALP) > 1,5 × limite superiore della norma (ULN) ma ≤ 10 × ULN
- Bilirubina totale < 3 × ULN
- Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 5 × ULN
- Il livello basale di acidi biliari sierici allo screening deve essere > ULN
- Clinicamente stabile per almeno 3 mesi prima dello screening
Principali criteri di esclusione:
- Presenza di colangite sclerosante secondaria documentata, PSC dei piccoli dotti, diagnosi clinica e istologica sovrapposta nota o sospetta di epatite autoimmune o altre cause di malattia epatica cronica
- Intervento biliare entro 3 mesi prima dell'iscrizione allo studio o pianificato
- Malattia infiammatoria intestinale (IBD) con attività incontrollata da moderata a grave e/o in trattamento con qualsiasi immunosoppressore, immunomodulatore o agente biologico per il trattamento dell'IBD. Trattamento con corticosteroidi nelle 4 settimane precedenti
- Anamnesi di infezione da virus dell'immunodeficienza umana o qualsiasi altra infezione rilevante nota (ad es. tubercolosi)
- Storia di colostomia o colectomia
- Storia di malignità, compreso il carcinoma epatocellulare negli ultimi 10 anni, ad eccezione del carcinoma a cellule basali o squamose della pelle o del carcinoma in situ della cervice che è stato trattato con successo
- Storia di trapianti, incluso il trapianto di fegato, o attualmente nell'elenco dei trapianti attivi
- Diagnosi clinica e istologica sovrapposta nota o sospetta di epatite autoimmune
Cirrosi epatica valutata da uno qualsiasi dei seguenti:
- istologia epatica storica sospetta fibrosi epatica
- misurazione della rigidità epatica, valutata mediante FibroScan (valore FibroScan > 14,4 kPa)
- segni e sintomi di scompenso epatico in corso o anamnestici (inclusi, ma non limitati a, ittero, ascite, emorragia da varici e/o encefalopatia epatica)
- Trattamento con rifampicina, substrati del CYP3A4, vitamina D o fibrati (a meno che il paziente non assuma una dose stabile ≥ 6 mesi prima del basale) e con farmaci che rallentano la motilità gastrointestinale
- Esposizione a un farmaco sperimentale, un agente biologico o un dispositivo medico entro 30 giorni prima dello screening o 5 emivite dell'agente in studio, a seconda di quale sia il periodo più lungo
- Conta piastrinica < 150.000/mm3
- Livello di albumina < 3,0 g/dL
- Rapporto internazionale normalizzato (INR) > 1,4 (il paziente può essere trattato con vitamina K per via endovenosa e se l'INR è ≤ 1,4 al ricampionamento, il paziente può essere arruolato)
- Malattia renale avanzata Velocità di filtrazione glomerulare (VFG)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: 10 mg (Braccio 1)
Compressa da 10 mg A3907 somministrata per via orale una volta al giorno per 12 settimane.
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Compressa da 10 mg A3907 somministrata per via orale
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Sperimentale: 30 mg (Braccio 2)
30 mg (3 compresse da 10 mg) A3907 somministrato per via orale una volta al giorno per 12 settimane.
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Compressa da 10 mg A3907 somministrata per via orale
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Sperimentale: 30 mg BID (braccio 3)
30 mg (3 compresse da 10 mg) A3907 somministrati per via orale due volte al giorno per 12 settimane.
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Compressa da 10 mg A3907 somministrata per via orale
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Sperimentale: 30 mg BID per CRS (braccio 4)
30 mg (3 compresse da 10 mg) A3907 somministrati per via orale due volte al giorno per 12 settimane.
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Compressa da 10 mg A3907 somministrata per via orale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 12
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v 5.0
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Dal basale fino alla settimana 12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Concentrazione plasmatica massima osservata e area sotto la curva concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC) di A3907
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 12
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Dal basale fino alla settimana 12
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Variazione dei livelli di acidi biliari individuali e totali nel siero e nelle urine
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 12
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Misurazione per vedere il cambiamento nei livelli di acidi biliari individuali e totali nel siero e nelle urine
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Dal basale fino alla settimana 12
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Variazione dei livelli di ALT, AST, gamma-glutamiltransferasi (GGT), ALP e bilirubina
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 12
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Misurazione per vedere il cambiamento nei livelli di ALT, AST, gamma-glutamiltransferasi (GGT), ALP e bilirubina
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Dal basale fino alla settimana 12
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Variazione del livello sierico di C4
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 12
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Misurazione per osservare il cambiamento nel 7α-idrossi-4-colesten-3-one (C4) e nel fattore di crescita dei fibroblasti 19 (FGF-19)
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Dal basale fino alla settimana 12
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 gennaio 2023
Completamento primario (Stimato)
14 giugno 2025
Completamento dello studio (Stimato)
14 giugno 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 novembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 dicembre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
8 dicembre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 aprile 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 aprile 2024
Ultimo verificato
1 aprile 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- A3907-002
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo del rapporto del caso con annotazioni, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.
I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.
Eventuali richieste devono essere inviate a www.vivli.org per la valutazione da parte di un comitato di revisione scientifica indipendente.
Periodo di condivisione IPD
Ove applicabile, i dati degli studi ammissibili sono disponibili 6 mesi dopo che il medicinale studiato e l'indicazione sono stati approvati negli Stati Uniti e nell'UE o dopo che il manoscritto primario che descrive i risultati è stato accettato per la pubblicazione, a seconda di quale evento si verifica successivamente.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Criteri di accesso: ulteriori dettagli sui criteri di condivisione di Ipsen, sugli studi ammissibili e sul processo di condivisione sono disponibili qui (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .