一项 I 期研究，调查 Menin 抑制剂 Ziftomenib 与 Venetoclax 和 Gemtuzumab 联合治疗急性髓性白血病儿科患者
2026年6月10日 更新者：M.D. Anderson Cancer Center
寻找齐夫托美尼联合吉妥珠单抗奥佐米星和维奈托克的推荐剂量，用于患有复发或难治性 AML 或 MPAL 的儿科参与者。
研究概览
详细说明
主要目标：
- 确定齐夫托美尼与吉妥珠单抗奥佐米星和维奈托克联合治疗急性髓系白血病 (AML) 儿科受试者的安全性、耐受性和推荐的 II 期剂量 (RP2D)。
次要目标：
- 通过总体缓解（OR）确定疗效的初步评估，包括完全缓解（CR）、血细胞计数不完全恢复的CR和部分缓解、总生存期（OS）、无事件生存期（EFS）和缓解持续时间（DOR） ）接受这种组合治疗的儿科参与者。
- 确定接受该组合治疗的儿科参与者的首次反应时间和最佳反应时间。
探索目标
- 评估可预测抗肿瘤活性和/或耐药性的分子和细胞标记。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
22
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Branko Cuglievan, MD
- 电话号码：(713) 563-1499
- 邮箱：bcuglievan@mdanderson.org
学习地点
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- 招聘中
- MD Anderson Cancer Center
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接触：
- Branko Cuglievan, MD
- 电话号码：713-563-1499
- 邮箱：bcuglievan@mdanderson.org
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首席研究员：
- Branko Cuglievan, MD
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥2岁至21岁
- ECOG 表现状态 ≤ 2。
复发/难治性 AML，或具有骨髓表型的 MPAL。
- 通过形态学或分子诊断检测到骨髓中存在白血病（AML、具有髓系表型的 MPAL）的证据。
- 存在 KMT2Ar、NUP98r、NPM1c、UBTF-ITD 或其他 HOX 通路突变。
- 注册时 WBC 必须低于 25,000/μL。 参与者可以在入组前接受细胞减灭术。
- 基线射血分数必须 > 40%。
- 肝功能充足（直接胆红素 < 1.5 倍正常上限 (ULN)，除非增加是由于吉尔伯特病或白血病累及，并且 AST 和/或 ALT < 3 倍 ULN，除非考虑是由于白血病累及，在这种情况下直接胆红素或 AST和/或 ALT < 5x ULN 将被视为合格）。
- 肾功能充足（肌酐清除率 ≥ 30 mL/min），除非与疾病相关。
- 在不存在快速增殖性疾病的情况下，对于细胞毒性或非细胞毒性（免疫治疗剂），从先前治疗到开始时间的间隔将至少为14天，或先前治疗的5个半衰期的间隔。 患有快速增殖性疾病的参与者可以在研究治疗开始前根据需要口服羟基脲和/或阿糖胞苷（最多 2 g/m2），以实现临床益处并在与 PI 讨论后进行。 允许同时进行中枢神经系统 (CNS) 预防治疗或继续治疗受控的 CNS 疾病。
- 骨髓移植前 3 个月冲洗。
- 除非经过手术或生物绝育：有生育能力的女性必须同意在研究期间采取适当的避孕方法，并且在最后一次治疗后，男性至少 3 个月，女性至少 6 个月。
排除标准：
- 体重小于10公斤的参与者。
- 患有任何并发的不受控制的医疗状况、实验室异常或精神疾病的参与者，这些疾病可能使患者面临不可接受的研究治疗风险。
- 研究期间不允许使用其他化疗药物或抗白血病药物，但以下情况除外：（1）用于预防性用途或控制中枢神经系统白血病的鞘内化疗。 (2)羟基脲用于患有快速增殖性疾病的患者或用于控制分化综合征期间的计数。 (3)使用类固醇治疗分化综合征。
- 患有任何可能干扰口服研究药物吸收的严重胃肠道或代谢状况的参与者。
- 患有慢性肝病的参与者。
- 患有并发活动性恶性肿瘤且正在接受治疗的参与者。
- 已知活动性乙型肝炎 (HBV) 或丙型肝炎 (HCV) 感染或已知的 HIV 感染。
- 怀孕或哺乳期的女性参与者。
- 参与者患有活动性不受控制的感染。
- 进入研究前6个月内出现以下任何情况：心肌梗塞、不受控制/不稳定的心绞痛、充血性心力衰竭（纽约心脏协会分类II级）、危及生命、不受控制的心律失常、脑血管意外或短暂性脑缺血发作。
- 根据 Fredericia 公式，在大约 5 分钟内执行的三次 12 导联心电图上得出的平均校正 QT 间期 >480 毫秒。
- 研究者认为可能会混淆研究结果、干扰参与者在整个研究期间的参与或不符合患者参与的最佳利益的病史或任何并发病症、治疗或实验室异常。
- 临床活动性中枢神经系统（CNS）白血病。
- 允许使用局部类固醇治疗皮肤移植物抗宿主病 (GVHD) 或稳定的全身类固醇剂量小于或等于每天 20 毫克泼尼松。
- 患有 > 2 级活动性急性 GVHD、中度或重度有限慢性 GVHD 或任何严重程度的广泛慢性 GVHD 的参与者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：剂量递增+剂量扩展
被认定有资格参加本研究的参与者，将根据您加入本研究的时间为您分配齐夫托美尼的剂量水平。
将测试最多 4 个剂量水平的齐夫托美尼。
每个剂量水平最多可招募 6 名参与者。
第一组参与者将接受最低剂量水平。
如果没有发现无法忍受的副作用，每个新组将接受比之前组更高的剂量。
这将持续到找到齐夫托美尼的推荐剂量为止。
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PO给的
其他名称：
由 IV 给出
其他名称：
由 PO 提供
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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安全性和不良事件 (AE)
大体时间：通过学习完成；平均1年
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不良事件发生率，根据美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准 (NCI CTCAE) 版本 (v) 5.0 进行分级
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通过学习完成；平均1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Branko Cuglievan, MD、M.D. Anderson Cancer Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年3月7日
初级完成 (估计的)
2028年12月31日
研究完成 (估计的)
2030年12月31日
研究注册日期
首次提交
2024年6月3日
首先提交符合 QC 标准的
2024年6月3日
首次发布 (实际的)
2024年6月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月10日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2023-0911
- NCI-2024-04821 (其他标识符：NCI-CTRP Clinical Registry)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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