损益表的临床试验

既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 新生骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(16;16)(p13.1;q22); CBFB-MYH11 | 烷化剂相关的急性髓性白血病 | 成人急性髓系白血病伴 t(9;11)(p22;q23); MLLT3-MLL | 成人急性早幼粒细胞白血病伴 t(15;17)(q22;q12); PML-RARA | 成人急性髓性白血病伴...

美国

怀孕 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) | 非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) | 暴露于 Ultomiris 的怀孕/产后 | 全身重症肌无力 (gMG) | 视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)

急性髓性白血病 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(16;16)(p13.1;q22); CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(8;21)； (q22; q22.1); RUNX1-RUNX1T1 | 烷化剂相关的急性髓性白血病 | 成人 B 型急性淋巴细胞白血病 | 成人 T 型急性淋巴细胞白血病 | 成人 B 型急性淋巴细胞白血病伴 t(9;22)(q34.1;q11.2)... 及其他条件

美国

原发性骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 复发性疾病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 新生骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(16;16)(p13.1;q22); CBFB-MYH11 | 非典型慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阴性 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 费城染色体阴性，BCR-ABL1 阳性慢性粒细胞白血病 | 激波阶段 | 成人急性髓系白血病伴 t(9;11)(p22... 及其他条件

美国, 加拿大, 新西兰

复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 间变性大细胞淋巴瘤 | 眼内淋巴瘤 | 复发性成人 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 睾丸淋巴瘤 | 幼淋巴细胞白血病 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 移植后淋巴增生性疾病 | 难治性毛细胞白血病 | 复发性蕈样肉芽肿和 Sezary 综合征 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(16;16)(p13.1... 及其他条件

美国

先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 新生骨髓增生异常综合征 | 成人急性单核细胞白血病 | 成人急性单核细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 成熟的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴微小分化 | 成人急性髓系白血病伴 t(16;16)(p13.1;q22); CBFB-MYH11 | 未成熟的成人急性髓性白血病 | 成人急性粒单核细胞白血病 | 烷化剂相关的急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 | 成人红白血病 | 成人纯红细胞白血病 | 成人急性嗜碱性白血病 | 成人急性嗜酸性粒细胞白血病 | ... 及其他条件

美国

代谢性疾病 | 嘌呤-嘧啶代谢 | AICDA，OMIM *605257，高 IgM 免疫缺陷，2 型； HIGM2 | UNG、OMIM *191525、高 IgM 综合征 5 | NT5C3A，OMIM *606224，贫血，溶血，由于 UMPH1 缺乏 | UMPS，OMIM *613891，乳清酸尿症 | DHODH，OMIM *126064，米勒综合征（轴后肢面发育不全） | DPYD、OMIM *274270、二氢嘧啶脱氢酶缺乏症 | DPYS、OMIM *613326、二氢嘧啶酶缺乏症 | UPB1、OMIM *606673、β-脲基丙酸酶缺乏症 | CAD，*1140120，发育性和癫痫性脑病 | ADA2，OMIM *607575... 及其他条件

美国

先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 难治性浆细胞骨髓瘤 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 缓解期儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性成人霍奇金淋巴瘤 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 难治性慢性淋巴细... 及其他条件

美国, 德国, 丹麦