Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie implantátu technologie enkapsulovaných buněk (ECT) pro pacienty s pozdní fází retinitis Pigmentosa

23. července 2024 aktualizováno: Neurotech Pharmaceuticals

Studie fáze II/III opouzdřených lidských buněčných implantátů NTC-201 uvolňujících ciliární neurotrofický faktor (CNTF) pro účastníky s retinitis Pigmentosa s použitím zrakové ostrosti jako primárního výsledku

Účelem této studie je podívat se na bezpečnost a účinnost implantátů CNTF na vidění u osob s retinitis pigmentosa, Usher typem II a III a choroiderémií. Tento výzkum se provádí, protože neexistují žádné účinné terapie pro lidi s těmito degeneracemi sítnice. Jsou to genetické poruchy, které ovlivňují naši schopnost vidět v noci a později způsobují tunelové vidění a ztrátu centrálního vidění. Degenerace sítnice postihují sítnici, světlocitlivou vrstvu buněk v zadní části oka. Postupem času tyto buňky odumírají a způsobují trvalou ztrátu zraku.

Implantát je malá kapsle, která obsahuje buňky lidského pigmentového epitelu sítnice. Těmto buňkám byla dána schopnost vytvářet CNTF a uvolňovat jej přes membránu kapsle do okolní tekutiny. Tato studie se zaměří na vliv implantátu na ztrátu zraku způsobenou retinitis pigmentosa, Usher typem II a III a choroideremií. V této studii budou použity dvě různé úrovně dávek CNTF: vysoká dávka a nízká dávka na jednom oku, stejně jako falešná (nebo placebo) operace na druhém oku.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie bude zahrnovat asi 16 návštěv v průběhu 1½ roku pro specifické testy zraku a zdraví účastníka. Tyto návštěvy mohou zahrnovat vizuální vyšetření, odběr krve pro laboratorní testování, stručnou anamnézu a vyšetření a příležitostně dotazník (průzkum) kromě návštěvy kvůli chirurgickým zákrokům. Primárním výsledkem účinnosti této studie bude skóre zrakové ostrosti jeden rok po operaci implantátu. Této studie se zúčastní asi 13 center a až 60 lidí zapsaných v USA. Každému účastníkovi, který se zapojí do studie a který dokončil počáteční screening, bude poté naplánován krátký chirurgický zákrok na každém oku, z nichž jeden bude zahrnovat implantát s velmi malými buňkami. Následné návštěvy pro opakovaná hodnocení budou vyžadovány pravidelně, aby se zjistilo, zda je testovaný implantát bezpečný a účinný pro použití k léčbě RP.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
67

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of Califoria, Davis
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143-0730
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021-6746
        • Retina Group of Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32216-1480
        • University of Florida
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455-0501
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NY University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-4197
        • Casey Eye Institue
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38163
        • The Hamilton Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Retina Foundation of Southwest

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 68 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Kritéria pro pacienty, aby se kvalifikovali do studie, zahrnují, ale nejsou omezena na:

  • Starší 18 let a méně než 68 let
  • Diagnóza retinitis pigmentosa, Usherův syndrom typu 2 nebo 3 nebo choroiderémie
  • Zraková ostrost není lepší než 20/63 a není horší než 20/320
  • Snížené elektrické odezvy ze sítnice (ERG) a ztráta periferního vidění

Kritéria vyloučení:

Následující kritéria vyloučí pacienty ze studie:

  • Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy, které plánují otěhotnět během studie nebo nepoužívají přijatelnou metodu antikoncepce.
  • Retinitis pigmentosa způsobená klasickým syndromem, včetně Usherova typu I
  • Jiná oční onemocnění včetně pokročilé katarakty.
  • Chronické systémové onemocnění vyžadující nepřetržitou léčbu systémovými steroidy, imunosupresivními léky nebo inzulínem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Nízká dávka NT-501

NT-501 Low Dose Implant: terapie zapouzdřenými buňkami, která dodává ciliární neurotrofický faktor do sítnice

Falešný implantát do oka
Kombinovaný produkt: Nízká dávka NT-501
Nízká dávka NT-501 implantovaná do oka a druhého oka podstoupila falešnou operaci
Ostatní jména:
  • Implantát CNTF
Experimentální: Vysoká dávka NT-501

NT-501 High Dose Implant: léčba zapouzdřenými buňkami, která dodává ciliární neurotrofický faktor do sítnice

Falešný implantát do oka
Kombinovaný produkt: Vysoká dávka NT-501
Vysoká dávka NT-501 Implantovaná ve studovaném oku a druhém oku podstoupila falešnou operaci
Ostatní jména:
  • Implantát CNTF

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primárním výsledkem je změna v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) pomocí technologie elektronické zrakové ostrosti (EVA) ve 12. měsíci.
Časové okno: 12 měsíců po implantaci
Primárním cílovým parametrem účinnosti byl podíl pacientů, kteří prokázali zlepšení nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA), definovaného jako zvýšení o 10 písmen nebo více při návštěvě 1 rok po implantaci (před explantací, pokud je explantace dokončena) . Žádná odpověď je definována jako zlepšení o <10 písmen.
12 měsíců po implantaci

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s a bez nejlépe korigované odezvy zrakové ostrosti během 18měsíčního období sledování (1., 3., 6., 12. a 18. měsíc)
Časové okno: Od první implantace do 18 měsíců po implantaci
Klíčové návštěvy pro hodnocení účinnosti byly měsíce 1, 3, 6, 12 a 18. V těchto časových bodech byla BCVA měřena 3krát a byl uveden průměrný výsledek. Hodnocení prováděli maskovaní technici. Změna od výchozí hodnoty pro BCVA byla shrnuta podle času. Odpověď je definována jako zlepšení zrakové ostrosti zvýšením o 10 písmen nebo více, zatímco žádná odpověď je <10 písmen.
Od první implantace do 18 měsíců po implantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Neurotech Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: David Birch, MD, Retina Foundation of the Southwest

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
8. ledna 2007

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
26. května 2009

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
26. května 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. března 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. března 2007

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. března 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. července 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CNTF 3

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení