Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie implantátu technologie enkapsulovaných buněk (ECT) pro pacienty s pozdní fází retinitis Pigmentosa

23. července 2024 aktualizováno: Neurotech Pharmaceuticals

Studie fáze II/III opouzdřených lidských buněčných implantátů NTC-201 uvolňujících ciliární neurotrofický faktor (CNTF) pro účastníky s retinitis Pigmentosa s použitím zrakové ostrosti jako primárního výsledku

Účelem této studie je podívat se na bezpečnost a účinnost implantátů CNTF na vidění u osob s retinitis pigmentosa, Usher typem II a III a choroiderémií. Tento výzkum se provádí, protože neexistují žádné účinné terapie pro lidi s těmito degeneracemi sítnice. Jsou to genetické poruchy, které ovlivňují naši schopnost vidět v noci a později způsobují tunelové vidění a ztrátu centrálního vidění. Degenerace sítnice postihují sítnici, světlocitlivou vrstvu buněk v zadní části oka. Postupem času tyto buňky odumírají a způsobují trvalou ztrátu zraku.

Implantát je malá kapsle, která obsahuje buňky lidského pigmentového epitelu sítnice. Těmto buňkám byla dána schopnost vytvářet CNTF a uvolňovat jej přes membránu kapsle do okolní tekutiny. Tato studie se zaměří na vliv implantátu na ztrátu zraku způsobenou retinitis pigmentosa, Usher typem II a III a choroideremií. V této studii budou použity dvě různé úrovně dávek CNTF: vysoká dávka a nízká dávka na jednom oku, stejně jako falešná (nebo placebo) operace na druhém oku.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie bude zahrnovat asi 16 návštěv v průběhu 1½ roku pro specifické testy zraku a zdraví účastníka. Tyto návštěvy mohou zahrnovat vizuální vyšetření, odběr krve pro laboratorní testování, stručnou anamnézu a vyšetření a příležitostně dotazník (průzkum) kromě návštěvy kvůli chirurgickým zákrokům. Primárním výsledkem účinnosti této studie bude skóre zrakové ostrosti jeden rok po operaci implantátu. Této studie se zúčastní asi 13 center a až 60 lidí zapsaných v USA. Každému účastníkovi, který se zapojí do studie a který dokončil počáteční screening, bude poté naplánován krátký chirurgický zákrok na každém oku, z nichž jeden bude zahrnovat implantát s velmi malými buňkami. Následné návštěvy pro opakovaná hodnocení budou vyžadovány pravidelně, aby se zjistilo, zda je testovaný implantát bezpečný a účinný pro použití k léčbě RP.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

67

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of Califoria, Davis
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143-0730
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021-6746
        • Retina Group of Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32216-1480
        • University of Florida
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455-0501
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NY University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-4197
        • Casey Eye Institue
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38163
        • The Hamilton Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Retina Foundation of Southwest

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 68 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Kritéria pro pacienty, aby se kvalifikovali do studie, zahrnují, ale nejsou omezena na:

  • Starší 18 let a méně než 68 let
  • Diagnóza retinitis pigmentosa, Usherův syndrom typu 2 nebo 3 nebo choroiderémie
  • Zraková ostrost není lepší než 20/63 a není horší než 20/320
  • Snížené elektrické odezvy ze sítnice (ERG) a ztráta periferního vidění

Kritéria vyloučení:

Následující kritéria vyloučí pacienty ze studie:

  • Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy, které plánují otěhotnět během studie nebo nepoužívají přijatelnou metodu antikoncepce.
  • Retinitis pigmentosa způsobená klasickým syndromem, včetně Usherova typu I
  • Jiná oční onemocnění včetně pokročilé katarakty.
  • Chronické systémové onemocnění vyžadující nepřetržitou léčbu systémovými steroidy, imunosupresivními léky nebo inzulínem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nízká dávka NT-501

NT-501 Low Dose Implant: terapie zapouzdřenými buňkami, která dodává ciliární neurotrofický faktor do sítnice

Falešný implantát do oka
Kombinovaný produkt: Nízká dávka NT-501
Nízká dávka NT-501 implantovaná do oka a druhého oka podstoupila falešnou operaci
Ostatní jména:
  • Implantát CNTF
Experimentální: Vysoká dávka NT-501

NT-501 High Dose Implant: léčba zapouzdřenými buňkami, která dodává ciliární neurotrofický faktor do sítnice

Falešný implantát do oka
Kombinovaný produkt: Vysoká dávka NT-501
Vysoká dávka NT-501 Implantovaná ve studovaném oku a druhém oku podstoupila falešnou operaci
Ostatní jména:
  • Implantát CNTF

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primárním výsledkem je změna v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) pomocí technologie elektronické zrakové ostrosti (EVA) ve 12. měsíci.
Časové okno: 12 měsíců po implantaci
Primárním cílovým parametrem účinnosti byl podíl pacientů, kteří prokázali zlepšení nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA), definovaného jako zvýšení o 10 písmen nebo více při návštěvě 1 rok po implantaci (před explantací, pokud je explantace dokončena) . Žádná odpověď je definována jako zlepšení o <10 písmen.
12 měsíců po implantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s a bez nejlépe korigované odezvy zrakové ostrosti během 18měsíčního období sledování (1., 3., 6., 12. a 18. měsíc)
Časové okno: Od první implantace do 18 měsíců po implantaci
Klíčové návštěvy pro hodnocení účinnosti byly měsíce 1, 3, 6, 12 a 18. V těchto časových bodech byla BCVA měřena 3krát a byl uveden průměrný výsledek. Hodnocení prováděli maskovaní technici. Změna od výchozí hodnoty pro BCVA byla shrnuta podle času. Odpověď je definována jako zlepšení zrakové ostrosti zvýšením o 10 písmen nebo více, zatímco žádná odpověď je <10 písmen.
Od první implantace do 18 měsíců po implantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neurotech Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: David Birch, MD, Retina Foundation of the Southwest

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. ledna 2007

Primární dokončení (Aktuální)

26. května 2009

Dokončení studie (Aktuální)

26. května 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. března 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. března 2007

První zveřejněno (Odhadovaný)

15. března 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. července 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CNTF 3

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit