Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřené rozšíření protokolu 1042-0600

20. prosince 2022 aktualizováno: Marinus Pharmaceuticals

Otevřená rozšířená studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti ganaxolonu jako doplňkové terapie u dospělých pacientů s epilepsií sestávající z nekontrolovaných parciálních záchvatů.

Povolit otevřené rozšíření pro pacienty, kteří dokončili protokol 1042-0600.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je otevřená studie hodnotící účinnost a bezpečnost léčby ganaxolonem u dospělých s parciálním nástupem epilepsie s nebo bez sekundární generalizace.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
123

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294-0021
        • University of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Arkansas Epilepsy Program
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • University of Southern California Adult Comprehensive Epilepsy Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California-Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80010-0045
        • Anchutz Outpatient Pavillion Neurosciences Clinic/ University of Colorado Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610-0236
        • University of Florida McKnight Brain Institute
      • Sarasota, Florida, Spojené státy, 34232
        • Intercoastal Neurology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory Healthcare
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Spojené státy, 62702
        • Southern Illinois University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University of Kentucky, Dept. of Neurology
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • 2799 West Grand blvd. CFP 071
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102-2383
        • Minnesota Epilepsy Group, PA
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Spojené státy, 63017
        • Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Neurosciences Institute at Albany Medical Center
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Spojené státy, 19063
        • Riddle Health Care Center for Neuroscience
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75230
        • Neurological Clinic of Texas, P.A.
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 69 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci, kteří dokončili všechny plánované návštěvy klinické studie v předchozím protokolu 1042-0600 a byli zkoušejícím považováni za způsobilé (žádné závažné nežádoucí příhody, které by mohly souviset s lékem).
  2. Diagnostika epilepsie s CPS se sekundárně generalizovanými záchvaty nebo bez nich podle klasifikace epileptických záchvatů Mezinárodní ligy proti epilepsii [ILAE] (1981). Diagnóza by měla být stanovena klinickou anamnézou a počítačovou tomografií (CT) nebo magnetickou rezonancí (MRI) mozku, aby se vyloučily progresivní strukturální léze a elektroencefalogram (EEG) nebo video EEG s výsledky odpovídajícími parciální epilepsii.
  3. Muž nebo žena ve věku 18 až 69 let (včetně). [Poznámka: Účastníkům, kteří jsou starší 69 let, ale mají dobrý zdravotní stav, může být povolen vstup do studie po projednání a schválení lékařským monitorem.]
  4. 12svodový elektrokardiogram (EKG) bez klinicky významných abnormalit.
  5. Být řádně informován o povaze a rizicích studie a dát informovaný souhlas písemně před vstupem do studie.
  6. Možnost zúčastnit se celého semestru studia.
  7. Schopnost vést si deník záchvatů po celou dobu studie.
  8. Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku musí používat lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce a mít negativní kvalitativní výsledek těhotenského testu sérového beta-lidského choriového růstového hormonu (beta HCG) ze vzorku krve odebraného při úvodní screeningové návštěvě. Žena ve fertilním věku je definována jako žena, která je biologicky schopná otěhotnět. Lékařsky přijatelný způsob kontroly porodnosti zahrnuje nitroděložní tělíska zavedená po dobu alespoň 3 měsíců, chirurgickou sterilizaci nebo adekvátní bariérové ​​metody (např. bránice a pěna). Samotná perorální antikoncepce není pro účely této studie považována za dostatečnou. Použití perorální antikoncepce v kombinaci s jinou metodou (např. spermicidním krémem) je přijatelné. U účastnic, které nejsou sexuálně aktivní, je abstinence přijatelnou formou antikoncepce a podle protokolu musí být testovány kvalitativní těhotenské testy na βHCG v séru.
  9. Účastníci s anamnézou deprese musí být stabilní a mohou užívat jedno antidepresivum

Kritéria vyloučení:

  1. Přítomnost pouze nemotorických jednoduchých parciálních záchvatů.
  2. Historie pseudozáchvatů v posledních 5 letech.
  3. Primární generalizovaný záchvat v posledních 5 letech v anamnéze.
  4. Minulé užívání vigabatrinu bez stabilních zorných polí bylo testováno dvakrát během 12 měsíců po poslední dávce vigabatrinu (současné užívání vigabatrinu není povoleno).
  5. Záchvaty sekundární k užívání nelegálních drog nebo alkoholu, infekce, novotvar, demyelinizační onemocnění, degenerativní neurologické onemocnění nebo onemocnění CNS považované za progresivní, metabolické onemocnění nebo progresivní degenerativní onemocnění.
  6. Status epilepticus během posledního roku před randomizací ve studii 1042-0600.
  7. Klinicky nestabilní psychiatrická porucha během posledních 2 let.
  8. Pokus o sebevraždu během posledních 5 let nebo současné závažné sebevražedné myšlenky.
  9. Anamnéza psychózy za posledních 5 let.
  10. Současné užívání neuroleptik u psychóz.
  11. Významný zdravotní nebo chirurgický stav při screeningu, který by mohl ohrozit hematologický, kardiovaskulární, plicní, renální, gastrointestinální nebo jaterní systém nebo jiné stavy, které by účastníka vystavily zvýšenému riziku.
  12. Známá citlivost nebo alergie na progesteron nebo příbuzné steroidní sloučeniny.
  13. Anamnéza užívání drog nebo alkoholu v posledních 5 letech.
  14. Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku (WCBP), které nejsou ochotny použít metodu dvojité bariéry a prokázat, že v současné době nejsou těhotné, podrobením se těhotenskému testu v séru.
  15. Chronické nedodržování léčebných režimů v anamnéze.
  16. Samice, které právě kojí.
  17. Expozice jakémukoli jinému zkoumanému léku během 30 dnů před randomizací ve studii 1042-0600.
  18. Hladiny aspartátaminotransferázy (AST) nebo alanintransaminázy (ALT) > 3násobek horní hranice normálu (ULN) při screeningu.
  19. Účastník má v minulosti opakované záchvaty v období 12 měsíců před vstupem do studie, kdy jednotlivé záchvaty nelze započítat.
  20. Neschopnost vynechat grapefruit a grapefruitovou šťávu ve stravě během celé klinické studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ganaxolon
aktivní experimentální lék
Lék: ganaxolon
tekutá suspenze dávkovaná tid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty v týdenní frekvenci záchvatů během týdnů 1 až 117
Časové okno: Výchozí stav (den 0) a týden 1 až týden 117
Je uvedena procentuální změna týdenní frekvence záchvatů podle léčené skupiny ve srovnání s výchozí hodnotou na začátku dvojitě zaslepené studie 1042-0600. Týdenní frekvence záchvatů zahrnovala parciální záchvaty (POS) se sekundární generalizací nebo bez ní, ale ne nemotorické jednoduché parciální záchvaty (SPS) během týdnů 1 až 117. Výchozí hodnota byla definována jako hodnocení dne 0 před infuzí studovaného léku ve dvojitě zaslepené studii 1042-0600.
Výchozí stav (den 0) a týden 1 až týden 117

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet respondentů během týdnů 1 až 117
Časové okno: Výchozí stav (den 0) a týden 1 až týden 117
Respondenti byli definováni jako účastníci, u kterých došlo k ≥50% snížení průměrné týdenní frekvence záchvatů oproti výchozí hodnotě. Výchozí hodnota byla definována jako hodnocení dne 0 před infuzí studovaného léku ve dvojitě zaslepené studii 1042-0600.
Výchozí stav (den 0) a týden 1 až týden 117
Počet dní bez záchvatů v týdnech 1 až 117
Časové okno: Týden 1 až týden 117
Průměrný počet dní bez záchvatů za týden za dané období byl vypočten následovně: (celkový počet dní bez záchvatů jakéhokoli typu během tohoto období / počet dní s deníkem záchvatů v tomto období) vynásobený 7.
Týden 1 až týden 117
Počet účastníků bez záchvatů
Časové okno: Den 1 až den 224 (týden 32)
Je uveden počet účastníků bez záchvatů.
Den 1 až den 224 (týden 32)
Změna od výchozího stavu v kvalitě života v dotazníku Epilepsy Inventory-31 (QOLIE-31)
Časové okno: Výchozí stav (den 0) až do 104. týdne
QOLIE-31 byl průzkumem QOL související se zdravím u dospělých s epilepsií a hodnotil, jak velký strach účastník pociťuje kvůli problémům a obavám souvisejícím s epilepsií. Zahrnoval 38 položek seskupených do osmi vícepoložkových subškál – Energie/Únava, Emoční pohoda, Denní aktivity/Sociální funkce, Kognitivní funkce, Účinky léků, Záchvatové starosti, Celková kvalita života (QoL) a Distress. Skóre subškály a celkové skóre byly vypočteny podle skórovacího algoritmu definovaného autorem se skóre v rozsahu od 0 do 100; vyšší skóre indikovalo lepší funkci. Výchozí stav byl definován jako poslední nechybějící pozorování před první dávkou ve dvojitě zaslepené studii 1042-0600. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce.
Výchozí stav (den 0) až do 104. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Marinus Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2007

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2009

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. srpna 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. srpna 2007

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. srpna 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
16. ledna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. prosince 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 1042-0601
  • V1.6

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení