Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie první indukce imunotolerance u pacientů s těžkou hemofilií A s inhibitorem s vysokým rizikem selhání: Srovnání s koncentráty FVIII s von Willebrandovým faktorem nebo bez něj - RES.I.S.T. Naivní (RESIST NAIVE)

15. prosince 2020 aktualizováno: City of Hope Medical Center

Randomizovaná studie první indukce imunotolerance u pacientů s těžkou hemofilií typu A s inhibitorem s vysokým rizikem selhání: Srovnání indukce imunitní tolerance s koncentráty FVIII s von Willebrandovým faktorem nebo bez něj Zkratka: RES.I.S.T.- Naive

Toto je prospektivní, kontrolovaná, randomizovaná, otevřená studie, zaměřená na srovnání koncentrátů FVIII/VWF s koncentráty FVIII v dávce 200 IU/kg denně z hlediska jejich schopnosti navodit imunitní toleranci u pacientů s hemofilií A s vysokou odpovědí na inhibitory a špatnou prognózou úspěchu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Přítomnost inhibitoru faktoru VIII (FVIII) brání správnému fungování infuzí FVIII a velmi ztěžuje léčbu krvácivých příhod. Inhibitor je závažnou a život ohrožující komplikací u pacientů s hemofilií. Obvyklá léčba pacientů inhibitory FVIII zahrnuje "indukci imunitní tolerance" (ITI). Imunitní tolerance znamená, že tělo může přijmout infuzi FVIII a že FVIII je opět účinný při kontrole krvácení. ITI zahrnuje pravidelné podávání vysokých dávek FVIII, dokud inhibitor nevymizí. Tato léčba není vždy účinná. Inhibitor přetrvává asi u 1 z 5 pacientů, kteří podstoupí ITI.

Existují 2 typy koncentrátů FVIII: koncentráty FVIII získané z lidské plazmy, které obsahují von Willebrandův faktor, a koncentráty FVIII bez VWF (rekombinantní nebo odvozené z plazmy). Oba typy koncentrátů se běžně používají k navození imunitní tolerance u pacientů s hemofilií A. Retrospektivní studie u subjektů s hemofilií a inhibitory s rizikem selhání ITI ukázaly vyšší míru úspěšnosti, pokud byli pacienti léčeni von Willebrandovými koncentráty faktoru VIII. Není známo, zda přidání von Willebrandova faktoru nabízí výhodu pro dosažení imunitní tolerance.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. těžká hemofilie A (FVIII<1 %);
  2. muž, jakéhokoli věku;
  3. vysoce respondéři (maximální hladiny inhibitoru > 5 BU);
  4. jakákoli hladina inhibitoru při zařazení do studie;
  5. schopnost a ochota zúčastnit se studie;

  6. alespoň jeden z následujících rizikových faktorů pro selhání ITI:

    • maximální titr inhibitoru > 200 BU
    • titr na začátku ITI > 10 BU
    • věk > 7 let
    • doba mezi výskytem inhibitoru a ITI > 2 roky
  7. absence vysokého rizika kardiovaskulárních, cerebrovaskulárních nebo jiných tromboembolických příhod, jak se domnívá ošetřující lékař.

Kritéria vyloučení:

  1. souběžná systémová léčba imunosupresivními léky;
  2. souběžná experimentální léčba;
  3. předchozí pokus o ITI;
  4. předchozí anamnéza infarktu myokardu a/nebo mozkové mrtvice.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: PREVENCE
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
ACTIVE_COMPARATOR: von Willebrand koncentráty FVIII bez faktoru
Pacienti léčení koncentráty FVIII
Lék: Koncentráty FVIII
Pacienti budou centrálně randomizováni tak, aby dostávali koncentrát FVIII bez von Willebrandova faktoru (rekombinantní nebo z plazmy, monoklonálně purifikovaný). Výběr značky produktu bude založen na preferencích lékaře/pacienta.
Ostatní jména:
  • Xyntha
  • Včetně, ale nejen:
  • Advate
  • Beriate P
  • Hemofil M
  • Helixate
  • Kogenate
  • Kogenate SF
  • Monarcha M
  • Monoklát
  • Rekombinovat
  • Refacto
  • Doplňte
ACTIVE_COMPARATOR: FVIII/VWF koncentráty
Pacienti léčení koncentráty FVIII/VWF
Lék: FVIII/VWF koncentráty
Pacienti budou centrálně randomizováni tak, aby dostávali koncentrát FVIII/VWF 200 IU/kg jednou nebo dvěma bolusovými injekcemi denně. Výběr značky produktu bude založen na preferencích lékaře/pacienta.
Ostatní jména:
  • Koate-DVI
  • Emoclot DI
  • Factane
  • 8Y
  • Optimalizovat
  • Alphanate
  • Fahndi
  • Haemate P
  • Humát P
  • Hemoctin SDH
  • Oktanát
  • Wilate
  • Včetně, ale nejen:

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Primárním koncovým bodem je úspěšnost při navození imunitní tolerance, definovaná jako: zrušení inhibitoru na < 0,6 BU během 33 měsíců od ITI s obnovou faktoru VIII ≥ 66 % a poločasem ≥ 6 hodin, a měřeno po 72- hodinové vymývací období.
Časové okno: 33 měsíců
33 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Absence relapsu až 12 měsíců po dosažení imunitní tolerance
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Čas k dosažení částečného nebo úplného úspěchu, jak je definováno v protokolu.
Časové okno: 33 měsíců
33 měsíců
Bezpečnost Soulad s léčbou
Časové okno: 33 měsíců
33 měsíců
Náklady na péči
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
City of Hope Medical Center

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
CSL Behring
Grifols Therapeutics LLC
Grifols Biologicals, LLC
Charta Foundation
Biotest Pharmaceuticals Corporation

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Nadia P Ewing, MD, Clinical Professor of Pediatrics, City of Hope National Medical Center, Dept. of Pediatrics, 1500 E. Duarte Rd. Duarte, CA 91010

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. září 2009

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
25. června 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
25. června 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. ledna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. ledna 2010

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. ledna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. prosince 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. prosince 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 06201
  • 2008-007016-15 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení