Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv mutací genu BMPR-2 na hemodynamickou odpověď inhalací iloprostu u plicní arteriální hypertenze (PILGRIM)

25. prosince 2018 aktualizováno: Wook-Jin Chung, Gachon University Gil Medical Center

Prevalence genových mutací BMPR-2 u korejských pacientů s plicní arteriální hypertenzí (PAH) a účinky genových mutací na hemodynamickou odpověď medikamentózní terapií

V této studii chtějí výzkumníci prozkoumat prevalenci mutací genu BMPR-2 u korejských pacientů s PAH (Krok-I) a otestovat, že pacienti s PAH léčení inhalačním roztokem iloprostu (Ventavis®) by vykazovali hemodynamickou odpověď, zejména hodnoceno zátěžovou echokardiografií (krok II).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Plicní arteriální hypertenze (PAH) sestává ze skupiny vaskulárních abnormalit se zvýšeným plicním arteriálním tlakem a plicní vaskulární rezistencí. Idiopatická nebo familiární PAH je progresivní v průběhu několika let a bez léčby je považována za smrtelnou. (1-2) Výsledky studie s antagonisty endotelinu u mírně symptomatické PAH (ČASNÉ) naznačují, že včasná diagnostika a léčba PAH může zlepšit dobu do klinického zhoršení a zdůrazňují, že PAH je třeba diagnostikovat a léčit v časných stádiích. (3) Zárodečné mutace kostního morfogenetického proteinového receptoru (BMPR)-2, člena superrodiny transformujícího růstového faktoru (TGF)-β, byly nalezeny u familiárních a sporadických forem idiopatické PAH,(4-6) a u chuti k jídlu -supresivum PAH.(7) Gen BMPR-2 na chromozomu 2q33 má 13 exonů. Exony 1-3 kódují extracelulární doménu, exon 4 kóduje transmembránovou doménu, exony 5-11 doménu serin/threonin kinázy a exony 12 a 13 velmi velký intracelulární C-konec neznámé funkce, který se zdá být jedinečný pro BMPR- 2. (8) Mutace v familiární PAH byly hlášeny ve všech exonech kromě 5 a 13. (9) Předpokládá se, že asi 10–25 % sporadických případů idiopatické PAH má mutace BMPR-2 (10) a vzácné případy spojené s PAH. s vrozenou srdeční vadou, onemocněním pojivové tkáně a PAH indukovanou léky. (11-12) Je pravděpodobné, že genetické predispozice existují na základě normálních variací v genech, které mohou ovlivnit plicní oběh. Studie týkající se prevalence mutací genu BMPR-2 u korejských pacientů však nebyly provedeny.

V předchozí studii rodinní příslušníci familiárních pacientů s PAH vykazovali zvýšený vzestup systolického tlaku v plicnici (PASP) během zátěže, jak bylo hodnoceno echokardiografií. (13-14) V jiné studii vykazovali příbuzní pacientů s idiopatickou/familiární PAH zvýšenou frekvenci plicní hypertenzní odpovědi během zátěže a že tato odpověď je spojena s mutacemi v genu BMPR-2. (15) Tyto výsledky naznačují, že asymptomatičtí nositelé genů, při absenci manifestní plicní hypertenze, mohou mít zvýšený PASP během cvičení a větší riziko rozvoje klidové plicní hypertenze v budoucnu ve srovnání s pacienty bez genových mutací. Proto odpověď na léčbu různými vazodilatátory (např. blokátory kalciového kanálu, antagonisté endotelinu nebo analogy prostacyklinu..) se mohou lišit na základě přítomnosti genu BMPR-2. V této studii chceme prozkoumat prevalenci mutací genu BMPR-2 u korejských pacientů s PAH (Krok-I) a otestovat, že pacienti s PAH léčení inhalačním roztokem iloprostu (Ventavis®) by vykazovali hemodynamickou odpověď, zejména hodnocenou zátěžovou echokardiografií (krok II).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
73

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Korejská republika
      • Bucheon, Korejská republika
        • Soonchunhyang University Bucheon Hospital
      • Incheon, Korejská republika, 405-760
        • Gachon University Gil Hospital
      • Seongnam, Korejská republika
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Korejská republika
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korejská republika
        • Catholic University Seoul Saint Mary's Hospital
      • Seoul, Korejská republika
        • Sungkyunkwan University Seoul Samsung Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

20 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Dříve diagnostikovaná PAH

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti ve věku od 20 do 80 let
  2. Nově diagnostikovaní pacienti s PAH kategorie I podle WHO: Pacienti, kteří do 3 měsíců splňují následující kritéria získaní pravostrannou srdeční katetrizací (průměrný PAP vyšší než 25 mm Hg v klidu a průměrný plicní arteriální tlak v zaklínění (PCWP) nebo enddiastolický tlak levé komory 15 mm Hg nebo méně) nebo echokardiografii (vrchol PAP vyšší než 40 mm Hg a průměrný PAP vyšší než 30 mm Hg).
  3. Dříve diagnostikovaní pacienti s PAH, kteří jsou refrakterní na konvenční léčbu kromě inhalačního roztoku iloprostu (Ventavis): Pacienti splňující echo kritéria (vrchol PAP vyšší než 40 mmHg a průměrný PAP vyšší než 30 mmHg), kteří byli léčeni léky na PAH kromě inhalačního roztoku iloprostu (Ventavis) poté, co byla diagnostikována jako PAH skupiny 1 WHO na základě předchozích údajů o RHC (výše uvedená kritéria), ale odolná vůči nim.
  4. Pacienti, kteří jsou schopni podstoupit zátěžový test nízké intenzity (nízká dávka na kole nebo chůze)

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s jiným onemocněním levého srdce (kategorie II podle WHO klasifikace plicní hypertenze); např. Městnavé srdeční selhání, kardiomyopatie, významné chlopenní onemocnění srdce, významná arytmie, suspektně zvýšené PCWP.

  2. Pacienti s kategorií III,IV a V podle klasifikace WHO plicní hypertenze:

    • Plicní hypertenze s plicním onemocněním a/nebo hypoxémií
    • Chronická obstrukční plicní nemoc
    • Intersticiální plicní onemocnění
    • Porucha dýchání ve spánku
    • Poruchy alveolární hyperventilace
    • Chronické vystavení vysoké nadmořské výšce
    • Vývojové abnormality
    • Plicní hypertenze způsobená chronickým trombotickým a/nebo embolickým onemocněním
    • Tromboembolická obstrukce proximálních plicních tepen
    • Tromboembolická obstrukce distálních plicních tepen
    • Netrombotická plicní embolie (např. nádor nebo parazit)
    • Různé poruchy postihující plicní vaskulaturu
    • Pacienti s kontraindikací Ventavisu; (přecitlivělí na Ventavis, vysoké riziko krvácení, které může být zvýšeno užíváním Ventavisu (např. aktivní peptický vřed, trauma, intrakraniální krvácení)
    • Těžké koronární onemocnění
    • Nestabilní angina pectoris
    • Akutní infarkt myokardu v anamnéze do 6 měsíců
    • Nekompenzované srdeční selhání není pod pečlivým lékařským dohledem
    • Těžká arytmie
    • Podezření na plicní kongesci
    • Cerebrovaskulární onemocnění do 3 měsíců (např. tranzitorní ischemický záchvat, záchvat)
    • Plicní hypertenze v důsledku venózního okluzivního onemocnění, chlopenní defekt s dysfunkcí srdečního svalu, která je nezávislá na plicní hypertenzi)
    • Těhotenství
    • Ženy s vysokou pravděpodobností otěhotnění
    • Kojení
    • Selhání ledvin (clearance kreatininu: méně než 30 ml/min)
  3. Pacienti současně užívající jiné plicní vazodilatátory (např. Inhalační NO, antagonisté endotelinu) kromě inhibitoru PDE5
  4. Pacienti se špatnou echo oknem, které není k dispozici pro přijetí echo dat
  5. Pacienti, kteří nemohou cvičit
  6. Pacienti, kteří mění léky podávané během léčby Ventavisem
  7. Pacienti s alergickou reakcí na Ventavis
  8. Pacienti s jiným systémovým onemocněním (např. Leukémie, MM, srpkovitá anémie, významné onemocnění jater)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Case-Control
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Krok I: Analýza genu BMPR-2
Analýza genu BMPR-2 na 100 pacientech s IPAH nebo dědičnou PAH
Lék: Iloprost
Iloprost inhalace, 2,5 - 5 mcg, 6krát denně
Ostatní jména:
  • Přípustní pacienti z kroku I
  • Krok-II: Illoprost a cvičení Echo
Krok-II: Iloprost a cvičení Echo
Illoprost inhalace po dobu 3 měsíců & Kontrola před a po léčbě; Funkční klasifikace WHO Hodnocení zátěžové kapacity (6M test chůze) Kardiopulmonální zátěžová echokardiografie NT-proBNP
Lék: Iloprost
Iloprost inhalace, 2,5 - 5 mcg, 6krát denně
Ostatní jména:
  • Přípustní pacienti z kroku I
  • Krok-II: Illoprost a cvičení Echo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Parametry kardiopulmonálního zátěžového testu
Časové okno: po 3 měsících aktivního sledování
po 3 měsících aktivního sledování

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Velké kardiovaskulární příhody (kardiovaskulární mortalita, mortalita ze všech příčin, hospitalizace)
Časové okno: Po 2 letech sledování
kardiovaskulární mortalita, mortalita ze všech příčin, hospitalizace
Po 2 letech sledování
Šestiminutový test chůze
Časové okno: Po 3 měsících aktivního sledování
min
Po 3 měsících aktivního sledování
Třída WHO/NYHA
Časové okno: Po 3 měsících aktivního sledování
Třída WHO/NYHA
Po 3 měsících aktivního sledování
Parametry echa
Časové okno: Po 3 měsících aktivního sledování
různé parametry echa
Po 3 měsících aktivního sledování
NT-proBNP
Časové okno: Po 3 měsících aktivního sledování
NT-proBNP
Po 3 měsících aktivního sledování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Gachon University Gil Medical Center

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Bayer
Seoul National University Hospital
Seoul National University Bundang Hospital
The Catholic University of Korea

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Wook-Jin Chung, MD,PhD, Gachon University Gil Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2010

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
25. prosince 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
25. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. ledna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. ledna 2010

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. ledna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. prosince 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. prosince 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • WJC-IIT-1001
  • GIRBA 2278 (Jiný identifikátor: Gachon University Gil Hospital IRB)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení