Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Lanreotide Autogel Léčba pacientů s vrozeným hyperinzulinismem v dětství

17. dubna 2024 aktualizováno: Dr. Dalit Modan, Sheba Medical Center

Léčba Lanreotide Autogel (analog somatostatinu) u pacientů s vrozeným hyperinzulinismem v dětství, kteří již byli léčeni analogem somatostatinu pumpou

Účelem naší studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost Lanreotide Autogel u dětí s vrozeným hyperinzulinismem, které již byly léčeny oktreotidem pomocí pumpy.

Vrozený hyperinzulinismus je genetická porucha charakterizovaná nepřiměřenou sekrecí inzulínu vedoucí k přetrvávající hypoglykémii (nízká hladina cukru v krvi. Pacienti vystavení opakovaným hypoglykemickým epizodám mají zvýšené riziko vývojových poruch, proto je nezbytná identifikace a rychlá léčba pacientů. Mnoho pacientů je léčeno analogem somatostatinu Octreotidem, který se podává kontinuální infuzí pomocí pumpy (my používáme inzulínovou pumpu). Tato léčba může představovat obrovskou zátěž a být stresující pro pacienty a rodiny, protože vyžaduje intenzivní každodenní péči. Ve snaze zjednodušit každodenní péči o naše pacienty a zlepšit kvalitu jejich života budeme studovat účinnost a bezpečnost Lanreotide Autogel - dlouhodobě působícího analogu somatostatinu, který lze podávat injekčně jednou měsíčně.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Účelem naší studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost Lanreotide Autogel u dětí s CHI, které již byly léčeny oktreotidem pomocí pumpy.

Pacienti a metody. Kongenitální hyperinzulinismus (CH) je genetická porucha charakterizovaná dysregulovanou sekrecí inzulínu, která vede k přetrvávající hypoglykémii. Identifikace a rychlá léčba pacientů jsou zásadní, protože pacienti vystavení opakovaným hypoglykemickým epizodám jsou vystaveni zvýšenému riziku vývojových poruch. Mnoho pacientů je léčeno analogem somatostatinu Octreotidem, který se podává kontinuální infuzí pomocí pumpy. Tato léčba může představovat obrovskou zátěž a být stresující pro pacienty a rodiny, protože vyžaduje intenzivní každodenní péči. Ve snaze zjednodušit každodenní péči o naše pacienty a zlepšit kvalitu jejich života budeme studovat účinnost a bezpečnost Lanreotide Autogel (Lan-ATG) – dlouhodobě působícího analogu somatostatinu, který lze podávat injekčně jednou měsíčně.

Tato studie bude zahrnovat děti s CH, které jsou léčeny octreotidem pomocí pumpy. Věříme, že z této terapie budou nejvíce profitovat děti starší 2 let. Někteří z rodičů se v tomto věku setkávají s technickými problémy s pumpou, protože děti jsou náchylné si s pumpou hrát a vyndavat jehly. Je také velmi obtížné umístit děti do denní péče, protože potřebují neustálé sledování.

Dávka Lan-ATG bude vypočítána podle plochy povrchu pacienta. Dávka používaná u dospělých je obvykle 60 mg a dávku pacientovi přizpůsobíme podle tělesného povrchu a také podle denní dávky oktreotidu používaného s pumpou. Počáteční dávka bude 40 mg/m².

Pacienti budou postupně odstaveni z pumpy po první injekci Lan-ATG (10% pokles každé 3-4 dny po dobu celkem jednoho měsíce).

Každý pacient bude sloužit jako jeho vlastní kontrola.

U každého dítěte budou provedena následující vyšetření:

  1. Nepřetržité monitorování glykémie po dobu 72 hodin glukózovým senzorem k vyloučení asymptomatické hypoglykémie - 1x za 6 měsíců.
  2. Rychlost růstu každé 3 měsíce.
  3. Kostní věk jednou ročně.
  4. Rutinní laboratorní testy (biochemie, CBC a testy funkce štítné žlázy) každých šest měsíců.
  5. Biliary US jednou za 6 měsíců. Během sledování se pokusíme prodloužit vzdálenost mezi injekcemi na základě našich poznatků, že u většiny pacientů s CH je známo, že vstoupí do remise po 4-5 letech.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
3

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Izrael
      • Ramat-Gan, Izrael, 52653
        • Pediatric Endocrinology Unit, Sheba Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 4 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 2-8 let,
  • Diagnostikován vrozený hyperinzulinismus,
  • Léčba Octreotide kontinuální infuzí (pumpa).

Kritéria vyloučení:

  • Rodina nemá zájem o účast.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Zásah
Jednoramenná otevřená studie
Lék: Lanreotidový autogel
Dávka Lan-ATG bude vypočítána podle plochy povrchu pacienta. Dávka používaná u dospělých je obvykle 60 mg injekce jednou měsíčně a dávku pacientovi přizpůsobíme podle tělesného povrchu a také podle denní dávky oktreotidu používaného s pumpou. Počáteční dávka bude 40 mg/m².
Ostatní jména:
  • Somatulinový autogel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Euglykémie zaznamenaná systémem kontinuálního monitorování glukózy (CGMS)
Časové okno: 1 rok
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sheba Medical Center

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Dalit Modan, M.D., Sheba Medical Ceter, Tel-Hashomer, Israel

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. února 2010

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. února 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. února 2010

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. února 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. dubna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SHEBA-10-7165-DM-CTIL

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení