Lanreotide Autogel Léčba pacientů s vrozeným hyperinzulinismem v dětství

Účelem naší studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost Lanreotide Autogel u dětí s CHI, které již byly léčeny oktreotidem pomocí pumpy.

Pacienti a metody. Kongenitální hyperinzulinismus (CH) je genetická porucha charakterizovaná dysregulovanou sekrecí inzulínu, která vede k přetrvávající hypoglykémii. Identifikace a rychlá léčba pacientů jsou zásadní, protože pacienti vystavení opakovaným hypoglykemickým epizodám jsou vystaveni zvýšenému riziku vývojových poruch. Mnoho pacientů je léčeno analogem somatostatinu Octreotidem, který se podává kontinuální infuzí pomocí pumpy. Tato léčba může představovat obrovskou zátěž a být stresující pro pacienty a rodiny, protože vyžaduje intenzivní každodenní péči. Ve snaze zjednodušit každodenní péči o naše pacienty a zlepšit kvalitu jejich života budeme studovat účinnost a bezpečnost Lanreotide Autogel (Lan-ATG) – dlouhodobě působícího analogu somatostatinu, který lze podávat injekčně jednou měsíčně.

Tato studie bude zahrnovat děti s CH, které jsou léčeny octreotidem pomocí pumpy. Věříme, že z této terapie budou nejvíce profitovat děti starší 2 let. Někteří z rodičů se v tomto věku setkávají s technickými problémy s pumpou, protože děti jsou náchylné si s pumpou hrát a vyndavat jehly. Je také velmi obtížné umístit děti do denní péče, protože potřebují neustálé sledování.

Dávka Lan-ATG bude vypočítána podle plochy povrchu pacienta. Dávka používaná u dospělých je obvykle 60 mg a dávku pacientovi přizpůsobíme podle tělesného povrchu a také podle denní dávky oktreotidu používaného s pumpou. Počáteční dávka bude 40 mg/m².

Pacienti budou postupně odstaveni z pumpy po první injekci Lan-ATG (10% pokles každé 3-4 dny po dobu celkem jednoho měsíce).

Každý pacient bude sloužit jako jeho vlastní kontrola.

U každého dítěte budou provedena následující vyšetření:

1. Nepřetržité monitorování glykémie po dobu 72 hodin glukózovým senzorem k vyloučení asymptomatické hypoglykémie - 1x za 6 měsíců.
2. Rychlost růstu každé 3 měsíce.
3. Kostní věk jednou ročně.
4. Rutinní laboratorní testy (biochemie, CBC a testy funkce štítné žlázy) každých šest měsíců.
5. Biliary US jednou za 6 měsíců. Během sledování se pokusíme prodloužit vzdálenost mezi injekcemi na základě našich poznatků, že u většiny pacientů s CH je známo, že vstoupí do remise po 4-5 letech.