Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie léčby pro děti a dospívající s akutní promyelocitickou leukémií

25. ledna 2017 aktualizováno: Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica
Tato studie je otevřena všem pacientům s diagnózou akutní promyelocytární leukémie (APL), kteří jsou PCR pozitivní na transkript PML-RARα nebo vzácnější podtypy citlivé na retinoidy (tj. NPM-RAR-alpha, NuMA-RARalpha) a mladší 21 let (pro AIEOP viz příloha A).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie je otevřena všem pacientům s diagnózou akutní promyelocytární leukémie (APL), kteří jsou PCR pozitivní na transkript PML-RARα nebo vzácnější podtypy citlivé na retinoidy (tj. NPM-RARalpha, NuMA-RARalpha) a mladší 21 let (pro AIEOP viz příloha A). APL je vzácné onemocnění, přičemž každá národní skupina každoročně přijímá malý počet pacientů do svých studií. Proto se bude jednat o mezinárodní studii, která očekává nábor 60-70 pacientů ročně a celkem 300 pacientů za 5 let. Cílem studie je omezit používání antracyklinů a stratifikovat léčbu podle rizikových skupin: standardní riziko - WBC <10 x 109/l : vysoké riziko - WBC ≥10 x 109/l. Kyselina all-trans retinová (ATRA) je součástí všech fází terapie a při konsolidační léčbě se podává střední dávka Ara-C (IDARAC). Po jednom indukčním cyklu léčby mají pacienti se standardním rizikem 2 konsolidační bloky, zatímco pacienti s vysokým rizikem mají 3 konsolidační bloky.

Transkript PML-RARα bude monitorován po celou dobu a pacienti se standardním rizikem s detekovatelným minimálním reziduálním onemocněním pomocí kvantitativní polymerázové řetězové reakce s reverzní transkriptázou (RQ-PCR+) v reálném čase na konci druhého konsolidačního bloku obdrží třetí konsolidační blok identický s vysokým rizikem pacientů. Pacienti, kteří jsou RQ-PCR+ pro PML-RARα po dokončení třetího bloku konsolidační terapie, budou kandidáty na léčbu refrakterní/relaps, ale zůstanou ve studii. Refrakterní/relabující pacienti, kteří zůstanou RQ-PCR+ pro PML-RARα, budou kandidáty na alogenní transplantaci kostní dřeně (allo-BMT), zatímco ti, kteří se stanou RQ-PCR- pro PML-RARα, budou mít individualizovanou léčbu s průběžným monitorováním MRD.

Tyto pokyny ke studii mají popsat mezinárodní kolaborativní studii APL u dětí a dospívajících a poskytnout informace o postupech pro vstup, léčbu a sledování pacientů. Není zamýšleno, aby tyto pokyny byly použity jako pomocné memoáry nebo pokyny pro léčbu jiných pacientů. Jeho koncipování byla věnována veškerá péče, ale mohou být nutné opravy a úpravy. Před zařazením pacientů do studie se kliničtí lékaři musí ujistit, že studie obdržela povolení od místního výboru pro etiku výzkumu a jakéhokoli jiného nezbytného orgánu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
300

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00161
        • Nábor
        • Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Annamaria Testi, Dr

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s klinickou diagnózou počáteční APL a následně potvrzenou fúzí PML-RARα, NPM1-RARα nebo NUMA-RARα. Zatímco tato studie je určena pouze pro APL citlivou na APL, APL je hematologický akutní stav a ATRA by měla být zahájena, jakmile je podezření na diagnózu. Vstup do studie by neměl čekat, dokud nebude diagnóza APL potvrzena molekulárně nebo cytogeneticky
  • Méně než 21 let při počáteční diagnóze (pro AIEOP, viz příloha A)
  • Považován za vhodný pro chemoterapii na bázi antracyklinů
  • K dispozici je písemný informovaný souhlas
  • Ženy v plodném věku musí mít negativní těhotenský test a následně se musí pokusit zabránit otěhotnění

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s klinickou diagnózou APL, u kterých bylo následně zjištěno, že mají fúzi PLZF-RARα nebo postrádají přeuspořádání PML-RARα, NPM-RARα nebo NuMA-RARα, by měli být ze studie vyřazeni a léčeni podle alternativního protokolu.
  • Refrakterní/relabující APL (směrnice v tomto protokolu pro tuto podskupinu jsou určeny pro pacienty léčené od počáteční diagnózy podle tohoto protokolu)
  • Souběžná aktivní malignita
  • Těhotné nebo kojící
  • Lékař a pacient/opatrovník se domnívají, že intenzivní chemoterapie není vhodnou možností léčby
  • Pacienti, kteří z jakéhokoli důvodu dostávali alternativní chemoterapii po dobu 7 dnů nebo déle bez ATRA (buď APL nebyla původně podezřelá, nebo ATRA nebyla dostupná).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: standardní riziko
jsou definováni jako pacienti s WBC méně než 10x109/l při prezentaci
Lék: ATRA
viz protokol
Aktivní komparátor: vysoké riziko
jsou definováni jako pacienti, jejichž nejvyšší počet bílých krvinek při léčbě je roven nebo větší než 10x109/l při prezentaci
Lék: ATRA + IDA
viz protokol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
• provést mezinárodní pediatrickou studii pro APL založenou na protokolu GIMEMA-AIEOP/AIDA 93 (studie italské skupiny GIMEMA-AIEOP, která dosud přinesla nejlepší výsledky u dětí s APL), s optimálním výsledkem a nižší toxicitou
Časové okno: 5 let
• provést mezinárodní pediatrickou studii pro APL založenou na protokolu GIMEMA-AIEOP/AIDA 93 (studie italské skupiny GIMEMA-AIEOP, která dosud přinesla nejlepší výsledky u dětí s APL), s optimálním výsledkem a nižší toxicitou
5 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
• Monitorovat kardiotoxicitu pomocí echokardiografie
Časové okno: 5 let
• Monitorovat kardiotoxicitu pomocí echokardiografie
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Annamaria Testi, Dr, Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2009

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2017

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. října 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. října 2010

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. října 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. ledna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. ledna 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ICC APL STUDY 01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení