Studie léčby pro děti a dospívající s akutní promyelocitickou leukémií
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie je otevřena všem pacientům s diagnózou akutní promyelocytární leukémie (APL), kteří jsou PCR pozitivní na transkript PML-RARα nebo vzácnější podtypy citlivé na retinoidy (tj. NPM-RARalpha, NuMA-RARalpha) a mladší 21 let (pro AIEOP viz příloha A). APL je vzácné onemocnění, přičemž každá národní skupina každoročně přijímá malý počet pacientů do svých studií. Proto se bude jednat o mezinárodní studii, která očekává nábor 60-70 pacientů ročně a celkem 300 pacientů za 5 let. Cílem studie je omezit používání antracyklinů a stratifikovat léčbu podle rizikových skupin: standardní riziko - WBC <10 x 109/l : vysoké riziko - WBC ≥10 x 109/l. Kyselina all-trans retinová (ATRA) je součástí všech fází terapie a při konsolidační léčbě se podává střední dávka Ara-C (IDARAC). Po jednom indukčním cyklu léčby mají pacienti se standardním rizikem 2 konsolidační bloky, zatímco pacienti s vysokým rizikem mají 3 konsolidační bloky.
Transkript PML-RARα bude monitorován po celou dobu a pacienti se standardním rizikem s detekovatelným minimálním reziduálním onemocněním pomocí kvantitativní polymerázové řetězové reakce s reverzní transkriptázou (RQ-PCR+) v reálném čase na konci druhého konsolidačního bloku obdrží třetí konsolidační blok identický s vysokým rizikem pacientů. Pacienti, kteří jsou RQ-PCR+ pro PML-RARα po dokončení třetího bloku konsolidační terapie, budou kandidáty na léčbu refrakterní/relaps, ale zůstanou ve studii. Refrakterní/relabující pacienti, kteří zůstanou RQ-PCR+ pro PML-RARα, budou kandidáty na alogenní transplantaci kostní dřeně (allo-BMT), zatímco ti, kteří se stanou RQ-PCR- pro PML-RARα, budou mít individualizovanou léčbu s průběžným monitorováním MRD.
Tyto pokyny ke studii mají popsat mezinárodní kolaborativní studii APL u dětí a dospívajících a poskytnout informace o postupech pro vstup, léčbu a sledování pacientů. Není zamýšleno, aby tyto pokyny byly použity jako pomocné memoáry nebo pokyny pro léčbu jiných pacientů. Jeho koncipování byla věnována veškerá péče, ale mohou být nutné opravy a úpravy. Před zařazením pacientů do studie se kliničtí lékaři musí ujistit, že studie obdržela povolení od místního výboru pro etiku výzkumu a jakéhokoli jiného nezbytného orgánu.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Roma, Itálie, 00161
- Nábor
- Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia
-
Kontakt:
- Testi, Dr
- Telefonní číslo: +39 06.857951
- E-mail: testi@bce.uniroma1.it
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Annamaria Testi, Dr
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s klinickou diagnózou počáteční APL a následně potvrzenou fúzí PML-RARα, NPM1-RARα nebo NUMA-RARα. Zatímco tato studie je určena pouze pro APL citlivou na APL, APL je hematologický akutní stav a ATRA by měla být zahájena, jakmile je podezření na diagnózu. Vstup do studie by neměl čekat, dokud nebude diagnóza APL potvrzena molekulárně nebo cytogeneticky
- Méně než 21 let při počáteční diagnóze (pro AIEOP, viz příloha A)
- Považován za vhodný pro chemoterapii na bázi antracyklinů
- K dispozici je písemný informovaný souhlas
- Ženy v plodném věku musí mít negativní těhotenský test a následně se musí pokusit zabránit otěhotnění
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s klinickou diagnózou APL, u kterých bylo následně zjištěno, že mají fúzi PLZF-RARα nebo postrádají přeuspořádání PML-RARα, NPM-RARα nebo NuMA-RARα, by měli být ze studie vyřazeni a léčeni podle alternativního protokolu.
- Refrakterní/relabující APL (směrnice v tomto protokolu pro tuto podskupinu jsou určeny pro pacienty léčené od počáteční diagnózy podle tohoto protokolu)
- Souběžná aktivní malignita
- Těhotné nebo kojící
- Lékař a pacient/opatrovník se domnívají, že intenzivní chemoterapie není vhodnou možností léčby
- Pacienti, kteří z jakéhokoli důvodu dostávali alternativní chemoterapii po dobu 7 dnů nebo déle bez ATRA (buď APL nebyla původně podezřelá, nebo ATRA nebyla dostupná).
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: standardní riziko
jsou definováni jako pacienti s WBC méně než 10x109/l při prezentaci
|
viz protokol
|
|
Aktivní komparátor: vysoké riziko
jsou definováni jako pacienti, jejichž nejvyšší počet bílých krvinek při léčbě je roven nebo větší než 10x109/l při prezentaci
|
viz protokol
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
• provést mezinárodní pediatrickou studii pro APL založenou na protokolu GIMEMA-AIEOP/AIDA 93 (studie italské skupiny GIMEMA-AIEOP, která dosud přinesla nejlepší výsledky u dětí s APL), s optimálním výsledkem a nižší toxicitou
Časové okno: 5 let
|
• provést mezinárodní pediatrickou studii pro APL založenou na protokolu GIMEMA-AIEOP/AIDA 93 (studie italské skupiny GIMEMA-AIEOP, která dosud přinesla nejlepší výsledky u dětí s APL), s optimálním výsledkem a nižší toxicitou
|
5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
• Monitorovat kardiotoxicitu pomocí echokardiografie
Časové okno: 5 let
|
• Monitorovat kardiotoxicitu pomocí echokardiografie
|
5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Annamaria Testi, Dr, Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ICC APL STUDY 01
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .