Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti REGN727/SAR236553 u pacientů s hypercholesterolémií HeFH

20. srpna 2015 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 12týdenní studie bezpečnosti a účinnosti REGN727 u pacientů s heterozygotní familiární hypercholesterolemií

Účelem této studie je posoudit účinnost a bezpečnost REGN727/SAR236553 u účastníků s diagnózou heterozygotní familiární hypercholesterolémie (heFH)

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
77

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
      • Montreal, Quebec, Kanada
      • St. Foy, Quebec, Kanada
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Huntsville, Alabama, Spojené státy
    • California
      • Mission Viejo, California, Spojené státy
      • Newport Beach, California, Spojené státy
    • Connecticut
      • Bridgeport, Connecticut, Spojené státy
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy
      • Miami, Florida, Spojené státy
      • Port Orange, Florida, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy
    • Maine
      • Auburn, Maine, Spojené státy
      • Biddeford, Maine, Spojené státy
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy
    • New Hampshire
      • Concord, New Hampshire, Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Musí splňovat kritéria Světové zdravotnické organizace pro heFH
  2. Účastníci musí být na stabilní dávce statinu, s ezetimibem nebo bez něj, po dobu nejméně 6 týdnů před screeningem
  3. Hladiny LDL-C v séru ≥ 100 mg/dl při screeningu
  4. Ochota dodržovat dietu NCEP ATPIII TLC nebo ekvivalentní dietní plán, počínaje screeningem a pokračovat až do poslední studijní návštěvy
  5. Negativní těhotenský test z moči/séra při každé screeningové návštěvě a zahájení studie u žen ve fertilním věku

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Účastníci s homozygotní FH (klinicky nebo předchozí genotypizací)

  2. Použití léků (jiných než statin nebo EZE) ke změně sérových lipidů během 42 dnů (6 týdnů) před screeningem, včetně, ale bez omezení na:

    • Fibráty
    • Niacin (>500 mg/den)
    • Omega-3 mastné kyseliny (>1000 mg/den DHA/EPA)
    • Pryskyřice žlučových kyselin

  3. Použití nutraceutik nebo OTC léků, které mohou změnit hladiny lipidů, které nejsou stabilní po dobu alespoň 6 týdnů před screeningem a neplánuje se, že zůstanou konstantní po celou dobu studie. Příklady:

    • Omega-3 mastné kyseliny (≤ 1000 mg/den DHA/EPA)
    • Niacin (≤ 500 mg/den)
    • Rostlinné stanoly, které se nacházejí v Benecol, olej z lněných semínek, psyllium
    • Červená kvasnicová rýže
  4. Poruchy, o kterých je známo, že ovlivňují hladiny lipidů, jako je nefrotický syndrom, významné onemocnění jater, Cushingova choroba, neléčená hypotyreóza (pacienti se stabilní náhradou štítné žlázy po dobu nejméně 12 týdnů před návštěvou plného screeningu, kteří jsou metabolicky euthyroidní hormonem stimulujícím štítnou žlázu (TSH) testování je povoleno)
  5. Užívání léků na štítnou žlázu (kromě substituční terapie, která byla stabilní alespoň 12 týdnů před návštěvou plného screeningu)
  6. Screening TG v séru nalačno >350 mg/dl
  7. LDL aferéza do 12 měsíců před screeningem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Placebo SC injekce Q2W přidáno ke stabilnímu režimu statinů s nebo bez současného podávání ezetimibu po dobu 12 týdnů.
Lék: Placebo
Placebo dvě SC injekce pouze do břicha.
Experimentální: Alirokumab 150 mg Q4W
Alirocumab 150 mg SC injekce Q4W přidán ke stabilnímu režimu statinů s nebo bez současného podávání ezetimibu po dobu 12 týdnů.
Lék: Alirocumab
Alirocumab dvě SC injekce pouze do břicha.
Ostatní jména:
  • REGN727/SAR236553
Experimentální: Alirokumab 200 mg Q4W
Alirocumab 200 mg SC injekce Q4W přidán ke stabilnímu režimu statinů s nebo bez současného podávání ezetimibu po dobu 12 týdnů.
Lék: Alirocumab
Alirocumab dvě SC injekce pouze do břicha.
Ostatní jména:
  • REGN727/SAR236553
Experimentální: Alirokumab 300 mg Q4W
Alirocumab 300 mg SC injekce Q4W přidán ke stabilnímu režimu statinů s nebo bez současného podávání ezetimibu po dobu 12 týdnů.
Lék: Alirocumab
Alirocumab dvě SC injekce pouze do břicha.
Ostatní jména:
  • REGN727/SAR236553
Experimentální: Alirokumab 150 mg Q2W
Alirocumab 150 mg SC injekce Q2W přidán ke stabilnímu režimu statinů s nebo bez současného podávání ezetimibu po dobu 12 týdnů.
Lék: Alirocumab
Alirocumab dvě SC injekce pouze do břicha.
Ostatní jména:
  • REGN727/SAR236553

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve vypočteném LDL-C v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Vypočtené hodnoty LDL-C byly získány pomocí Friedewaldova vzorce. Střední hodnoty nejmenších čtverců (LS) a standardní chyby byly odhadnuty pomocí modelu analýzy kovariance (ANCOVA) včetně dostupných post-základních údajů o léčbě od první injekce hodnoceného léčivého přípravku (IMP) až do 21 dnů po poslední injekci IMP (on- analýza léčby). Chybějící data 12. týdne byla imputována metodou posledního přeneseného pozorování [LOCF].
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozí hodnoty ve vypočteném LDL-C ve 12. týdnu – analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Vypočtená hodnota LDL-C byla získána z Friedewaldova vzorce. Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Procento účastníků, kteří dosáhli vypočteného LDL-C < 100 mg/dl (2,59 mmol/l) v týdnu 12 – Analýza při léčbě
Časové okno: 12. týden (LOCF)
Vypočtená hodnota LDL-C byla získána z Friedewaldova vzorce.
12. týden (LOCF)
Procento účastníků, kteří dosáhli LDL-C < 70 mg/dl (1,81 mmol/l) v týdnu 12 – Analýza při léčbě
Časové okno: 12. týden (LOCF)
Vypočtená hodnota LDL-C byla získána z Friedewaldova vzorce.
12. týden (LOCF)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkovém cholesterolu v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v celkovém cholesterolu v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v lipoproteinovém cholesterolu s vysokou hustotou (HDL-C) ve 12. týdnu – Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v HDL-C v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v triglyceridech v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Protože předpoklady normální distribuce a rovnosti rozptylů nebyly ověřeny pro parametr lipidů, procentuální změny byly vyjádřeny jako medián (mezikvartilní rozmezí)
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v triglyceridech ve 12. týdnu - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Protože předpoklady normální distribuce a rovnosti rozptylů nebyly ověřeny pro lipidové parametry, procentuální změny byly vyjádřeny jako medián (mezikvartilní rozmezí)
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v non-HDL-C v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základního stavu do týdne 12
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základního stavu do týdne 12
Absolutní změna od výchozí hodnoty v non-HDL-C v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v Apo lipoproteinu B (Apo-B) v týdnu 12 – Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v Apo-B v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základního stavu do týdne 12
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základního stavu do týdne 12
Procentuální změna od výchozí hodnoty v apolipoproteinu - A1 (Apo-A1) v týdnu 12 - analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v Apo-A1 v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Absolutní změna v poměru ApoB/ApoA-1 od výchozího stavu do týdne 12 – analýza během léčby
Časové okno: Od základního stavu do týdne 12
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základního stavu do týdne 12
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě v lipoproteinu(a) v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Protože předpoklady normální distribuce a rovnosti rozptylů nebyly ověřeny pro lipidové parametry, procentuální změny byly vyjádřeny jako medián (mezikvartilní rozmezí)
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v lipoproteinu(a) v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Protože předpoklady normální distribuce a rovnosti rozptylů nebyly ověřeny pro parametr lipidů, procentuální změny byly vyjádřeny jako medián (mezikvartilní rozmezí)
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Regeneron Pharmaceuticals

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2011

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. listopadu 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. prosince 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. prosince 2010

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. prosince 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. září 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. srpna 2015

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • R727-CL-1003

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení