Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti REGN727/SAR236553 u pacientů s hypercholesterolémií HeFH

20. srpna 2015 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 12týdenní studie bezpečnosti a účinnosti REGN727 u pacientů s heterozygotní familiární hypercholesterolemií

Účelem této studie je posoudit účinnost a bezpečnost REGN727/SAR236553 u účastníků s diagnózou heterozygotní familiární hypercholesterolémie (heFH)

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

77

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
      • Montreal, Quebec, Kanada
      • St. Foy, Quebec, Kanada
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Huntsville, Alabama, Spojené státy
    • California
      • Mission Viejo, California, Spojené státy
      • Newport Beach, California, Spojené státy
    • Connecticut
      • Bridgeport, Connecticut, Spojené státy
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy
      • Miami, Florida, Spojené státy
      • Port Orange, Florida, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy
    • Maine
      • Auburn, Maine, Spojené státy
      • Biddeford, Maine, Spojené státy
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy
    • New Hampshire
      • Concord, New Hampshire, Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Musí splňovat kritéria Světové zdravotnické organizace pro heFH
  2. Účastníci musí být na stabilní dávce statinu, s ezetimibem nebo bez něj, po dobu nejméně 6 týdnů před screeningem
  3. Hladiny LDL-C v séru ≥ 100 mg/dl při screeningu
  4. Ochota dodržovat dietu NCEP ATPIII TLC nebo ekvivalentní dietní plán, počínaje screeningem a pokračovat až do poslední studijní návštěvy
  5. Negativní těhotenský test z moči/séra při každé screeningové návštěvě a zahájení studie u žen ve fertilním věku

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Účastníci s homozygotní FH (klinicky nebo předchozí genotypizací)

  2. Použití léků (jiných než statin nebo EZE) ke změně sérových lipidů během 42 dnů (6 týdnů) před screeningem, včetně, ale bez omezení na:

    • Fibráty
    • Niacin (>500 mg/den)
    • Omega-3 mastné kyseliny (>1000 mg/den DHA/EPA)
    • Pryskyřice žlučových kyselin

  3. Použití nutraceutik nebo OTC léků, které mohou změnit hladiny lipidů, které nejsou stabilní po dobu alespoň 6 týdnů před screeningem a neplánuje se, že zůstanou konstantní po celou dobu studie. Příklady:

    • Omega-3 mastné kyseliny (≤ 1000 mg/den DHA/EPA)
    • Niacin (≤ 500 mg/den)
    • Rostlinné stanoly, které se nacházejí v Benecol, olej z lněných semínek, psyllium
    • Červená kvasnicová rýže
  4. Poruchy, o kterých je známo, že ovlivňují hladiny lipidů, jako je nefrotický syndrom, významné onemocnění jater, Cushingova choroba, neléčená hypotyreóza (pacienti se stabilní náhradou štítné žlázy po dobu nejméně 12 týdnů před návštěvou plného screeningu, kteří jsou metabolicky euthyroidní hormonem stimulujícím štítnou žlázu (TSH) testování je povoleno)
  5. Užívání léků na štítnou žlázu (kromě substituční terapie, která byla stabilní alespoň 12 týdnů před návštěvou plného screeningu)
  6. Screening TG v séru nalačno >350 mg/dl
  7. LDL aferéza do 12 měsíců před screeningem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Placebo SC injekce Q2W přidáno ke stabilnímu režimu statinů s nebo bez současného podávání ezetimibu po dobu 12 týdnů.
Lék: Placebo
Placebo dvě SC injekce pouze do břicha.
Experimentální: Alirokumab 150 mg Q4W
Alirocumab 150 mg SC injekce Q4W přidán ke stabilnímu režimu statinů s nebo bez současného podávání ezetimibu po dobu 12 týdnů.
Lék: Alirocumab
Alirocumab dvě SC injekce pouze do břicha.
Ostatní jména:
  • REGN727/SAR236553
Experimentální: Alirokumab 200 mg Q4W
Alirocumab 200 mg SC injekce Q4W přidán ke stabilnímu režimu statinů s nebo bez současného podávání ezetimibu po dobu 12 týdnů.
Lék: Alirocumab
Alirocumab dvě SC injekce pouze do břicha.
Ostatní jména:
  • REGN727/SAR236553
Experimentální: Alirokumab 300 mg Q4W
Alirocumab 300 mg SC injekce Q4W přidán ke stabilnímu režimu statinů s nebo bez současného podávání ezetimibu po dobu 12 týdnů.
Lék: Alirocumab
Alirocumab dvě SC injekce pouze do břicha.
Ostatní jména:
  • REGN727/SAR236553
Experimentální: Alirokumab 150 mg Q2W
Alirocumab 150 mg SC injekce Q2W přidán ke stabilnímu režimu statinů s nebo bez současného podávání ezetimibu po dobu 12 týdnů.
Lék: Alirocumab
Alirocumab dvě SC injekce pouze do břicha.
Ostatní jména:
  • REGN727/SAR236553

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve vypočteném LDL-C v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Vypočtené hodnoty LDL-C byly získány pomocí Friedewaldova vzorce. Střední hodnoty nejmenších čtverců (LS) a standardní chyby byly odhadnuty pomocí modelu analýzy kovariance (ANCOVA) včetně dostupných post-základních údajů o léčbě od první injekce hodnoceného léčivého přípravku (IMP) až do 21 dnů po poslední injekci IMP (on- analýza léčby). Chybějící data 12. týdne byla imputována metodou posledního přeneseného pozorování [LOCF].
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozí hodnoty ve vypočteném LDL-C ve 12. týdnu – analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Vypočtená hodnota LDL-C byla získána z Friedewaldova vzorce. Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Procento účastníků, kteří dosáhli vypočteného LDL-C < 100 mg/dl (2,59 mmol/l) v týdnu 12 – Analýza při léčbě
Časové okno: 12. týden (LOCF)
Vypočtená hodnota LDL-C byla získána z Friedewaldova vzorce.
12. týden (LOCF)
Procento účastníků, kteří dosáhli LDL-C < 70 mg/dl (1,81 mmol/l) v týdnu 12 – Analýza při léčbě
Časové okno: 12. týden (LOCF)
Vypočtená hodnota LDL-C byla získána z Friedewaldova vzorce.
12. týden (LOCF)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkovém cholesterolu v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v celkovém cholesterolu v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v lipoproteinovém cholesterolu s vysokou hustotou (HDL-C) ve 12. týdnu – Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v HDL-C v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v triglyceridech v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Protože předpoklady normální distribuce a rovnosti rozptylů nebyly ověřeny pro parametr lipidů, procentuální změny byly vyjádřeny jako medián (mezikvartilní rozmezí)
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v triglyceridech ve 12. týdnu - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Protože předpoklady normální distribuce a rovnosti rozptylů nebyly ověřeny pro lipidové parametry, procentuální změny byly vyjádřeny jako medián (mezikvartilní rozmezí)
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v non-HDL-C v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základního stavu do týdne 12
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základního stavu do týdne 12
Absolutní změna od výchozí hodnoty v non-HDL-C v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v Apo lipoproteinu B (Apo-B) v týdnu 12 – Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v Apo-B v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základního stavu do týdne 12
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základního stavu do týdne 12
Procentuální změna od výchozí hodnoty v apolipoproteinu - A1 (Apo-A1) v týdnu 12 - analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v Apo-A1 v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Absolutní změna v poměru ApoB/ApoA-1 od výchozího stavu do týdne 12 – analýza během léčby
Časové okno: Od základního stavu do týdne 12
Upravené průměry LS a standardní chyby byly odhadnuty pomocí stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod.
Od základního stavu do týdne 12
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě v lipoproteinu(a) v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Protože předpoklady normální distribuce a rovnosti rozptylů nebyly ověřeny pro lipidové parametry, procentuální změny byly vyjádřeny jako medián (mezikvartilní rozmezí)
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v lipoproteinu(a) v týdnu 12 - Analýza při léčbě
Časové okno: Od základní linie do týdne 12 (LOCF)
Protože předpoklady normální distribuce a rovnosti rozptylů nebyly ověřeny pro parametr lipidů, procentuální změny byly vyjádřeny jako medián (mezikvartilní rozmezí)
Od základní linie do týdne 12 (LOCF)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Spolupracovníci

Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. prosince 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. prosince 2010

První zveřejněno (Odhad)

24. prosince 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

22. září 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. srpna 2015

Naposledy ověřeno

1. srpna 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R727-CL-1003

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit