Studie, která má zjistit, jak bezpečný a účinný je Gammaplex® u mladých lidí s primární imunodeficiencí

Kritéria pro zařazení:

• Subjekt je ve věku od 2 do 16 let, bez ohledu na pohlaví, patří k jakékoli etnické skupině a váží alespoň 10 kg. Tato hmotnost je založena na množství krve potřebné pro testování.
• Subjekt má onemocnění primární imunodeficience, které má jako významnou složku hypogamaglobulinémie a/nebo nedostatek protilátek (např. běžná variabilní imunodeficience, X-vázané a autozomální formy agamaglobulinémie, hyper-IgM syndrom, Wiskott-Aldrichův syndrom). Poznámka: Izolovaný nedostatek jedné podtřídy IgG nebo specifických protilátek bez hypogamaglobulinémie per se nesplňuje podmínky pro zařazení.
• Subjekty, které již dostávají substituční léčbu IGIV, vyžadují před první infuzí Gammaplexu následující:
• Dokumentovaná dávka (dávky) IGIV a léčebné intervaly pro poslední 2 po sobě jdoucí rutinní IGIV léčby (z nichž jedna může být výsledkem screeningové návštěvy). Předchozí dávky by také měly před vstupem do studie splňovat následující podmínky: Nezměnily se o ± 50 % průměrné dávky po dobu alespoň 3 měsíců; být mezi 300 a 800 mg/kg/infuzi; podávat každých 21–28 dní včetně; být licencovaným nebo zkoušeným produktem (fáze III nebo IIIb).
• Zdokumentované předchozí minimální hladiny IgG za poslední 2 po sobě jdoucí rutinní IGIV léčby pro poslední 2 po sobě jdoucí rutinní IGIV léčby: Udržování alespoň 300 mg/dl nad výchozími hladinami IgG v séru (definované jako před zahájením jakékoli léčby gama globulinem pro daný subjekt); musí být více než/rovno 600 mg/dl.
• Pokud je subjektem žena ve fertilním věku, musí mít negativní výsledek těhotenského testu založeného na HCG.
• Pokud je subjektem žena, která je nebo se stane sexuálně aktivní, musí po dobu trvání studie praktikovat antikoncepci pomocí metody prokázané spolehlivosti.
• Subjekt je ochoten dodržovat všechny aspekty protokolu, včetně odběru krve, po dobu trvání studie.
• Subjekt, pokud je dostatečně starý (obecně od 6 let do 16), podepsal formulář o souhlasu dítěte a jeho rodič nebo zákonný zástupce podepsal formulář informovaného souhlasu, oba schválené IEC/IRB.

Kritéria vyloučení:

• Nebyl léčen IGIV (léčba naivní subjekt)
• Subjekt má v anamnéze jakoukoli závažnou anafylaktickou reakci na krev nebo jakýkoli produkt získaný z krve.
• Je známo, že subjekt netoleruje jakoukoli složku Gammaplexu, jako je sorbitol (tj. nesnášenlivost fruktózy).
• Subjekt má selektivní deficit IgA, v anamnéze reagoval na produkty obsahující IgA nebo má v anamnéze protilátky proti IgA.
• Subjekty, které dokončily studii, a subjekty, které odstoupily, se nemohou studie zúčastnit podruhé.
• Subjekt v současné době dostává nebo dostával jakoukoli zkoumanou látku, jinou než přípravek imunosérového globulinu (ISG), který je hodnocen ve studii fáze III nebo IIIb, během předchozích 3 měsíců.
• Subjekt byl v posledních 6 měsících vystaven krvi nebo jakémukoli krevnímu produktu nebo derivátu, jiné než komerčně dostupné IGIV nebo jiné formy komerčně dostupné a licencované ISG. Pokud byl podán nelicencovaný přípravek ISG, který je ve fázi III nebo IIIb, nelze subjektu podat infuzi Gammaplex do 20 dnů po podání poslední dávky.
• Subjekt je těhotný nebo kojící.
• Subjekt má při screeningu hladiny vyšší než 2,5násobek horní hranice normálu, jak je definováno v centrální laboratoři, kterékoli z následujících látek: (alanin transamináza (ALT); aspartát transamináza (AST) laktát dehydrogenáza (LDH)).
• Subjekt má závažnou poruchu funkce ledvin (definovanou jako sérový kreatinin vyšší než 2násobek horní hranice normy nebo BUN vyšší než 2,5násobek horní hranice normy pro rozsah laboratoře provádějící analýzu); subjekt je na dialýze; subjekt má v anamnéze akutní selhání ledvin.
• Je známo, že subjekt zneužívá alkohol, opiáty, psychotropní látky nebo jiné chemikálie nebo drogy, nebo tak učinil během posledních 12 měsíců.
• Subjekt má v anamnéze DVT nebo trombotické komplikace terapie IGIV.
• Subjekt trpí jakýmkoli akutním nebo chronickým zdravotním stavem (např. onemocnění ledvin nebo predisponující stavy k onemocnění ledvin nebo stav ztráty proteinu), které podle názoru zkoušejícího mohou interferovat s prováděním studie.
• Subjekt má získaný zdravotní stav, jako je chronická nebo recidivující neutropenie (ANC < 1000 x 109/l) nebo AIDS, o kterém je známo, že způsobuje sekundární imunitní nedostatečnost, nebo je po transplantaci hematopoetických kmenových buněk nebo se z ní zotavuje.
• Subjekt dostává následující léky: Systémové dlouhodobé kortikosteroidy (tj. ne přerušovaně nebo nárazově, denně, >1 mg ekvivalentu prednisonu/kg/den).
• Subjekt dostává imunosupresivní nebo imunomodulační léky.
• Subjekt má nekontrolovanou arteriální hypertenzi.
• Subjekt má při screeningu anémii (hemoglobin <10 g/dl).