Eine Studie, um herauszufinden, wie sicher und wirksam Gammaplex® bei jungen Menschen mit primärer Immunschwäche ist

Einschlusskriterien:

• Der Proband ist zwischen 2 und 16 Jahren alt oder gleich alt, beiderlei Geschlechts, gehört einer ethnischen Gruppe an und wiegt mindestens 10 kg. Dieses Gewicht basiert auf der für den Test erforderlichen Blutmenge.
• Das Subjekt hat eine primäre Immunschwächekrankheit, die eine signifikante Komponente von Hypogammaglobulinämie und/oder Antikörpermangel hat (z. B. gemeinsame variable Immunschwäche, X-chromosomale und autosomale Formen von Agammaglobulinämie, Hyper-IgM-Syndrom, Wiskott-Aldrich-Syndrom). Hinweis: Der isolierte Mangel einer einzelnen IgG-Subklasse oder spezifischer Antikörper ohne Hypogammaglobulinämie per se qualifiziert nicht für die Aufnahme.
• Patienten, die bereits eine IGIV-Ersatztherapie erhalten, benötigen vor ihrer ersten Gammaplex-Infusion Folgendes:
• Dokumentierte IGIV-Dosis(en) und Behandlungsintervalle für die letzten 2 aufeinanderfolgenden routinemäßigen IGIV-Behandlungen (von denen eine das Ergebnis des Screening-Besuchs sein kann). Die vorherigen Dosierungen sollten vor Studieneintritt außerdem die folgenden Bedingungen erfüllen: sich seit mindestens 3 Monaten nicht um ± 50 % der mittleren Dosis verändert haben; zwischen 300 und 800 mg/kg/Infusion liegen; alle 21-28 Tage einschließlich verabreicht werden; ein zugelassenes oder in der Erprobung befindliches Produkt (Phase III oder IIIb) sein.
• Dokumentierte frühere IgG-Talspiegel für die letzten 2 aufeinanderfolgenden routinemäßigen IGIV-Behandlungen für die letzten 2 aufeinanderfolgenden routinemäßigen IGIV-Behandlungen: Aufrechterhalten von mindestens 300 mg/dL über dem Ausgangsserum-IgG-Spiegel (definiert als vor Beginn einer Gammaglobulinbehandlung für diesen Patienten); muss größer/gleich 600 mg/dL sein.
• Wenn eine Testperson eine Frau im gebärfähigen Alter ist, muss sie ein negatives Ergebnis bei einem Schwangerschaftstest auf HCG-Basis haben.
• Wenn eine Testperson eine Frau ist, die sexuell aktiv ist oder wird, muss sie für die Dauer der Studie Verhütungsmethoden anwenden, indem sie eine nachweislich zuverlässige Methode anwendet.
• Der Proband ist bereit, alle Aspekte des Protokolls, einschließlich der Blutentnahme, für die Dauer der Studie einzuhalten.
• Der Proband hat, sofern er alt genug ist (in der Regel 6 Jahre bis 16 Jahre), ein Einwilligungsformular für Kinder unterzeichnet, und die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Probanden haben das Einverständniserklärungsformular unterzeichnet, die beide vom IEC/IRB genehmigt wurden.

Ausschlusskriterien:

• Wurde nicht mit IGIV behandelt (therapienaives Subjekt)
• Das Subjekt hat in der Vorgeschichte eine schwere anaphylaktische Reaktion auf Blut oder ein aus Blut gewonnenes Produkt.
• Es ist bekannt, dass das Subjekt gegenüber jeglichen Bestandteilen von Gammaplex, wie z. B. Sorbitol (d. h. Fruktoseintoleranz).
• Das Subjekt hat einen selektiven IgA-Mangel, eine Vorgeschichte von Reaktionen auf Produkte, die IgA enthalten, oder hat eine Vorgeschichte von Antikörpern gegen IgA.
• Studienabbrecher und Studienabbrecher können nicht ein zweites Mal an der Studie teilnehmen.
• Der Proband erhält oder hat innerhalb der letzten 3 Monate ein anderes Prüfpräparat als ein Immunserumglobulin (ISG)-Präparat erhalten, das in einer Phase-III- oder IIIb-Studie untersucht wird.
• Das Subjekt war in den letzten 6 Monaten Blut oder anderen Blutprodukten oder -derivaten ausgesetzt, außer einem im Handel erhältlichen IGIV oder anderen Formen von im Handel erhältlichen und lizenzierten ISG. Wenn ein nicht zugelassenes ISG-Produkt verabreicht wurde, das sich in Phase III oder IIIb befindet, kann dem Probanden Gammaplex erst 20 Tage nach Verabreichung der letzten Dosis infundiert werden.
• Das Subjekt ist schwanger oder stillt.
• Der Proband hat beim Screening Werte von mehr als dem 2,5-fachen der Obergrenze des Normalwerts, wie im Zentrallabor definiert, von einem der folgenden: (Alanintransaminase (ALT); Aspartattransaminase (AST) Laktatdehydrogenase (LDH)).
• Der Proband hat eine schwere Nierenfunktionsstörung (definiert als Serum-Kreatinin größer als das 2-fache der Obergrenze des Normalwerts oder BUN größer als das 2,5-fache der Obergrenze des Normalwerts für den Bereich des Labors, das die Analyse durchführt); das Thema ist auf Dialyse; das Subjekt hat eine Vorgeschichte von akutem Nierenversagen.
• Es ist bekannt, dass das Subjekt Alkohol, Opiate, Psychopharmaka oder andere Chemikalien oder Drogen missbraucht oder dies in den letzten 12 Monaten getan hat.
• Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von TVT oder thrombotischen Komplikationen der IGIV-Therapie.
• Das Subjekt leidet an einer akuten oder chronischen Erkrankung (z. Nierenerkrankung oder prädisponierende Bedingungen für eine Nierenerkrankung oder Zustand des Proteinverlusts), die nach Meinung des Prüfarztes die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten.
• Das Subjekt hat einen erworbenen medizinischen Zustand, wie z. B. chronische oder wiederkehrende Neutropenie (ANC < 1000 x 109/l) oder AIDS, von dem bekannt ist, dass es eine sekundäre Immunschwäche verursacht, oder befindet sich nach oder erholt sich von einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation.
• Das Subjekt erhält die folgenden Medikamente: Systemische Langzeitkortikosteroide (d. h. nicht intermittierend oder stoßweise, täglich, >1 mg Prednisonäquivalent/kg/Tag).
• Das Subjekt erhält immunsuppressive oder immunmodulatorische Medikamente.
• Das Subjekt hat eine nicht kontrollierte arterielle Hypertonie.
• Das Subjekt hat beim Screening Anämie (Hämoglobin <10 g/dL).