Transplantace mezenchymálních kmenových buněk pacientům s recidivující/refrakterní aplastickou anémií. (MSC)

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti musí splňovat definici aplastické anémie:

Musí existovat alespoň dvě z následujících položek:

hemoglobin < 100 g/l; počet krevních destiček < 50 x 109/l; počet neutrofilů < 1,5 x 109/l a hypocelulární kostní dřeň;

SAA, jak je definováno hypocelulární kostní dření s <25% buněčností a dvěma z následujících:

počet neutrofilů < 0,5 x 109/l krevní destičky < 20 x 109/l retikulocyty < 20 x 109/l nSAA, jak je definováno hypocelulární kostní dření a cytopenií v alespoň dvou buněčných liniích a počtem neutrofilů > 0,5 x 109/l, a červená závislost na buněčných a/nebo krevních destičkách.

• Pacienti patří k získané aplastické anémii.
• Pacienti s anamnézou SAA museli mít neúplnou odpověď alespoň 3 měsíce po léčbě ATG/CsA nebo u nich po počáteční odpovědi na léčbu muselo dojít k relapsu a nemají dárce pro transplantaci kostní dřeně odpovídající HLA. Pacienti s anamnézou nSAA musí mít závislost na transfuzích červených krvinek a/nebo krevních destiček.
• Periferní krevní obraz v době zápisu musí zahrnovat alespoň jeden z následujících údajů: hemoglobin < 90 g/l nebo závislost na transfuzi červených krvinek (RBC), PMN < 1 x 109/l nebo počet krevních destiček < 50 x 109/l .
• Pacienti musí mít orgánové funkce, jak je definováno níže:

celkový bilirubin v rámci normálních ústavních limitů (NV: 0,0-20,5 umol/l) AST(SGOT)/ALT(SGPT) < 2,5 × institucionální horní hranice normální AST (NV: 0-35 U/l); ALT (NV: 0-40 U/L) Kreatinin v rámci normálních ústavních limitů (NV: 53-106 umol/L) nebo clearance kreatininu > 1,25 ml/s u pacientů s hladinami kreatininu nad ústavní normou.

• Věk minimálně 16 let bez horní věkové hranice.
• Schopnost porozumět a ochota podepsat písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

• Pacienti nemusí dostávat žádné další zkoumané látky do 4 týdnů od vstupu do studie.
• Historie alergických reakcí připisovaných sloučeninám podobného biologického složení jako mezenchymální kmenové buňky.
• Současná diagnóza Fanconiho anémie, Dyskeratosis Congenita (DC) nebo jiné dědičné formy AA.
• Psychiatrická, návyková nebo jakákoli jiná porucha, která ohrožuje schopnost poskytnout skutečně informovaný souhlas.
• Věk < 16 let.
• Stav výkonu ECOG > 2.
• Malignita za posledních 5 let.
• Nekontrolované interkurentní onemocnění zahrnující, ale bez omezení, probíhající nebo aktivní infekci (definovanou jako invazivní plísňová infekce a progresivní CMV virémie), symptomatické městnavé srdeční selhání (NYH třída III a IV), nestabilní anginu pectoris nebo srdeční arytmii.
• Těhotné nebo kojící ženy.
• HIV pozitivní pacienti.