Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie HQK-1001 u pacientů se srpkovitou anémií

11. června 2013 aktualizováno: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Randomizovaná, otevřená, vícedávková studie HQK-1001 u subjektů se srpkovitou anémií

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost tří úrovní dávek HQK-1001 podávaných jednou denně po dobu 26 týdnů u subjektů se srpkovitou anémií.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
52

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Egypt
      • Cairo, Egypt
        • Abu El Reesh pediatric university hospital
  • Jamaica
    • Kingston
      • Mona, Kingston, Jamaica
        • University of the West Indies - Sickle Cell Unit
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, MSG 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, MSG 2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Hazmieh, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33101
        • University of Miami Miller School of Medicine - Dept of Pediatrics
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Georgia Health Sciences University - Adult SIckle Cell Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois at Chicago - Dept of Pediatrics
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Spojené státy, 71103
        • LSU Health Sciences Center - Feist Weiller Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Tufts Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill - Comprehensive Sickle Cell Program
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-9063
        • Univerisity of Texas Southwestern Medical Center at Dallas - Pediatric Hematology Oncology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 60 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Stanovená diagnóza SCD
  • Muži a ženy ve věku od 12 do 60 let včetně
  • Nejméně 3 epizody krize nebo komplikace související s SCD během 3 let před screeningem NEBO 1 epizoda akutního hrudního syndromu během 5 let před screeningem
  • Pokud dostáváte hydroxymočovinu, musíte dostávat stabilní dávku po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem
  • Pokud byla léčba hydroxyureou přerušena, uplynuly od poslední dávky alespoň 3 měsíce
  • Při transfuzi během 4 měsíců před screeningem pak hladina HbA < 20 % při screeningu
  • Průměr počátečních dvou hladin HbF ≥ 2,0 % během ≤ 7 dnů před počáteční dávkou HQK-1001. Oba musí být získány s odstupem ≥ 24 hodin
  • Schopnost polykat tablety
  • Schopný a ochotný dát informovaný souhlas a souhlas (pokud je to relevantní)
  • Pokud je subjektem žena ve fertilním věku (WCBP), musí mít negativní těhotenský test v séru do 7 dnů od první dávky HQK-1001
  • Pokud je subjekt WCBP, musí souhlasit s používáním účinné formy antikoncepce do 7 dnů od počáteční dávky HQK-1001 a po dobu jednoho měsíce po vysazení HQK-1001
  • Sexuálně aktivní muži (s partnery WCBP) musí souhlasit s používáním latexových kondomů nebo zajistit, aby jejich partneři používali účinnou formu antikoncepce
  • Podle názoru zkoušejícího je subjekt schopen a ochoten dodržovat nezbytné studijní postupy

Kritéria vyloučení:

  • Více než 4 hospitalizace pro akutní příhody související se srpkovitou anémií v předchozích 12 měsících před screeningem
  • Plicní hypertenze vyžadující kyslíkovou terapii
  • QTc > 450 ms (muž) nebo 470 ms (žena) na screeningovém EKG (QT korigováno podle Fridericiina vzorce)
  • Přiřazeno k pravidelnému transfuznímu programu
  • Použití látek stimulujících erytropoézu do 90 dnů od screeningu
  • ALT > 3x horní hranice normálu (ULN)
  • Sérový kreatinin > 1,2 mg/dl
  • Závažné souběžné onemocnění, které by omezovalo schopnost dokončit nebo splnit požadavky studie
  • Akutní vazookluzivní příhoda během 3 týdnů před screeningem
  • Kreatinfosfokináza (CK) > 20 % nad ULN
  • Akutní onemocnění (např. febrilní, GI, respirační) během 72 hodin před screeningem
  • Synkopa v anamnéze, klinicky významné dysrytmie nebo resuscitace z náhlé smrti
  • Chronické užívání opiátů, které by podle názoru výzkumníka mohlo zmást hodnocení hodnoceného léku
  • Současné zneužívání alkoholu nebo drog
  • Do 4 týdnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před screeningem obdržel další zkoumanou látku
  • V současné době těhotná nebo kojíte dítě
  • Známá infekce HIV-1
  • Infekce hepatitidou B nebo hepatitidou C, takže pacienti jsou v současné době léčeni nebo budou nasazeni na léčbu během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: HQK-1001 (30 mg/kg)
Lék: HQK-1001
HQK-1001 tablety, jednou denně po dobu 26 týdnů
Experimentální: HQK-1001 (40 mg/kg)
Lék: HQK-1001
HQK-1001 tablety, jednou denně po dobu 26 týdnů
Experimentální: HQK-1001 (50 mg/kg)
Lék: HQK-1001
HQK-1001 tablety, jednou denně po dobu 26 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost
Časové okno: Den 1 až týden 30
Fyzikální vyšetření, vitální funkce, klinické laboratorní hodnocení bezpečnosti, EKG a sledování nežádoucích účinků.
Den 1 až týden 30

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Fetální hladiny hemoglobinu
Časové okno: Den 1 a týdny 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 a 30
Den 1 a týdny 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 a 30
Výskyt srpkovitých krizových událostí
Časové okno: Den 1 až týden 30
Den 1 až týden 30

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. března 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. března 2011

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. března 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. června 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. června 2013

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • HQP 1001-SCD-006

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení