Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie HQK-1001 u pacientů se srpkovitou anémií

11. června 2013 aktualizováno: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Randomizovaná, otevřená, vícedávková studie HQK-1001 u subjektů se srpkovitou anémií

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost tří úrovní dávek HQK-1001 podávaných jednou denně po dobu 26 týdnů u subjektů se srpkovitou anémií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

52

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Egypt
      • Cairo, Egypt
        • Abu El Reesh Pediatric University Hospital
  • Jamaica
    • Kingston
      • Mona, Kingston, Jamaica
        • University of the West Indies - Sickle Cell Unit
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, MSG 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, MSG 2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Hazmieh, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33101
        • University of Miami Miller School of Medicine - Dept of Pediatrics
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Georgia Health Sciences University - Adult SIckle Cell Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois at Chicago - Dept of Pediatrics
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Spojené státy, 71103
        • LSU Health Sciences Center - Feist Weiller Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Tufts Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill - Comprehensive Sickle Cell Program
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-9063
        • Univerisity of Texas Southwestern Medical Center at Dallas - Pediatric Hematology Oncology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 60 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Stanovená diagnóza SCD
  • Muži a ženy ve věku od 12 do 60 let včetně
  • Nejméně 3 epizody krize nebo komplikace související s SCD během 3 let před screeningem NEBO 1 epizoda akutního hrudního syndromu během 5 let před screeningem
  • Pokud dostáváte hydroxymočovinu, musíte dostávat stabilní dávku po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem
  • Pokud byla léčba hydroxyureou přerušena, uplynuly od poslední dávky alespoň 3 měsíce
  • Při transfuzi během 4 měsíců před screeningem pak hladina HbA < 20 % při screeningu
  • Průměr počátečních dvou hladin HbF ≥ 2,0 % během ≤ 7 dnů před počáteční dávkou HQK-1001. Oba musí být získány s odstupem ≥ 24 hodin
  • Schopnost polykat tablety
  • Schopný a ochotný dát informovaný souhlas a souhlas (pokud je to relevantní)
  • Pokud je subjektem žena ve fertilním věku (WCBP), musí mít negativní těhotenský test v séru do 7 dnů od první dávky HQK-1001
  • Pokud je subjekt WCBP, musí souhlasit s používáním účinné formy antikoncepce do 7 dnů od počáteční dávky HQK-1001 a po dobu jednoho měsíce po vysazení HQK-1001
  • Sexuálně aktivní muži (s partnery WCBP) musí souhlasit s používáním latexových kondomů nebo zajistit, aby jejich partneři používali účinnou formu antikoncepce
  • Podle názoru zkoušejícího je subjekt schopen a ochoten dodržovat nezbytné studijní postupy

Kritéria vyloučení:

  • Více než 4 hospitalizace pro akutní příhody související se srpkovitou anémií v předchozích 12 měsících před screeningem
  • Plicní hypertenze vyžadující kyslíkovou terapii
  • QTc > 450 ms (muž) nebo 470 ms (žena) na screeningovém EKG (QT korigováno podle Fridericiina vzorce)
  • Přiřazeno k pravidelnému transfuznímu programu
  • Použití látek stimulujících erytropoézu do 90 dnů od screeningu
  • ALT > 3x horní hranice normálu (ULN)
  • Sérový kreatinin > 1,2 mg/dl
  • Závažné souběžné onemocnění, které by omezovalo schopnost dokončit nebo splnit požadavky studie
  • Akutní vazookluzivní příhoda během 3 týdnů před screeningem
  • Kreatinfosfokináza (CK) > 20 % nad ULN
  • Akutní onemocnění (např. febrilní, GI, respirační) během 72 hodin před screeningem
  • Synkopa v anamnéze, klinicky významné dysrytmie nebo resuscitace z náhlé smrti
  • Chronické užívání opiátů, které by podle názoru výzkumníka mohlo zmást hodnocení hodnoceného léku
  • Současné zneužívání alkoholu nebo drog
  • Do 4 týdnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před screeningem obdržel další zkoumanou látku
  • V současné době těhotná nebo kojíte dítě
  • Známá infekce HIV-1
  • Infekce hepatitidou B nebo hepatitidou C, takže pacienti jsou v současné době léčeni nebo budou nasazeni na léčbu během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: HQK-1001 (30 mg/kg)
Lék: HQK-1001
HQK-1001 tablety, jednou denně po dobu 26 týdnů
Experimentální: HQK-1001 (40 mg/kg)
Lék: HQK-1001
HQK-1001 tablety, jednou denně po dobu 26 týdnů
Experimentální: HQK-1001 (50 mg/kg)
Lék: HQK-1001
HQK-1001 tablety, jednou denně po dobu 26 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost
Časové okno: Den 1 až týden 30
Fyzikální vyšetření, vitální funkce, klinické laboratorní hodnocení bezpečnosti, EKG a sledování nežádoucích účinků.
Den 1 až týden 30

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Fetální hladiny hemoglobinu
Časové okno: Den 1 a týdny 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 a 30
Den 1 a týdny 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 a 30
Výskyt srpkovitých krizových událostí
Časové okno: Den 1 až týden 30
Den 1 až týden 30

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. března 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. března 2011

První zveřejněno (Odhad)

24. března 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

19. června 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. června 2013

Naposledy ověřeno

1. června 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HQP 1001-SCD-006

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na HQK-1001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit