Léčba dopaminem u dětí s dětskou mozkovou obrnou s dystonií – dvojitě slepá kontrolovaná studie

Pozadí:

Dětská mozková obrna (DMO) je hlavní příčinou dětské imobility a je definována jako neprogresivní poškození vyvíjejícího se centrálního nervového systému u dětí mladších 3 let, které má za následek neurologické a muskuloskeletální abnormality. Hlavními patofyziologickými příčinami jsou encefalopatie nedonošených (periventrikulární leukomalacie) hypoxická ischemická encefalopatie. Další méně časté příčiny CP jsou infekce, defekty a migrační defekty. Poranění mozku vede k funkční motorické poruše s dopadem na každodenní aktivity, které se běžně projevuje jako pohybová porucha: pyramidální vedoucí ke spasticitě a extrapyramidální vedoucí k dystonii a choree. Ve většině případů rozsáhlé poranění mozku způsobuje smíšenou pohybovou poruchu. Dystonie je definována jako mimovolní svalové kontrakce způsobující kroucení a abnormální držení těla. Zatímco neurologické základy CP zůstávají neznámé, u dystonie byla nedávno hlášena souvislost mezi nízkým dopaminem a zvýšeným uvolňováním acetylcholinu. Dopamin je považován za první linii léčby u dětí s dystonií a CP následovanou anticholinergní léčbou trihexfenidylem. Doporučení dopaminergní léčby je založeno na potřebě vyloučit dopamin-responzivní dystonii, vzácnou genetickou poruchu, a na jediné případové studii uvádějící zlepšení CP. Dvojitě zaslepená studie podporující nebo vyvracející použití dopaminové léčby u dystonické CP nebyla nikdy hlášena. Pracovní hypotéza a

Cíle:

U dětí s CP v důsledku jasné základní patologie léčba dopaminem nezlepší každodenní funkce. Metody: výzkumníci provedou dvojitě zaslepenou randomizovanou kontrolovanou zkříženou studii. Bude zařazeno 50 dětí ve věku 4-18 let s jasnou patofyziologickou příčinou CP. Každé dítě bude dostávat léčbu dopaminem a placebem po dobu 2 týdnů s dvoutýdenním intervalem vymývání. Účastníci budou náhodně rozděleni do 2 skupin; jeden dostane placebo následované dopaminem a druhý naopak. Na začátku a na konci každé léčby, stejně jako rodičovské dotazníky, bude posouzeno primární měřítko výsledku, škála dosažení cíle a sekundární výstupní funkční měřítka (jako box a bloky, kolíky s 9 otvory, pronace/supinace, sekvenční měření prstů). ohledně spokojenosti a vedlejších účinků.

Očekávané výsledky:

Žádné funkční zlepšení při léčbě dopaminem ve srovnání s placebem.

Důležitost:

poskytnutí dostatečných údajů na podporu nebo vyvrácení použití dopaminové léčby u dystonické CP.

Pravděpodobné důsledky pro medicínu:

to může vést ke změně pokynů pro léčbu dětí s CP.