Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie ambroxolu u pacientů s Gaucherovou chorobou typu I

12. února 2013 aktualizováno: Exsar Corporation

Otevřená, eskalace dávky se 2 úrovněmi dávek, ověřená klinická studie Ambroxolu pro léčbu Gaucherovy choroby I. typu

Očekává se, že ambroxol zlepší známky a příznaky pacientů s Gaucherovou chorobou typu I.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Pozastaveno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je otevřená klinická studie s ambroxolem pro léčbu pacientů s Gaucherovou chorobou typu I.

Tato studie je randomizovaná klinická studie zahrnující 20 hodnotitelných pacientů postižených Gaucherovou chorobou typu 1, kteří reagují na Ambroxol in vitro. Existují 2 léčebné skupiny zahrnující 2 úrovně dávek ambroxolu (187,5 a 225 mg/den), podávaných jednou denně PO po dobu 2 měsíců v obou skupinách. Nejprve bude testována dávka 187,5 mg/den. Pokud se nevyskytnou žádné významné nežádoucí účinky definované jako toxicita > 3. stupně podle nejnovější verze Common Toxicity Criteria (CTC) Národního institutu pro rakovinu (NCI), bude testována dávka 225 mg/den.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New Jersey
      • Monmouth Junction, New Jersey, Spojené státy, 08852
        • ExSAR Corporation

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Biochemicky a geneticky potvrzená diagnóza Gaucherovy choroby způsobené nedostatkem β-glukocerebrozidázy v důsledku mutací v genech GBA, u kterých bylo podle screeningového testu in vitro prokázáno, že reagují na ambroxol.
  • V době zahájení studia musí být starší 16 let.
  • S neporušenou, zvětšenou slezinou.
  • Hladina hemoglobinu alespoň 10 g/l.
  • Dokáže porozumět požadavkům studijního protokolu a spolupracovat s nimi.
  • Duševně způsobilý, má schopnost porozumět a ochotu podepsat formulář informovaného souhlasu.
  • Schopnost cestovat na zúčastněné studijní místo.
  • Ženy ve fertilním věku musí používat uznávané antikoncepční metody a jeden týden před zahájením léčby musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči. Před podáním první dávky Ambroxolu je třeba provést další těhotenský test a získat výsledky.
  • Plodní muži musí během období studie používat účinné antikoncepční metody, pokud neexistuje dokumentace neplodnosti.
  • Tělesná hmotnost > 40 kg (88 liber).

Kritéria vyloučení:

  • Příjem jakékoli formy glukocerebrosidázy <4 týdny před zahájením studie.
  • Totální splenektomie.
  • Závažné zdravotní onemocnění, významné srdeční onemocnění, chronická bronchitida, emfyzém a cystická fibróza, stejně jako poruchy způsobující nesoulad ventilace a perfuze.
  • Zneužívání návykových látek.
  • Jakékoli komplexní onemocnění, které může zmařit hodnocení léčby.
  • Těhotné ženy nebo ženy ve fertilním věku, které nepoužívají spolehlivé prostředky antikoncepce.
  • Kojící ženy kvůli možnosti nežádoucích reakcí u kojených dětí.
  • Plodní muži neochotní používat antikoncepční metody během období studie.
  • Neochota nebo neschopnost dodržovat požadavky protokolu.
  • Známé hypersenzitivní reakce, intolerance nebo nežádoucí reakce na Ambroxol nebo na neaktivní složky.
  • Důkaz systémové infekce nebo závažné infekce během posledního měsíce.
  • Je známo, že má infekci HIV.
  • Je známo, že má hepatitidu B nebo hepatitidu C.
  • Pacienti s křečovými poruchami v anamnéze.
  • Pacienti, kteří během posledních 4 týdnů před zahájením léčby ambroxolem dostávají jakoukoli jinou hodnocenou léčbu z jakékoli indikace.
  • Anamnéza rakoviny jakéhokoli typu.
  • Pacienti, kteří podstoupili imunoterapii jakéhokoli typu během posledních 4 týdnů před zahájením studie.
  • Jakýkoli stav nebo abnormalita, která může podle názoru zkoušejícího ohrozit bezpečnost pacientů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Ambroxol
Ambroxol v dávce 187,5 nebo 225 mg/den bude podáván jednou denně ústy po dobu 2 měsíců.
Lék: Ambroxol
Ambroxol v dávce 187,5 nebo 225 mg/den bude podáván jednou denně ústy po dobu 2 měsíců.
Ostatní jména:
  • Mucosolvon®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení bezpečnosti založené na potenciálních změnách fyzického vyšetření, vitálních funkcí, EKG, dotazu na nežádoucí účinky a výsledků klinických laboratoří ve srovnání s výchozími hodnotami.
Časové okno: Bezpečnost bude hodnocena na začátku a jednou za dva týdny po dobu 2 měsíců.
Bezpečnost bude založena na fyzikálním vyšetření, vitálních funkcích, EKG, dotazu na nežádoucí účinky a klinické patologii (zahrnuje chemii, hematologii a koagulaci), hodnocené na začátku studie a přibližně jednou za dva týdny během studie.
Bezpečnost bude hodnocena na začátku a jednou za dva týdny po dobu 2 měsíců.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
účinnost založená na biomarkeru (aktivity glukocerebrosidázy), laboratorních výsledcích a také na objemech jater a sleziny ze zobrazovacích skenů.
Časové okno: Biomarker, laboratorní výsledky (fenotyp), stejně jako jaterní a spenické objemy budou hodnoceny na začátku a po 2 měsících léčby a laboratorní výsledky (fenotypy) budou také hodnoceny dvakrát týdně během 2měsíčního léčebného období.
Účinnost je založena na biomarkeru (aktivity glukocerebrosidázy), fenotypech podle konkrétních laboratorních výsledků (kyselá fosfatáza, angiotensin-konvertující enzym, sérový bilirubin, hemoglobin, počet krevních destiček, počet leukocytů v periferní krvi, sérové ​​železo, doba srážení atd.) jako objemy jater a sleziny.
Biomarker, laboratorní výsledky (fenotyp), stejně jako jaterní a spenické objemy budou hodnoceny na začátku a po 2 měsících léčby a laboratorní výsledky (fenotypy) budou také hodnoceny dvakrát týdně během 2měsíčního léčebného období.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Exsar Corporation

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Robert Johnston, ExSAR Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2012

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2014

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. října 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. října 2011

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. listopadu 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. února 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. února 2013

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CL-Ambroxol-002

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení