Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Buněčná terapie u syndromů selhání u limbálních kmenových buněk (TC181)

29. srpna 2019 aktualizováno: Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts

Thérapie Cellulaire au Cours Des Syndromes d'Insuffisance a Cellules Souches Limbiques

Transplantace alogenních nebo autologních limbálních epiteliálních kmenových buněk kultivovaných na lidské amniové membráně bez vyživovačů v očích s úplným limbálním deficitem. Prospektivní nekomparativní monocentrická studie.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Syndrom deficitu limbálních kmenových buněk je charakterizován invazí povrchu rohovky epitelem s diferenciací spojivky a klinicky opacifikací a vaskularizací epitelu rohovky se zhoršenou jizvením rohovkového epitelu a rohovkovými vředy, které mohou vést k perforaci rohovky. Když je totální, syndrom limbálního deficitu je příčinou velkého postižení. Zrak se z velké části snižuje pod zákonným prahem slepoty. Celkově je nejčastější etiologií zdaleka úplná ztráta limbálních kmenových buněk způsobená těžkými očními popáleninami. Až do poměrně nedávné doby nebyla u této patologie možná žádná léčba. Pokrok v pochopení fyziologie obnovy epitelu rohovky umožnil zavedení terapeutického přístupu, tj. transplantace kultivovaných limbálních kmenových buněk získaných ze zdravého kontralaterálního oka (autotransplantát, unilaterální onemocnění) nebo z oka kadaverózního dárce (alograft, bilaterální onemocnění nebo jedinečné oko). Techniky buněčné terapie byly poprvé popsány v Itálii, Asii a USA s pozitivními klinickými výsledky. Mají všechny různé procesy pro přípravu buněčného produktu k transplantaci a žádný nesplňuje bezpečnostní kritéria vyžadovaná francouzskou legislativou. Výzkumníci vyvinuli proces přípravy produktu buněčné terapie, který byl přijat francouzskou regulační agenturou (AFSSaPS) pro klinickou studii (TC181), která začala v roce 2007. Cílem studie je (1) zhodnocení klinických výsledků této techniky z hlediska zlepšení zrakových funkcí, snížení handicapu, zlepšení anatomického stavu očního povrchu a restituce fyziologické funkce limbálního epitelu a (2) vyhodnocení jeho možných vedlejších účinků. Jde o bifázickou monocentrickou nekomparativní prospektivní studii zahrnující, podle klinických odpovědí pozorovaných během první fáze (Gehanova rovina, ß = 10 %), 15 až 50 dobrovolných pacientů s jednostranným nebo oboustranným celkovým limbálním deficitem. Sledování pacienta je 3 roky. Očekávaná minimální úspěšnost je 20 % pro aloštěpy a 40 % pro autoštěpy. Monitoring zajišťuje URC-Est. Štěpy se připravují kultivací autologních nebo alogenních limbálních epiteliálních buněk z limbálních explantátů na lidské amniové membráně. Jsou splněny požadavky na lékařskou bezpečnost týkající se transplantací tkání a buněk a produkty buněčné terapie jsou zajištěny v každé fázi jejich přípravy konvenčními bakteriologickými a plísňovými testy a virovou a bakteriální PCR. Před transplantací je kontrolována kvalita štěpu. Hlavním výsledným měřítkem je přežití transplantovaného epitelu (Kaplan-Meierova metoda) definované absencí recidiv klinických příznaků limbálního deficitu (opacifikace epitelu rohovky, nepravidelnost epitelu rohovky, povrchová vaskularizace rohovky) v centrální rohovce. Očekávané důsledky jsou (1) restituce funkce limbálního epitelu umožňující získání čistého rohovkového epitelu bez povrchové vaskularizace nebo chronických epiteliálních defektů, (2) zlepšení zraku u nevidomých pacientů a (3) získání zraku vyššího než zákonný práh slepoty po buněčné terapii nebo po následné transplantaci rohovky. Pokud klinické hodnocení umožní prokázat účinnost této techniky buněčné terapie, bude na AFSSaPS podána žádost o povolení procesu pro rutinní použití.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
14

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
        • CHNO des Quinze-Vingts

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk pacienta mezi 18 a 70 lety
  • Informovaný souhlas.
  • Unilaterální nebo bilaterální limbální deficit s difúzním zakalením epitelu rohovky a povrchovou (nebo povrchovou a hlubokou) vaskularizací rohovky a nepravidelným povrchem epitelu rohovky při vyšetření štěrbinovou lampou s fluoresceinem, buď spojený s chronickými defekty epitelu
  • Zraková ostrost oka, které má být léčeno < 20/20.
  • Absence keratinizace povrchu oka.
  • Schirmerův test > 0 po 3 minutách.
  • Pro autoštěpy: sérologie HIV -, HCV -, HBs

Kritéria vyloučení:

  • Věk < 18 let nebo > 70 let.
  • Absence informovaného souhlasu nebo neoprávněný souhlas není možný.
  • Částečný limbální deficit (zdravý epitel rohovky přetrvávající alespoň v jedné zóně).
  • Předchozí léčba limbálního deficitu transplantací limbu nebo transplantací amniové membrány během posledních 12 měsíců.
  • Deficit spojivkových kmenových buněk (xeroftalmie, keratinizace povrchu oka).
  • Lokální anestezie nemožná.
  • Imunitní keratitida nekontrolovaná lékařskou léčbou.
  • Popálení oka během posledních 2 týdnů.
  • Anestezie rohovky.
  • Těhotenství, kojení.
  • Alergie na steroidní oční kapky.
  • Aktivní houbová keratitida.
  • Pro autoštěpy: rizikový faktor vztekliny nebo Creutzfeldt-Jacobovy choroby, sérologie HIV+, VHC+, HBs+.
  • Následná kontrola není možná

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Transplantace kultivovaného LSC ve stádiu 3 limbálního deficitu
Transplantace alogenních nebo autologních limbálních epiteliálních kmenových buněk kultivovaných na lidské amniotické membráně bez vyživovačů ve stadiu 3 jednostranného nebo bilaterálního deficitu limbálních kmenových buněk.
Biologický: kultivované epiteliální kmenové buňky
transplantace alogenních nebo autologních limbálních epiteliálních kmenových buněk kultivovaných na lidské amniové membráně bez vyživovačů
Postup: transplantace kultivovaných buněk
transplantace alogenních nebo autologních limbálních epiteliálních kmenových buněk kultivovaných na lidské amniové membráně bez vyživovačů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
přežití transplantovaného epitelu
Časové okno: 3 roky
přežití transplantovaného epitelu definované absencí recidiv klinických příznaků limbálního deficitu (opacifikace epitelu rohovky, nepravidelnost epitelu rohovky, povrchová vaskularizace rohovky) v centrální rohovce.
3 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
zraková ostrost
Časové okno: 3 roky
zdaleka nejlepší zraková ostrost LogMAR korigovaná na brýle
3 roky
doba reepitelizace po keratoplastice
Časové okno: 3 roky
Doba hojení epitelu rohovky bude kolektivně hodnocena výzkumnými pracovníky z CRF a snímků pořízených během studie.
3 roky
Příznaky
Časové okno: 3 roky

Příznaky zaznamenané při každé návštěvě:

  • zarudnutí : nepřítomné (0) - přítomné (1)
  • bolest : nepřítomná (0) - přítomná (1)
  • pálení : nepřítomné (0) - přítomné (1)
  • pocit cizího tělesa: nepřítomný (0) - přítomný (1)
  • fotofobie : nepřítomný (0) - přítomný (1)
  • rozmazané vidění : chybí (0) - přítomno (1)

Klasifikace symptomů: součet všech symptomů (0-6)
3 roky
morfometrická analýza povrchu oka
Časové okno: 3 roky
morfometrickou analýzu rohovkových epiteliálních ulcerací vyhodnotí CRA ze snímků povrchu rohovky.
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Etablissement Français du Sang

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Vincent M Borderie, MD, PhD, CHNO des 15-20

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2007

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
6. března 2017

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
6. března 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. května 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. června 2012

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. června 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. září 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. srpna 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PHRC 2001 (Ministry of Health)
  • AOM01086 (JINÝ: AFSSAPS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení