Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinky suplementace sapropterin dihydrochloridem na in vivo redoxní stav u pacientů s klasickou PKU

21. dubna 2014 aktualizováno: Stanford University

Účinky suplementace sapropterin dihydrochloridem na in vivo redoxní stav u pacientů s klasickou fenylketonurií

Tato studie je nezávislou dílčí studií protokolu s názvem PKU-016: Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná studie k hodnocení bezpečnosti a terapeutických účinků sapropterin dihydrochloridu na neuropsychiatrické symptomy u subjektů s fenylketonurií (PKU ASCEND) .

Primárním cílem této studie je určit oxidační stres u pacientů s klasickou fenylketonurií (PKU) zařazených do PKU-016 pomocí skenu mozku (nazývaného HMPAO SPECT) na začátku a po 26. týdnu a pomocí krevních redoxních biomarkerů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Děti 8+ a dospělí, jakéhokoli pohlaví nebo etického původu, s diagnostikovanou klasickou fenylketonurií a účastnící se PKU-016.

Popis

Kritéria pro zařazení: Kritéria pro zařazení do dílčí studie jsou stejná jako u hlavní studie:

  • ≥ 8 let věku
  • Potvrzená diagnóza PKU
  • Ochota pokračovat ve stávající dietě (typická strava po dobu 3 měsíců před vstupem do studie) beze změny během účasti ve studii
  • Ochota a schopnost poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas nebo v případě subjektů mladších 18 let poskytnout písemný souhlas (pokud je vyžadován) a písemný informovaný souhlas zákonně oprávněného zástupce poté, co byla vysvětlena povaha studie, a předem na jakékoli postupy související s výzkumem
  • Sexuálně aktivní subjekty musí být ochotny používat přijatelnou metodu antikoncepce během účasti ve studii a po dobu alespoň 30 dnů po poslední dávce sapropterin dihydrochloridu
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie. Ženy považované za ženy, které nemohou otěhotnět, zahrnují ženy, které byly v menopauze alespoň 2 roky nebo měly podvázání vejcovodů alespoň 1 rok před screeningem nebo měly úplnou hysterektomii
  • Ochotný a schopný dodržovat všechny studijní postupy

Kritéria vyloučení: Všechna ostatní kritéria vyloučení dílčí studie jsou stejná jako v hlavní studii:

  • Má známou přecitlivělost na sapropterin dihydrochlorid nebo jeho pomocné látky
  • Subjekt kojí při screeningu nebo plánuje otěhotnět (subjekt nebo partnerka) kdykoli během studie
  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů před screeningem nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie
  • Obdrželi dihydrochlorid sapropterinu během 16 týdnů od randomizace • Zahájili nebo upravili léčbu pro léčbu ADHD, deprese nebo úzkosti ≤ 8 týdnů před randomizací
  • Užívání léků, o kterých je známo, že inhibují syntézu folátu (např. methotrexát)
  • Jakýkoli stav vyžadující léčbu levodopou nebo jakýmkoli inhibitorem PDE-5
  • Souběžné onemocnění nebo stav, který by narušoval účast ve studii, dodržování předpisů nebo bezpečnost, jak stanoví zkoušející
  • Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje subjekt vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo nedokončení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Stanovení redoxního stavu in vivo u pacientů s klasickou fenylketonurií

Primárním cílem této studie je určit in vivo redoxní stav u pacientů s klasickou fenylketonurií zařazených do PKU-016 ve srovnání s historickými normálními kontrolami pomocí:

  • Sériové zobrazení mozku Tc99m-HMPAO SPECT (výchozí stav a 26 týdnů); a
  • Krevní redoxní biomarkery, včetně oxidovaného a redukovaného glutathionu, tetrahydrobiopterinu, askorbátu, alfa-tokotrienolu, selenu atd.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Porovnejte redoxní stav s neuropsychologickými a neurokognitivními symptomy
Porovnejte redoxní stav určený zobrazením mozku a krevními redoxními biomarkery s měřením neuropsychologických a neurokognitivních symptomů (ADHD, úzkost, deprese a exekutivní funkce) a globální funkce pomocí dat shromážděných v rámci PKU-016
Prozkoumejte užitečnost dalších krevních redoxních biomarkerů
Prozkoumejte užitečnost dalších krevních redoxních biomarkerů (např. NAD+/NADH, NADP+/NADPH, proteinové karbonyly) při stanovení úrovně oxidačního stresu.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Stanford University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Gregory Enns, MD, Stanford University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. července 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. července 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. července 2012

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. července 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. dubna 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. dubna 2014

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Redox Sub-study of PKU-016

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení