Účinky suplementace sapropterin dihydrochloridem na in vivo redoxní stav u pacientů s klasickou PKU

Kritéria pro zařazení: Kritéria pro zařazení do dílčí studie jsou stejná jako u hlavní studie:

• ≥ 8 let věku
• Potvrzená diagnóza PKU
• Ochota pokračovat ve stávající dietě (typická strava po dobu 3 měsíců před vstupem do studie) beze změny během účasti ve studii
• Ochota a schopnost poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas nebo v případě subjektů mladších 18 let poskytnout písemný souhlas (pokud je vyžadován) a písemný informovaný souhlas zákonně oprávněného zástupce poté, co byla vysvětlena povaha studie, a předem na jakékoli postupy související s výzkumem
• Sexuálně aktivní subjekty musí být ochotny používat přijatelnou metodu antikoncepce během účasti ve studii a po dobu alespoň 30 dnů po poslední dávce sapropterin dihydrochloridu
• Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie. Ženy považované za ženy, které nemohou otěhotnět, zahrnují ženy, které byly v menopauze alespoň 2 roky nebo měly podvázání vejcovodů alespoň 1 rok před screeningem nebo měly úplnou hysterektomii
• Ochotný a schopný dodržovat všechny studijní postupy

Kritéria vyloučení: Všechna ostatní kritéria vyloučení dílčí studie jsou stejná jako v hlavní studii:

• Má známou přecitlivělost na sapropterin dihydrochlorid nebo jeho pomocné látky
• Subjekt kojí při screeningu nebo plánuje otěhotnět (subjekt nebo partnerka) kdykoli během studie
• Použití jakéhokoli hodnoceného produktu nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů před screeningem nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie
• Obdrželi dihydrochlorid sapropterinu během 16 týdnů od randomizace • Zahájili nebo upravili léčbu pro léčbu ADHD, deprese nebo úzkosti ≤ 8 týdnů před randomizací
• Užívání léků, o kterých je známo, že inhibují syntézu folátu (např. methotrexát)
• Jakýkoli stav vyžadující léčbu levodopou nebo jakýmkoli inhibitorem PDE-5
• Souběžné onemocnění nebo stav, který by narušoval účast ve studii, dodržování předpisů nebo bezpečnost, jak stanoví zkoušející
• Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje subjekt vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo nedokončení studie