Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Noční enterální krmení s vysokým obsahem bílkovin a cvičením plus u Pompeho choroby u mladistvých

9. dubna 2015 aktualizováno: Columbia University

Vysokoproteinová výživa a cvičební terapie (HPET) plus noční enterální krmení (NEF) u Pompeho choroby s juvenilním nástupem.

Výzkumný protokol bude předložen ke schválení institucionální revizní komisi Columbia University Medical Center. Pokusí se získat alespoň 6 mladistvých pacientů ve věku od 8 do 17 let, pokud možno ještě ambulantních.

Subjekty splňující všechna kritéria způsobilosti podstoupí úplnou anamnézu a fyzikální vyšetření, včetně podrobností o věku nástupu symptomů, distribuci a závažnosti svalové slabosti, svalové funkci, plicní funkci a nutričním stavu. Subjekty podstoupí elektrokardiogram (EKG), spirometrii, hodnocení svalové síly, zátěžové kapacity, funkční svalové testy, laboratorní testy a svalovou biopsii. Kvalita života bude hodnocena pomocí dotazníku SF 36. Funkční schopnost a úroveň handicapu bude hodnocena rotterdamskou handicapovou stupnicí. Od všech subjektů bude získán písemný informovaný souhlas.

Všichni pacienti, kteří budou dostávat enzymovou substituční terapii (ERT) po dobu alespoň 2 let, budou vyšetřeni před zahájením vysokoproteinové výživy a pohybové terapie plus noční enterální výživy (HPET + NEF) (výchozí hodnota), poté znovu po 3 měsících , 6 měsíců a 12 měsíců léčby. Budou vyhodnoceny následující parametry -

  • Funkce kosterního svalstva
  • Biochemické parametry z odebraného vzorku krve Svalová biopsie bude získána na začátku a po 12 měsících. Bioptické vzorky získané ze stehenního svalu na začátku a opakovaná biopsie odpovídající oblasti druhé nohy po 12 měsících budou analyzovány následovně:.
  • Histologie a elektronová mikroskopie
  • Hodnocení autofagických a lysozomálních funkcí
  • Složení těla Index tělesné hmotnosti (BMI), složení těla, svalová hmota a hmotnost tuku budou měřeny při každé návštěvě analýzou bioelektrické impedance pomocí BI-101Q RJL Systems, software 3.1b

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku 8 až 17 let.
  2. Diagnóza Pompeho choroby; buď nedostatkem enzymu ve vzorku svalové biopsie nebo kultury kožních fibroblastů, nebo homozygotní nebo heterozygotní sloučenina pro mutaci GAA.
  3. Funkce svalů < stupeň 7 na Waltonově stupnici.
  4. Ženy v reprodukčním věku (> 15 let) souhlasí s používáním spolehlivých metod antikoncepce během studie, pokud jsou sexuálně aktivní
  5. Subjekt nebo zákonný zástupce je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Jakýkoli interkurentní stav, který může bránit přesné interpretaci dat studie
  2. Obstrukční plicní nemoc
  3. Invazivní ventilační podpora
  4. Neinvazivní ventilační podpora v bdělém stavu a ve vzpřímené poloze
  5. Historie prodloužení QTc > 450 ms pro muže a > 470 ms pro ženy
  6. Předpokládaná délka života < 1 rok
  7. Anamnéza alergie, citlivosti nebo jakékoli závažné nežádoucí reakce na lék rhGAA
  8. Těhotenství
  9. Současné nebo nedávné zneužívání drog nebo alkoholu.
  10. Léčba jiným hodnoceným lékem do 60 dnů od zahájení studie
  11. Užívání zakázaných léků < 3 měsíce před randomizací
  12. Jinak podle názoru výzkumníka nevhodné pro studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: High Protein a cvičební terapie spolu s Nocturnal Enteral
Jiný: Vysokoproteinová a pohybová terapie spolu s nočním enterálním krmením
  1. Výživa s vysokým obsahem bílkovin a středních sacharidů navržená naším nutričním specialistou pro každého pacienta na základě jeho nutričních požadavků, věku a pohlaví
  2. 500 cc Formula – Nutren přes noc naplněný vlákninou [8 hodin] prostřednictvím gastrostomické sondy
  3. Kondiční cvičení jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna svalové funkce
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
Hrubá svalová funkce bude měřena pomocí Waltonovy škály, měřeného svalového funkčního testu a šestiminutové chůze. Svalová síla bude měřena ručním dynamometrem. Funkční schopnost bude posouzena Rotterdamskou 9-položkovou Handicap Scale.
Výchozí stav, 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna funkce plic (vitální kapacita, objem usilovného výdechu)
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
Test funkce plic bude použit k měření vitální kapacity (VC) a objemu usilovného výdechu (FEV1) k posouzení funkce plic v sedě a vleže.
Výchozí stav, 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Columbia University

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Alfred E Slonim, MD, Columbia University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2012

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2013

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. srpna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. srpna 2012

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. srpna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. dubna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. dubna 2015

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AAAJ7305

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení