Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Placebem kontrolovaná studie fáze 3 opakované léčby lamazymem u subjektů s alfa-mannosidózou

30. července 2020 aktualizováno: Zymenex A/S

Multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie, zkoumající účinnost a bezpečnost opakované léčby lamazymem u subjektů s alfa-mannosidózou.

Celkovým cílem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost opakovaného podávání Lamazymu i.v. léčba ve srovnání s placebem u subjektů ve věku 5-35 let s alfa-mannosidózou

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
25

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant, Lyon, 59 boulevard Pinel
      • PARIS Cedex 12, Francie, 75 571
        • Hôpital Trousseau, Service de neuropédiatrie, Centre Référence des Maladies Lysosomales, 26 avenue du Docteur Arnold Netter
  • Německo
      • Mainz, Německo, 55131
        • Universitätsmedizin Mainz, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Langenbeckstrasse 1
  • Polsko
      • Warszawa, Polsko, 04 730
        • The Children's Memorial Health Institute Warsaw, Department of Metabolic Diseases, Al Dzieci Polskich 20
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt nebo subjekty zákonně pověření opatrovníci musí poskytnout podepsaný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli činností souvisejících se studiem
  • Subjekt a jeho/její opatrovníci musí mít schopnost protokol dodržovat
  • Subjekt musí mít potvrzenou diagnózu alfa-mannosidózy definovanou aktivitou alfa-mannosidázy < 10 % normální aktivity (historická data)
  • Subjekt musí mít v době screeningu věk ≥ 5 let a ≤ 35 let
  • Subjekt musí mít schopnost fyzicky i psychicky spolupracovat při testech
  • Subjekt musí mít ECHO bez abnormalit, které by podle názoru zkoušejícího bránily účasti ve studii

Kritéria vyloučení:

  • Diagnózu subjektu nelze potvrdit aktivitou alfa-manosidázy < 10 % normální aktivity
  • Subjekt nemůže chodit bez podpory
  • Přítomnost známých chromozomálních abnormalit a syndromů ovlivňujících psychomotorický vývoj, jiné než alfa-mannosidóza
  • Historie BMT
  • Přítomnost známého klinicky významného kardiovaskulárního, jaterního, plicního nebo renálního onemocnění nebo jiných zdravotních stavů, které by podle názoru zkoušejícího bránily účasti ve studii
  • Jakýkoli jiný zdravotní stav nebo závažné interkurentní onemocnění nebo polehčující okolnost, které by podle názoru zkoušejícího bránily účasti na hodnocení
  • Těhotenství: Těhotná žena je vyloučena. Před zahájením léčby provedou zkoušející u žen ve fertilním věku těhotenský test a rozhodnou, zda je či není potřeba antikoncepce.
  • Psychóza; jakékoli psychotické onemocnění, také v remisi, je vylučovacím kritériem
  • Plánovaný velký chirurgický zákrok, který by podle názoru vyšetřovatele vylučoval účast ve studii
  • Účast v jiných intervenčních studiích testujících IMP (včetně Lamazymu) během posledních 3 měsíců
  • Dospělí pacienti, kteří by podle názoru zkoušejícího nebyli schopni dát souhlas a kteří nemají žádnou právní ochranu nebo opatrovnictví
  • Celkové IgE >800 IU/ml
  • Známá alergie na IMP nebo kteroukoli pomocnou látku (fosforečnan sodný, glycin, mannitol)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Lamazym
1 mg Lamazymu/kg tělesné hmotnosti
Lék: Lamazym
ERT, i.v. infuze týdně
Ostatní jména:
  • rhLAMAN
  • rekombinantní lidská alfa-manosidáza
Komparátor placeba: Placebo
Placebo je formulováno jako izotonický fosfátový pufr s glycinem a mannitolem
Lék: Placebo
Infuze týdně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snížení oligosacharidů v séru
Časové okno: Základní hodnocení před první dávkou, střední hodnocení po 26 týdnech a konečné hodnocení po 52 týdnech
Primární cílový bod účinnosti hodnocený jako změna od výchozí hodnoty v aktivní skupině oproti skupině s placebem
Základní hodnocení před první dávkou, střední hodnocení po 26 týdnech a konečné hodnocení po 52 týdnech
Počet kroků vylezených za 3 minuty (3minutový test stoupání po schodech)
Časové okno: Základní hodnocení před první dávkou, střední hodnocení po 26 týdnech a konečné hodnocení po 52 týdnech
Primární cílový bod účinnosti hodnocený jako změna od výchozí hodnoty v aktivní skupině oproti skupině s placebem
Základní hodnocení před první dávkou, střední hodnocení po 26 týdnech a konečné hodnocení po 52 týdnech

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vynucená vitální kapacita
Časové okno: Základní hodnocení před první dávkou, střední hodnocení po 26 týdnech a konečné hodnocení po 52 týdnech
Sekundární cílový bod účinnosti hodnocený jako změna od výchozí hodnoty v aktivní skupině oproti skupině s placebem
Základní hodnocení před první dávkou, střední hodnocení po 26 týdnech a konečné hodnocení po 52 týdnech
Ušená vzdálenost za 6 minut (test 6 minut chůze)
Časové okno: Základní hodnocení před první dávkou, střední hodnocení po 26 týdnech a konečné hodnocení po 52 týdnech
Sekundární cílový bod účinnosti hodnocený jako změna od výchozí hodnoty v aktivní skupině oproti skupině s placebem
Základní hodnocení před první dávkou, střední hodnocení po 26 týdnech a konečné hodnocení po 52 týdnech
Nežádoucí příhody
Časové okno: 1 týden
Cílový bod bezpečnosti hodnocený týdně v průběhu studie
1 týden
Rozvoj klinicky významných změn vitálních funkcí a změny fyzikálního vyšetření
Časové okno: 1 týden
Bezpečnostní koncové body hodnocené týdně v průběhu studie
1 týden
Klinické laboratorní parametry (hematologie, biochemie a analýza moči)
Časové okno: 1 týden
Bezpečnostní koncové body hodnocené týdně v průběhu studie
1 týden
Vývoj protilátek Lamazym a neutralizačních/inhibičních protilátek
Časové okno: 1 týden
Bezpečnostní koncové body hodnocené týdně v průběhu studie
1 týden

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvantitativní stanovení rhLAMAN v plazmě
Časové okno: 10 minut, 60 minut, 2 hodiny, 24 hodin, 3 dny, 7 dní
Farmakokinetické (PK) hodnocení. Vzorky krve se odebírají před léčbou a v různých časech po léčbě (viz časový rámec výše)
10 minut, 60 minut, 2 hodiny, 24 hodin, 3 dny, 7 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Zymenex A/S

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
European Commission

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
  • Studijní židle: Jens Fogh, Zymenex A/S

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2012

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2014

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. srpna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. září 2012

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
10. září 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. července 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • rhLAMAN-05
  • 2012-000979-17 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení