Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie NNZ-2566 u pacientů s Rettovým syndromem

31. ledna 2018 aktualizováno: Neuren Pharmaceuticals Limited

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie fáze II s eskalací dávky NNZ-2566 u Rettova syndromu

Účelem této studie je určit, zda je NNZ-2566 bezpečný a dobře tolerovaný při léčbě Rettova syndromu u dospívajících a dospělých žen.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Rettův syndrom je vývojová porucha postihující především ženy, ne-li výlučně. Porucha je charakterizována zjevným normálním vývojem v raném dětství (6-18 měsíců), po kterém následuje období regrese s nástupem systémových a neurologických příznaků. CNS symptomy Rettova syndromu zahrnují poruchy učení, autismus a epilepsii, které mohou být závažné a vysoce vysilující. Postižení jedinci také vykazují známky autonomní dysfunkce, která se odráží v kardiovaskulárních a respiračních abnormalitách. V současné době neexistuje účinná léčba Rettova syndromu.

Tato studie bude zkoumat bezpečnost a snášenlivost léčby perorálním podáváním NNZ-2566 v dávce 35 mg/kg nebo 70 mg/kg BID u dospívajících nebo dospělých žen s Rettovým syndromem. Studie bude také zkoumat měření účinnosti během léčby.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
67

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294-0113
        • University of Alabama
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 41 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika Rettova syndromu s prokázanou mutací genu MeCP2
  • Věk 16 až 45 let
  • Hodnocení závažnosti mezi 10 a 36 (Rettův syndrom přirozená historie / klinická stupnice závažnosti)
  • Souběžně podávané léky musí být stabilní po dobu > 4 týdnů před zařazením. Jsou povoleny následující souběžné léky: antikonvulziva, která nemají účinky na játra; beta-blokátory; léky pro léčbu gastroezofageální refluxní choroby (GERD); léky pro léčbu chronických respiračních stavů, jako je astma; léky pro léčbu úzkosti, deprese a psychózy, hormonální antikoncepce. Melatonin při potížích s nástupem spánku.
  • Schopnost polykat studijní medikaci poskytovanou jako tekutý roztok nebo prostřednictvím gastrostomické sondy

Kritéria vyloučení:

  • Žádná detekovatelná abnormalita EEG během období screeningu
  • Aktivně prochází regresí
  • Vyloučení QTcF (kterékoli z následujících): výchozí/screeningový interval QT/QTcF 450 ms; anamnéza rizikových faktorů pro torsade de pointes (např. srdeční selhání, hypokalémie (sérový draslík při screeningu < 3,0 mmol/l) nebo rodinná anamnéza syndromu dlouhého QT intervalu; Prodloužení QT/QTcF dříve nebo aktuálně kontrolované léky
  • Současná léčba inzulínem
  • Hodnoty Hgb A1C mimo normální referenční rozsah při screeningu
  • Současná nebo minulá léčba IGF-1
  • Současná nebo minulá léčba růstovým hormonem
  • Současná léčba antagonisty N-methyl-D-aspartátu (NMDA).
  • Současné nebo plánované používání intervenční terapie bez medikace během období studie (definované jako 4-6týdenní období screeningu následované 4týdenním dávkováním a 2týdenním obdobím sledování)
  • Současné klinicky významné kardiovaskulární, renální, jaterní nebo respirační onemocnění
  • Gastrointestinální onemocnění, které může interferovat s absorpcí, distribucí, metabolismem nebo vylučováním studovaného léku
  • Anamnéza nebo současné cerebrovaskulární onemocnění nebo trauma mozku
  • Anamnéza nebo současná významná endokrinní porucha, např. hypo nebo hypertyreóza nebo diabetes mellitus
  • Historie nebo současná malignita
  • Klinicky významné abnormality v bezpečnostních laboratorních testech, vitálních funkcích nebo EKG, měřeno při screeningu nebo na začátku
  • Potvrzené těhotenství
  • Významné poškození sluchu a/nebo zraku, které může ovlivnit schopnost dokončit testovací postupy
  • Zápis do dalšího klinického hodnocení během předchozích 30 dnů
  • Dříve randomizováno v této klinické studii
  • Alergie na jahody

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: NNZ-2566
Kyselina glycyl-L-2-methylpropyl-L-glutamová
Lék: NNZ-2566
Kyselina glycyl-L-2-methylpropyl-L-glutamová (NNZ-2566) dodávaná jako lyofilizovaný prášek (2 g v 50 ml lahvičkách) pro rekonstituci s roztokem s jahodovou příchutí 0,5 % v/v ve vodě na injekci.
Komparátor placeba: Placebo (roztok s jahodovou příchutí)
Roztok s jahodovou příchutí a voda na injekci
Lék: Placebo
Roztok s jahodovou příchutí a voda na injekci
Ostatní jména:
  • Roztok s jahodovou příchutí 0,5 % v/v ve vodě na injekci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí události
Časové okno: Až do dne 40
Výskyt nežádoucích příhod (AE), včetně závažných nežádoucích příhod (SAE), bude hodnocen mezi dvěma dávkami NNZ-2566 a placebem. SAE budou vyšetřovány od randomizace až do dne 40. AE budou vyšetřovány od dávkování až do dne 40.
Až do dne 40

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna aktivity EEG
Časové okno: Základní stav až do dne 40

Absolutní změna v počtu skoků v EEG za hodinu během bdělého stavu bude vypočítána pro každého subjektu mezi výchozí hodnotou (před léčbou), během léčby (1. až 4., 14. a 26. den) a po léčbě (40. den).

Absolutní změna výkonu frekvenčních pásem v EEG za hodinu v bdělém stavu, jak je stanovena metodou Fast Fourier, bude vypočítána pro každého subjektu mezi základní linií (před léčbou) během léčby (dny 1 až 4, 14 a 26 ) a po ošetření (40. den).

Změny ve frekvenci charakteristických opakujících se stereotypních pohybů rukou během bdělosti budou vypočteny pro každý subjekt mezi výchozí hodnotou (před léčbou), během léčby (1. až 4., 14. a 26. den) a po léčbě (40. den).
Základní stav až do dne 40
Chování
Časové okno: Základní stav až do dne 40

Následující měření budou hodnocena na začátku a 26. den a změny ve srovnání mezi aktivními skupinami a skupinami s placebem:

Závažnost příznaků podle přirozeného hodnocení motorického chování Rettova syndromu (MBA), klinické škály závažnosti (CSS), kontrolního seznamu aberantního chování (ABC), Vinelandovy škály adaptivního chování (VABS) a klinického globálního dojmu závažnosti (CGI-S).

Následující hodnocení budou provedena v dodatečných specifikovaných časových bodech: CGI-S (screening, výchozí stav, 5., 14., 26. a 40. den), CGI-I (5., 14., 26. a 40. den), MBA (základní stav , dny 26 a 40), CSS (screening, výchozí stav, dny 26 a 40).
Základní stav až do dne 40
Fyziologické změny
Časové okno: Základní stav až do dne 40
Změny v autonomních funkcích, tj. respirační rytmus, hyperventilace, apnoe, desaturace kyslíkem a kolísání srdeční frekvence, budou vypočítány mezi výchozí hodnotou (před léčbou), během léčby (1. až 4., 14. a 26. den) a po léčbě (40. den). .
Základní stav až do dne 40
Globální a funkční výsledná opatření
Časové okno: Základní stav až do dne 40

Globální výsledek měřený změnou skóre na skóre klinické závažnosti Rettova syndromu (CSS), na stupnici hodnocení motorického chování Rettova syndromu (MBA) a na stupnici klinického globálního dojmu – závažnost a zlepšení (CGI-S a -I) od výchozího stavu, během léčby a po léčbě.

Změny v hodnocení tří hlavních příčin obav ošetřovatelem, jak byly hodnoceny pomocí vizuální analogové škály (VAS), budou vyhodnoceny u každého subjektu mezi výchozí hodnotou (před léčbou), během léčby (26. den) a po léčbě (40. den).

Změny v kontrolním seznamu Aberrant Behavior Checklist (ABC) a Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) budou vypočítány pro každého jedince mezi výchozí hodnotou (před léčbou) a během léčby (den 26).
Základní stav až do dne 40

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika
Časové okno: Základní stav až do dne 40
Následující farmakokinetická měření budou vypočtena z koncentrací NNZ-2566 v plné krvi: Tmax, Cmax (vrchol), Cmin (minimum), CAV v ustáleném stavu, T1/2 a AUC.
Základní stav až do dne 40

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Neuren Pharmaceuticals Limited

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Baylor College of Medicine
International Rett Syndrome Foundation

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Daniel G Glaze, M.D., Baylor College of Medicine
  • Vrchní vyšetřovatel: Jeffrey L Neul, M.D., Ph.D., Baylor College of Medicine
  • Vrchní vyšetřovatel: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Vrchní vyšetřovatel: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
  • Vrchní vyšetřovatel: Arthur Beisang, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2014

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. října 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. října 2012

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
10. října 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. února 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. ledna 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Neu-2566-RETT-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení