Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie NNZ-2566 u pacientů s Rettovým syndromem

31. ledna 2018 aktualizováno: Neuren Pharmaceuticals Limited

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie fáze II s eskalací dávky NNZ-2566 u Rettova syndromu

Účelem této studie je určit, zda je NNZ-2566 bezpečný a dobře tolerovaný při léčbě Rettova syndromu u dospívajících a dospělých žen.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Rettův syndrom je vývojová porucha postihující především ženy, ne-li výlučně. Porucha je charakterizována zjevným normálním vývojem v raném dětství (6-18 měsíců), po kterém následuje období regrese s nástupem systémových a neurologických příznaků. CNS symptomy Rettova syndromu zahrnují poruchy učení, autismus a epilepsii, které mohou být závažné a vysoce vysilující. Postižení jedinci také vykazují známky autonomní dysfunkce, která se odráží v kardiovaskulárních a respiračních abnormalitách. V současné době neexistuje účinná léčba Rettova syndromu.

Tato studie bude zkoumat bezpečnost a snášenlivost léčby perorálním podáváním NNZ-2566 v dávce 35 mg/kg nebo 70 mg/kg BID u dospívajících nebo dospělých žen s Rettovým syndromem. Studie bude také zkoumat měření účinnosti během léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

67

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294-0113
        • University of Alabama
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 41 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika Rettova syndromu s prokázanou mutací genu MeCP2
  • Věk 16 až 45 let
  • Hodnocení závažnosti mezi 10 a 36 (Rettův syndrom přirozená historie / klinická stupnice závažnosti)
  • Souběžně podávané léky musí být stabilní po dobu > 4 týdnů před zařazením. Jsou povoleny následující souběžné léky: antikonvulziva, která nemají účinky na játra; beta-blokátory; léky pro léčbu gastroezofageální refluxní choroby (GERD); léky pro léčbu chronických respiračních stavů, jako je astma; léky pro léčbu úzkosti, deprese a psychózy, hormonální antikoncepce. Melatonin při potížích s nástupem spánku.
  • Schopnost polykat studijní medikaci poskytovanou jako tekutý roztok nebo prostřednictvím gastrostomické sondy

Kritéria vyloučení:

  • Žádná detekovatelná abnormalita EEG během období screeningu
  • Aktivně prochází regresí
  • Vyloučení QTcF (kterékoli z následujících): výchozí/screeningový interval QT/QTcF 450 ms; anamnéza rizikových faktorů pro torsade de pointes (např. srdeční selhání, hypokalémie (sérový draslík při screeningu < 3,0 mmol/l) nebo rodinná anamnéza syndromu dlouhého QT intervalu; Prodloužení QT/QTcF dříve nebo aktuálně kontrolované léky
  • Současná léčba inzulínem
  • Hodnoty Hgb A1C mimo normální referenční rozsah při screeningu
  • Současná nebo minulá léčba IGF-1
  • Současná nebo minulá léčba růstovým hormonem
  • Současná léčba antagonisty N-methyl-D-aspartátu (NMDA).
  • Současné nebo plánované používání intervenční terapie bez medikace během období studie (definované jako 4-6týdenní období screeningu následované 4týdenním dávkováním a 2týdenním obdobím sledování)
  • Současné klinicky významné kardiovaskulární, renální, jaterní nebo respirační onemocnění
  • Gastrointestinální onemocnění, které může interferovat s absorpcí, distribucí, metabolismem nebo vylučováním studovaného léku
  • Anamnéza nebo současné cerebrovaskulární onemocnění nebo trauma mozku
  • Anamnéza nebo současná významná endokrinní porucha, např. hypo nebo hypertyreóza nebo diabetes mellitus
  • Historie nebo současná malignita
  • Klinicky významné abnormality v bezpečnostních laboratorních testech, vitálních funkcích nebo EKG, měřeno při screeningu nebo na začátku
  • Potvrzené těhotenství
  • Významné poškození sluchu a/nebo zraku, které může ovlivnit schopnost dokončit testovací postupy
  • Zápis do dalšího klinického hodnocení během předchozích 30 dnů
  • Dříve randomizováno v této klinické studii
  • Alergie na jahody

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NNZ-2566
Kyselina glycyl-L-2-methylpropyl-L-glutamová
Lék: NNZ-2566
Kyselina glycyl-L-2-methylpropyl-L-glutamová (NNZ-2566) dodávaná jako lyofilizovaný prášek (2 g v 50 ml lahvičkách) pro rekonstituci s roztokem s jahodovou příchutí 0,5 % v/v ve vodě na injekci.
Komparátor placeba: Placebo (roztok s jahodovou příchutí)
Roztok s jahodovou příchutí a voda na injekci
Lék: Placebo
Roztok s jahodovou příchutí a voda na injekci
Ostatní jména:
  • Roztok s jahodovou příchutí 0,5 % v/v ve vodě na injekci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí události
Časové okno: Až do dne 40
Výskyt nežádoucích příhod (AE), včetně závažných nežádoucích příhod (SAE), bude hodnocen mezi dvěma dávkami NNZ-2566 a placebem. SAE budou vyšetřovány od randomizace až do dne 40. AE budou vyšetřovány od dávkování až do dne 40.
Až do dne 40

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna aktivity EEG
Časové okno: Základní stav až do dne 40

Absolutní změna v počtu skoků v EEG za hodinu během bdělého stavu bude vypočítána pro každého subjektu mezi výchozí hodnotou (před léčbou), během léčby (1. až 4., 14. a 26. den) a po léčbě (40. den).

Absolutní změna výkonu frekvenčních pásem v EEG za hodinu v bdělém stavu, jak je stanovena metodou Fast Fourier, bude vypočítána pro každého subjektu mezi základní linií (před léčbou) během léčby (dny 1 až 4, 14 a 26 ) a po ošetření (40. den).

Změny ve frekvenci charakteristických opakujících se stereotypních pohybů rukou během bdělosti budou vypočteny pro každý subjekt mezi výchozí hodnotou (před léčbou), během léčby (1. až 4., 14. a 26. den) a po léčbě (40. den).
Základní stav až do dne 40
Chování
Časové okno: Základní stav až do dne 40

Následující měření budou hodnocena na začátku a 26. den a změny ve srovnání mezi aktivními skupinami a skupinami s placebem:

Závažnost příznaků podle přirozeného hodnocení motorického chování Rettova syndromu (MBA), klinické škály závažnosti (CSS), kontrolního seznamu aberantního chování (ABC), Vinelandovy škály adaptivního chování (VABS) a klinického globálního dojmu závažnosti (CGI-S).

Následující hodnocení budou provedena v dodatečných specifikovaných časových bodech: CGI-S (screening, výchozí stav, 5., 14., 26. a 40. den), CGI-I (5., 14., 26. a 40. den), MBA (základní stav , dny 26 a 40), CSS (screening, výchozí stav, dny 26 a 40).
Základní stav až do dne 40
Fyziologické změny
Časové okno: Základní stav až do dne 40
Změny v autonomních funkcích, tj. respirační rytmus, hyperventilace, apnoe, desaturace kyslíkem a kolísání srdeční frekvence, budou vypočítány mezi výchozí hodnotou (před léčbou), během léčby (1. až 4., 14. a 26. den) a po léčbě (40. den). .
Základní stav až do dne 40
Globální a funkční výsledná opatření
Časové okno: Základní stav až do dne 40

Globální výsledek měřený změnou skóre na skóre klinické závažnosti Rettova syndromu (CSS), na stupnici hodnocení motorického chování Rettova syndromu (MBA) a na stupnici klinického globálního dojmu – závažnost a zlepšení (CGI-S a -I) od výchozího stavu, během léčby a po léčbě.

Změny v hodnocení tří hlavních příčin obav ošetřovatelem, jak byly hodnoceny pomocí vizuální analogové škály (VAS), budou vyhodnoceny u každého subjektu mezi výchozí hodnotou (před léčbou), během léčby (26. den) a po léčbě (40. den).

Změny v kontrolním seznamu Aberrant Behavior Checklist (ABC) a Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) budou vypočítány pro každého jedince mezi výchozí hodnotou (před léčbou) a během léčby (den 26).
Základní stav až do dne 40

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika
Časové okno: Základní stav až do dne 40
Následující farmakokinetická měření budou vypočtena z koncentrací NNZ-2566 v plné krvi: Tmax, Cmax (vrchol), Cmin (minimum), CAV v ustáleném stavu, T1/2 a AUC.
Základní stav až do dne 40

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Spolupracovníci

Baylor College of Medicine
International Rett Syndrome Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Daniel G Glaze, M.D., Baylor College of Medicine
  • Vrchní vyšetřovatel: Jeffrey L Neul, M.D., Ph.D., Baylor College of Medicine
  • Vrchní vyšetřovatel: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Vrchní vyšetřovatel: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
  • Vrchní vyšetřovatel: Arthur Beisang, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. října 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. října 2012

První zveřejněno (Odhad)

10. října 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. února 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. ledna 2018

Naposledy ověřeno

1. ledna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Neu-2566-RETT-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rettův syndrom

Klinické studie na NNZ-2566

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit