Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie rituximabu u dětí a dospívajících s chronickou idiopatickou trombocytopenickou purpurou (ITP)

8. listopadu 2012 aktualizováno: Neufeld, Ellis J, MD, PhD

Otevřená studie fáze I/II s rituximabem pro chronickou, těžkou idiopatickou trombocytopenickou purpuru (ITP) u dětí a dospívajících

Účelem studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost rituximabu u dětí ve věku 18 měsíců až 18 let, které mají závažnou chronickou ITP. Vhodní pacienti s primární nebo sekundární ITP jsou léčeni rituximabem jednou týdně ve 4 dávkách a poté sledováni po dobu až jednoho roku. Odpověď je definována jako počet krevních destiček vyšší nebo rovný 50 000/ml ve čtyřech po sobě jdoucích týdenních měřeních začínajících kdykoli v týdnech 9-12.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Účelem této otevřené studie fáze I/II je vyhodnotit bezpečnost a účinnost rituximabu u dětí ve věku 18 měsíců až 18 let, které mají těžkou chronickou ITP. Vhodní pacienti s primární nebo sekundární ITP jsou léčeni rituximabem jednou týdně ve 4 dávkách a poté sledováni po dobu až jednoho roku. Primární a sekundární cíle pro bezpečnost a účinnost jsou následující:

Hlavní

  1. Účinnost: Vyhodnotit účinnost rituximabu u těžké nebo refrakterní dětské ITP s odpovědí definovanou následovně: počet krevních destiček vyšší nebo rovný 50 000/ml ve čtyřech po sobě jdoucích týdenních měřeních začínajících kdykoli v týdnech 9 - 12 (den 57 - den 84) , přičemž první a čtvrté opatření je od sebe vzdáleno alespoň 22 dní (tj. jakmile bude stanoveno v časovém rámci 9–12 týdnů, odpověď by byla definována jako začátek prvního z těchto opatření). Všechna měření musí být nezávislá na podpůrné péči, a to následovně: 1) žádná aplikace IVIG (intravenózní imunoglobulin) do 7 dnů od prvního měření nebo kdykoli mezi měřeními, 2) žádné zahájení 4denního „pulzu“ kortikosteroidů do 7 dnů. dnů od prvního měření nebo kdykoli mezi opatřeními, 3) bez podání RHo (D) imunoglobulinu (WinRHo-SDFTM ) do 7 dnů od prvního měření nebo kdykoli mezi opatřeními a 4) bez podání transfuze krevních destiček do 7 dnů prvního opatření nebo kdykoli mezi opatřeními.
  2. Bezpečnost: Získání dalších bezpečnostních informací o rituximabu v tomto klinickém prostředí pomocí standardního monitorování bezpečnosti Genentech a hlášení SAE. Kromě toho bude frekvence hypogamaglobulinémie hodnocena jako výskyt hladin IgG < 1/2 spodní hranice normálu pro věk.

Sekundární

  1. Zhodnotit jednoletý klinický průběh u pacientů s těžkou nebo refrakterní ITP léčených jednou léčbou rituximabem. Jaká část responzivních pacientů si tuto odpověď udržuje?
  2. Zhodnotit potřebu záchranné terapie (podpůrné péče) u této těžce postižené skupiny pacientů během klinické studie.
  3. Pro vyhodnocení míry "časné odpovědi" definované jako: krevní destičky větší nebo rovné 50 000/ml alespoň jeden týden bez záchranné terapie PŘED 57. dnem a pokračující čtyři po sobě jdoucí týdny.
  4. Sledovat trend skóre krvácení od začátku terapie po dobu trvání studie.
  5. Zhodnotit výskyt hypogamaglobulinémie vyžadující intervenci (hladina IgG < 1/2 dolní hranice normy pro věk) v tomto nastavení. IVIG 400 mg/kg měsíčně se bude používat k léčbě hypogamaglobulinémie.
  6. Popsat kvalitu života související se zdravím (HRQL) dětí s těžkou nebo refrakterní ITP na základě zprávy rodičů a zhodnotit dopad na rodinu pomocí standardizovaných dotazníků. Toto je pilotní cíl.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
36

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA, Mattel Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University School of Medicine
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48236
        • Van Eslander Cancer Center, St. John Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Medical College at Cornell University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

těžká, chronická ITP, včetně refrakterní; alespoň 6 měsíců od diagnózy pro refrakterní; nejméně 12 měsíců od diagnózy těžkého onemocnění; počet krevních destiček <10 000/mm3 dvakrát za poslední 3 měsíce bez krvácení; počet krevních destiček <20 000/mm3 dvakrát za poslední 3 měsíce s krvácením

-

Kritéria vyloučení:

někdy měl novotvar B nebo T buněk; HIV/AIDS; alergie na myší protilátky; léčba zkoumanými imunosupresivními strategiemi během posledních 3 měsíců -

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: rituximab
Lék: rituximab
infuze 4 týdenních dávek 375 mg/m2 rituximabu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
hladin krevních destiček
Časové okno: 9 - 12 týdnů po 1. dávce rituximabu
9 - 12 týdnů po 1. dávce rituximabu
hypogamaglobulinémie
Časové okno: více než jeden rok
více než jeden rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
zlomek responzivních pacientů udržujících odpověď po dobu 1 roku
Časové okno: týden 52
týden 52
posouzení potřeby záchranné terapie
Časové okno: prvních 12 týdnů zkušebního období
prvních 12 týdnů zkušebního období
míra včasné odpovědi před 57. dnem
Časové okno: před 57. dnem a 4 další týdny
před 57. dnem a 4 další týdny
trend skóre krvácení v průběhu studie
Časové okno: více než jeden rok
více než jeden rok
popis kvality života související se zdravím
Časové okno: více než jeden rok
více než jeden rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Neufeld, Ellis J, MD, PhD

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Genentech, Inc.
Biogen
Glaser Pediatric Research Network
Terrana ITP Research Fund

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2003

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2005

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2005

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. října 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. října 2012

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. října 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. listopadu 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. listopadu 2012

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CHB 02-12-160
  • Genentec/IDEC U2591S
  • Glaser 435

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení