Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie rituximabu u dětí a dospívajících s chronickou idiopatickou trombocytopenickou purpurou (ITP)

8. listopadu 2012 aktualizováno: Neufeld, Ellis J, MD, PhD

Otevřená studie fáze I/II s rituximabem pro chronickou, těžkou idiopatickou trombocytopenickou purpuru (ITP) u dětí a dospívajících

Účelem studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost rituximabu u dětí ve věku 18 měsíců až 18 let, které mají závažnou chronickou ITP. Vhodní pacienti s primární nebo sekundární ITP jsou léčeni rituximabem jednou týdně ve 4 dávkách a poté sledováni po dobu až jednoho roku. Odpověď je definována jako počet krevních destiček vyšší nebo rovný 50 000/ml ve čtyřech po sobě jdoucích týdenních měřeních začínajících kdykoli v týdnech 9-12.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této otevřené studie fáze I/II je vyhodnotit bezpečnost a účinnost rituximabu u dětí ve věku 18 měsíců až 18 let, které mají těžkou chronickou ITP. Vhodní pacienti s primární nebo sekundární ITP jsou léčeni rituximabem jednou týdně ve 4 dávkách a poté sledováni po dobu až jednoho roku. Primární a sekundární cíle pro bezpečnost a účinnost jsou následující:

Hlavní

  1. Účinnost: Vyhodnotit účinnost rituximabu u těžké nebo refrakterní dětské ITP s odpovědí definovanou následovně: počet krevních destiček vyšší nebo rovný 50 000/ml ve čtyřech po sobě jdoucích týdenních měřeních začínajících kdykoli v týdnech 9 - 12 (den 57 - den 84) , přičemž první a čtvrté opatření je od sebe vzdáleno alespoň 22 dní (tj. jakmile bude stanoveno v časovém rámci 9–12 týdnů, odpověď by byla definována jako začátek prvního z těchto opatření). Všechna měření musí být nezávislá na podpůrné péči, a to následovně: 1) žádná aplikace IVIG (intravenózní imunoglobulin) do 7 dnů od prvního měření nebo kdykoli mezi měřeními, 2) žádné zahájení 4denního „pulzu“ kortikosteroidů do 7 dnů. dnů od prvního měření nebo kdykoli mezi opatřeními, 3) bez podání RHo (D) imunoglobulinu (WinRHo-SDFTM ) do 7 dnů od prvního měření nebo kdykoli mezi opatřeními a 4) bez podání transfuze krevních destiček do 7 dnů prvního opatření nebo kdykoli mezi opatřeními.
  2. Bezpečnost: Získání dalších bezpečnostních informací o rituximabu v tomto klinickém prostředí pomocí standardního monitorování bezpečnosti Genentech a hlášení SAE. Kromě toho bude frekvence hypogamaglobulinémie hodnocena jako výskyt hladin IgG < 1/2 spodní hranice normálu pro věk.

Sekundární

  1. Zhodnotit jednoletý klinický průběh u pacientů s těžkou nebo refrakterní ITP léčených jednou léčbou rituximabem. Jaká část responzivních pacientů si tuto odpověď udržuje?
  2. Zhodnotit potřebu záchranné terapie (podpůrné péče) u této těžce postižené skupiny pacientů během klinické studie.
  3. Pro vyhodnocení míry "časné odpovědi" definované jako: krevní destičky větší nebo rovné 50 000/ml alespoň jeden týden bez záchranné terapie PŘED 57. dnem a pokračující čtyři po sobě jdoucí týdny.
  4. Sledovat trend skóre krvácení od začátku terapie po dobu trvání studie.
  5. Zhodnotit výskyt hypogamaglobulinémie vyžadující intervenci (hladina IgG < 1/2 dolní hranice normy pro věk) v tomto nastavení. IVIG 400 mg/kg měsíčně se bude používat k léčbě hypogamaglobulinémie.
  6. Popsat kvalitu života související se zdravím (HRQL) dětí s těžkou nebo refrakterní ITP na základě zprávy rodičů a zhodnotit dopad na rodinu pomocí standardizovaných dotazníků. Toto je pilotní cíl.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA, Mattel Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University School of Medicine
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48236
        • Van Eslander Cancer Center, St. John Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Medical College at Cornell University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

těžká, chronická ITP, včetně refrakterní; alespoň 6 měsíců od diagnózy pro refrakterní; nejméně 12 měsíců od diagnózy těžkého onemocnění; počet krevních destiček <10 000/mm3 dvakrát za poslední 3 měsíce bez krvácení; počet krevních destiček <20 000/mm3 dvakrát za poslední 3 měsíce s krvácením

-

Kritéria vyloučení:

někdy měl novotvar B nebo T buněk; HIV/AIDS; alergie na myší protilátky; léčba zkoumanými imunosupresivními strategiemi během posledních 3 měsíců -

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: rituximab
Lék: rituximab
infuze 4 týdenních dávek 375 mg/m2 rituximabu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
hladin krevních destiček
Časové okno: 9 - 12 týdnů po 1. dávce rituximabu
9 - 12 týdnů po 1. dávce rituximabu
hypogamaglobulinémie
Časové okno: více než jeden rok
více než jeden rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
zlomek responzivních pacientů udržujících odpověď po dobu 1 roku
Časové okno: týden 52
týden 52
posouzení potřeby záchranné terapie
Časové okno: prvních 12 týdnů zkušebního období
prvních 12 týdnů zkušebního období
míra včasné odpovědi před 57. dnem
Časové okno: před 57. dnem a 4 další týdny
před 57. dnem a 4 další týdny
trend skóre krvácení v průběhu studie
Časové okno: více než jeden rok
více než jeden rok
popis kvality života související se zdravím
Časové okno: více než jeden rok
více než jeden rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neufeld, Ellis J, MD, PhD

Spolupracovníci

Genentech, Inc.
Biogen
Glaser Pediatric Research Network
Terrana ITP Research Fund

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2003

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. prosince 2005

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. prosince 2005

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. října 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. října 2012

První zveřejněno (ODHAD)

25. října 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

9. listopadu 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2012

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CHB 02-12-160
  • Genentec/IDEC U2591S
  • Glaser 435

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na rituximab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Thailand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit