Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie remise bez léčby nilotinibem u pacientů s CML (chronická myeloidní leukémie) (ENESTfreedom)

22. července 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Jednoramenná, multicentrická studie remise bez léčby nilotinibem u pacientů s BCR-ABL1 pozitivní chronickou myeloidní leukémií v chronické fázi, kteří dosáhli stavu trvalého minimálního reziduálního onemocnění (MRD) při léčbě nilotinibem první linie.

Hlavním účelem studie bylo zjistit, zda lze léčbu nilotinibem bezpečně přerušit bez recidivy CML u vybraných pacientů, kteří na tuto léčbu optimálně reagovali.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Primárním cílem této studie bylo určit procento pacientů, kteří byli v MMR 48 týdnů po zahájení fáze TFR (pacienti, kteří vyžadovali opětovné zahájení léčby, byli považováni za nereagující).

Fáze konsolidace léčby nilotinibem (NTCS): Pacienti, kteří splnili všechna kritéria pro zařazení/vyloučení, byli zařazeni do fáze konsolidace a pokračovali v léčbě nilotinibem po dobu 52 týdnů. Všichni pacienti byli léčeni plánovanou dávkou nilotinibu 300 mg dvakrát denně (nebo sníženou dávkou 400 mg jednou denně, bylo-li to nutné z hlediska toxicity). Aby byli pacienti způsobilí pro fázi TFR, museli splnit protokolově specifickou definici trvalé MRD. Čtyři poslední čtvrtletně prováděná hodnocení PCR musí splňovat následující kritéria:

  • Poslední hodnocení bylo MR4,5 (BCR-ABL ≤ 0,0032 % IS)
  • Žádné hodnocení horší než MR4,0 (BCR-ABL > 0,01 % Je a
  • Ne více než dvě hodnocení mezi MR4,0 a MR4,5 (0,0032 % IS<BCR-ABL ≤ 0,01 % IS)

Fáze TFR nilotinibu: Pacienti, kteří byli způsobilí vstoupit do fáze TFR po dokončení 52týdenní konsolidační fáze, přestali užívat nilotinib první den fáze TFR. Doba trvání této fáze byla až 10 let poté, co poslední pacient vstoupil do fáze TFR. Hladiny BCR-ABL byly monitorovány každé čtyři týdny během prvních 48 týdnů, každých šest týdnů po dobu následujících 48 týdnů a každých 12 týdnů během posledního období.

Fáze opětovného zahájení léčby nilotinibem (NTRI): Pokud u pacienta došlo ke ztrátě MMR (BCR-ABL >0,1 % IS) ve fázi TFR, pacient znovu zahájil léčbu nilotinibem. Pacienti byli na léčbě nilotinibem až 10 let poté, co poslední pacient vstoupil do fáze TFR s nilotinibem. U pacientů, kteří vyžadovali opětovné zahájení léčby nilotinibem, byla sledována hladina BCR-ABL každé čtyři týdny po dobu prvních 24 týdnů a poté každých 12 týdnů u pacientů, kteří znovu získali MMR. Frekvence monitorování BCR-ABL u pacientů, kteří znovu nezískali MMR během prvních 24 týdnů po opětovném zahájení léčby, byla nejméně každých 12 týdnů nebo častěji, jak je klinicky indikováno.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
215

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1114AAN
        • Novartis Investigative Site
  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Brussels, Belgie, 1090
        • Novartis Investigative Site
      • Charleroi, Belgie, 6000
        • Novartis Investigative Site
      • Ghent, Belgie, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Liège, Belgie, 4000
        • Novartis Investigative Site
    • Oost Vlaanderen
      • Sint-Niklaas, Oost Vlaanderen, Belgie, 9100
        • Novartis Investigative Site
    • West-Vlaanderen
      • Kortrijk, West-Vlaanderen, Belgie, 8500
        • Novartis Investigative Site
  • Bulharsko
      • Varna, Bulharsko, 9000
        • Novartis Investigative Site
  • Dánsko
      • Aarhus N, Dánsko, 8200
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Brest, Francie, 29609
        • Novartis Investigative Site
      • Corbeil-Essonnes, Francie, 91100
        • Novartis Investigative Site
      • Dunkirk, Francie, 59240
        • Novartis Investigative Site
      • Grenoble, Francie, 38043
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francie, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Rouen, Francie, 76038
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Francie, 67000
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Francie, 67085
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Novartis Investigative Site
    • Bayonne Cedex
      • Bayonne, Bayonne Cedex, Francie, 64109
        • Novartis Investigative Site
    • Pays de la Loire Region
      • Saint Priest Jarez, Pays de la Loire Region, Francie, 42270
        • Novartis Investigative Site
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • Novartis Investigative Site
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, D03 VX82
        • Novartis Investigative Site
      • Galway, Irsko, 12074
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
      • Naples, Itálie, 80131
        • Novartis Investigative Site
      • Novara, Itálie, 28100
        • Novartis Investigative Site
    • AN
      • Ancona, AN, Itálie, 60126
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Itálie, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • FE
      • Cona, FE, Itálie, 44124
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Itálie, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Itálie, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • NU
      • Nuoro, NU, Itálie, 08100
        • Novartis Investigative Site
    • PG
      • Perugia, PG, Itálie, 06129
        • Novartis Investigative Site
    • RC
      • Reggio Calabria, RC, Itálie, 89124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Itálie, 00161
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Itálie, 10043
        • Novartis Investigative Site
    • TR
      • Terni, TR, Itálie, 05100
        • Novartis Investigative Site
  • Japonsko
      • Akita, Japonsko, 0108543
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Kashiwa, Chiba, Japonsko, 277-8567
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 060-8648
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Sagamihara, Kanagawa, Japonsko, 252-0375
        • Novartis Investigative Site
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Japonsko, 860-8556
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Sakai, Osaka, Japonsko, 590-0197
        • Novartis Investigative Site
      • Suita, Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Saga-ken
      • Saga, Saga-ken, Japonsko, 849-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Kawagoe, Saitama, Japonsko, 3508550
        • Novartis Investigative Site
    • Tochigi
      • Shimotsuga Gun, Tochigi, Japonsko, 3210293
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 1138519
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japonsko, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Kolumbie
      • Montería, Kolumbie, 230004
        • Novartis Investigative Site
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Kolumbie, 111411
        • Novartis Investigative Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, H-1083
        • Novartis Investigative Site
      • Szeged, Maďarsko, 6725
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Aachen, Německo, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Bayreuth, Německo, 95445
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin, Německo, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Bonn, Německo, 53105
        • Novartis Investigative Site
      • Bottrop, Německo, 46236
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Německo, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Düsseldorf, Německo, 40479
        • Novartis Investigative Site
      • Goslar, Německo, 38642
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Německo, 22417
        • Novartis Investigative Site
      • Magdeburg, Německo, 39104
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Německo, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Stuttgart, Německo, 70376
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Německo, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Německo, 79106
        • Novartis Investigative Site
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Německo, 68305
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Německo, 60590
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Německo, 40225
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Německo, 04103
        • Novartis Investigative Site
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Německo, 23563
        • Novartis Investigative Site
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Německo, 07740
        • Novartis Investigative Site
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polsko, 02-172
        • Novartis Investigative Site
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, 8036
        • Novartis Investigative Site
      • Rankweil, Rakousko, A-6830
        • Novartis Investigative Site
      • Salzburg, Rakousko, 5020
        • Novartis Investigative Site
      • Vienna, Rakousko, 1140
        • Novartis Investigative Site
      • Vienna, Rakousko, A-1130
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Novartis Investigative Site
      • Oxford, Spojené království, OX3 7LE
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33901
        • Florida Cancer Specialists
      • Miami Lakes, Florida, Spojené státy, 33014
        • Lakes Research
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • H Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Spojené státy, 67214-3728
        • Cancer Center of Kansas
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10017
        • Memorial Sloan Kettering
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • Cancer Centers of the Carolinas
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Spojené státy, 37404
        • Tennessee Oncology PLLC
    • Utah
      • Ogden, Utah, Spojené státy, 84405
        • Community Cancer Trials of Utah
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Athens, Řecko, 106 76
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Novartis Investigative Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Španělsko, 35010
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Španělsko, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Novartis Investigative Site
      • Ourense, Španělsko, 32005
        • Novartis Investigative Site
      • Tarragona, Španělsko, 43005
        • Novartis Investigative Site
    • Catalonia
      • Terrassa, Catalonia, Španělsko, 08221
        • Novartis Investigative Site
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Španělsko, 31008
        • Novartis Investigative Site
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Španělsko, 33011
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Cruz De Tenerife
      • San Cristóbal de La Laguna, Santa Cruz De Tenerife, Španělsko, 38320
        • Novartis Investigative Site
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Španělsko, 48903
        • Novartis Investigative Site
  • Švédsko
      • Lund, Švédsko, SE-221 85
        • Novartis Investigative Site
      • Stockholm, Švédsko, SE-171 76
        • Novartis Investigative Site
      • Uppsala, Švédsko, SE-751 85
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy ve věku ≥ 18 let
  • Minimálně 2 kalendářní roky léčby nilotinibem s alespoň posledních 12 měsíců léčby nilotinibem před předběžným screeningem ve schválené celkové denní dávce 600 mg dvakrát denně nebo při snížené dávce 400 mg jednou denně, pokud je to nutné z hlediska tolerance BCR -ABL pozitivní CML v dokumentované chronické fázi v době diagnózy
  • Důkaz typických transkriptů BCR-ABL (b3a2 a/nebo b2a2) v době diagnózy CML-CP, tj. před prvním zahájením léčby TKI, které jsou přístupné standardizované kvantifikaci RT-PCR“
  • Pacient s MR4,5 při předběžném screeningu v laboratoři určené Novartisem
  • Stav výkonu ECOG 0-2

  • Přiměřená funkce koncového orgánu, jak je definována:

    • Přímý bilirubin ≤ 1,5 x ULN s výjimkou i) pacientů s prokázaným Gilbertovým syndromem, u kterých je povolena jakákoliv hodnota bilirubinu, a ii) pacientů s asymptomatickou hyperbilirubinémií (jaterní transaminázy a alkalická fosfatáza v normálním rozmezí).
    • SGOT(AST) a SGPT(ALT) ≤ 3 x ULN, tj. ekvivalentní ≤ stupeň 1 NCI-CTCAE v.4.03
    • Sérová lipáza ≤ 2 x ULN, tj. ekvivalent ≤ 2. stupně NCI-CTCAE v.4.03
    • Alkalická fosfatáza ≤ 2,5 x ULN
    • Sérový kreatinin < 1,5 x ULN

  • Pacienti musí mít následující hodnoty elektrolytů v normálních mezích nebo upravené tak, aby byly v normálních mezích suplementy před první dávkou studovaného léku:

    • Draslík (doporučuje se uchovávat, abyste předešli problémům s QT a/nebo abnormalitami rytmu)
    • Hořčík (doporučuje se uchovávat, abyste předešli problémům s QT a/nebo abnormalitami rytmu)
    • Celkový vápník (upravený na sérový albumin)

  • Pacienti musí mít normální funkci dřeně, jak je definováno:

    • Absolutní počet neutrofilů (ANC) ≥ 1,5 x 10E9/l
    • Hemoglobin ≥ 9,0 g/dl
    • Krevní destičky ≥ 100 x 10E9/L

  • Dokumentovaná chronická fáze CML musí splňovat všechna kritéria definovaná:

    • < 15 % blastů v periferní krvi a kostní dřeni,
    • < 30 % blastů plus promyelocyty v periferní krvi a kostní dřeni,
    • < 20 % bazofilů v periferní krvi,
    • ≥ 100 x 109/l (≥ 100 000/mm3) krevních destiček,
    • Žádné známky extramedulárního leukemického postižení, s výjimkou hepatosplenomegalie
  • Pacienti musí tolerovat minimální celkovou denní dávku nilotinibu 400 mg

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí léčba jinými inhibitory BCR-ABL než nilotinib po dobu delší než celkové kumulativní trvání 4 týdnů
  • Předchozí léčba alfa-interferonem libovolné délky
  • Předchozí protinádorová léčiva pro CML jiná než nilotinib s výjimkou cytoredukce po diagnóze CML až do 4 týdnů po první dávce nilotinibu
  • Známá druhá chronická fáze CML po předchozí progresi do AP/BC
  • Špatně kontrolovaný diabetes mellitus (definovaný jako HbA1c > 9 %)

  • Porucha srdeční funkce včetně některého z následujících:

    • LVEF < 45 % nebo pod institucionální spodní hranicí normálního rozmezí (podle toho, která je vyšší)
    • Neschopnost určit QT interval na EKG, s výjimkou pacientů s průkazem měřitelného QT intervalu v době diagnózy CML (např. před prvním zahájením léčby TKI) a kteří nemají žádné zdokumentované klinické příznaky kardiovaskulárního onemocnění a/nebo klinické příznaky abnormality vedení.
    • Dokončete blok levého svazku
    • Blok pravého raménka plus levý přední nebo zadní hemiblok
    • Použití kardiostimulátoru s komorovou stimulací
    • Vrozený syndrom dlouhého QT intervalu nebo známá rodinná anamnéza syndromu dlouhého QT
    • Anamnéza nebo přítomnost klinicky významných komorových nebo síňových tachyarytmií
    • Klinicky významná klidová bradykardie
    • QTc > 450 ms v průměru ze tří sériových základních EKG (s použitím vzorce QTcF). Pokud QTcF > 450 ms a elektrolyty nejsou v normálních mezích, je třeba elektrolyty upravit a poté pacienta znovu otestovat na QTc. Toto vylučovací kritérium nelze použít pro pacienty s neměřitelným QT intervalem, kteří mají důkaz o měřitelném QT intervalu čas diagnózy CML (např. před prvním zahájením léčby TKI) a kteří nemají žádné zdokumentované klinické příznaky kardiovaskulárního onemocnění a/nebo klinické příznaky abnormality vedení.
    • Anamnéza nebo klinické příznaky infarktu myokardu do 1 roku od vstupu do studie
    • Anamnéza nestabilní anginy pectoris do 1 roku od vstupu do studie
    • Jiná klinicky významná srdeční onemocnění (např. městnavé srdeční selhání, kardiomyopatie nebo nekontrolovaná hypertenze)
  • Akutní pankreatitida v anamnéze do 1 roku od vstupu do studie nebo v anamnéze chronické pankreatitidy
  • Známá přítomnost významné vrozené nebo získané krvácivé poruchy nesouvisející s rakovinou
  • Závažné a/nebo nekontrolované souběžné onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího mohlo způsobit nepřijatelná bezpečnostní rizika nebo ohrozit dodržování protokolu (např. nekontrolovaný diabetes, nekontrolovaná infekce)
  • Anamnéza jiné aktivní malignity během 5 let před vstupem do studie s výjimkou předchozího nebo souběžného karcinomu kůže bazaliomů a předchozího karcinomu in situ léčeného kurativním způsobem
  • Léčba jinými hodnocenými látkami (definovanými jako nepoužitá v souladu se schválenou indikací) do 4 týdnů ode dne 1
  • Pacienti, kteří se nezotavili po předchozí operaci
  • Pacienti, kteří aktivně dostávají terapii silnými inhibitory a/nebo induktory CYP3A4 a léčbu nelze před zahájením studie ukončit ani přejít na jinou medikaci.
  • Pacienti, kteří aktivně dostávají léčbu rostlinnými léky, které jsou silnými inhibitory a/nebo induktory CYP3A4, a léčbu nelze před zahájením studie ukončit ani přejít na jinou léčbu. Tyto rostlinné léky mohou zahrnovat Echinaceu (včetně E. purpurea, E. angustifolia a E. pallida), Piperin, Artemisinin, třezalku tečkovanou a Ginkgo.
  • Pacienti, kteří jsou v současné době léčeni jakýmikoli léky, které mají potenciál prodloužit QT interval, a léčba nemůže být buď bezpečně přerušena nebo převedena na jinou medikaci před zahájením studie. (seznam látek, které prodlužují QT interval, najdete na http://www.torsades.org/medical-pros/drug-lists/printable-drug-list.cfm)
  • Poškození gastrointestinální (GI) funkce nebo onemocnění GI, které může významně změnit absorpci studovaného léku (např. ulcerózní onemocnění, nekontrolovaná nevolnost, zvracení, průjem, malabsorpční syndrom, resekce tenkého střeva nebo operace bypassu žaludku)
  • Těhotné nebo kojící (kojící) ženy, kde těhotenství je definováno jako stav ženy po početí a do ukončení gestace potvrzený pozitivním hCG laboratorním testem.

  • Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, pokud během studie a 14 dní po poslední dávce nilotinibu nepoužívají vysoce účinné metody antikoncepce. Vysoce účinná antikoncepce je definována buď jako:

    • Úplná abstinence (pokud je v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem pacienta. Periodická abstinence (např. kalendářní, ovulační, symptotermální, postovulační metody) a vysazení nejsou přijatelné metody antikoncepce
    • Sterilizace žen (prodělala chirurgickou bilaterální ooforektomii s nebo bez hysterektomie) nebo podvázání vejcovodů alespoň šest týdnů před zahájením studijní léčby. V případě samotné ooforektomie pouze tehdy, když je reprodukční stav ženy potvrzen kontrolním vyšetřením hormonální hladiny.
    • Mužská sterilizace (nejméně 6 měsíců před zápisem). U pacientek ve studii by měl být mužský partner po vasektomii jediným partnerem tohoto pacienta.

    • Použití kombinace libovolných dvou z následujících:

      1. Použití perorálních, injekčních nebo implantovaných hormonálních metod antikoncepce nebo jiných forem hormonální antikoncepce, které mají srovnatelnou účinnost (míra selhání <1 %), například hormonální vaginální kroužek nebo transdermální hormonální antikoncepce.
      2. Umístění nitroděložního tělíska (IUD) nebo nitroděložního systému (IUS)
      3. Bariérové ​​metody antikoncepce: Kondom nebo okluzivní čepice (bránice nebo cervikální čepice) se spermicidní pěnou/gelem/filmem/krémem/vaginálním čípkem.

V případě užívání perorální antikoncepce by ženy měly být stabilní na stejné pilulce po dobu minimálně 3 měsíců před užitím studijní léčby Ženy jsou považovány za postmenopauzální a nejsou v plodném věku, pokud měly 12 měsíců přirozenou (spontánní) amenoreu. s vhodným klinickým profilem (např. věk odpovídající, vazomotorické symptomy v anamnéze) nebo jste podstoupili chirurgickou bilaterální ooforektomii (s nebo bez hysterektomie) nebo podvázání vejcovodů alespoň šest týdnů před zařazením. V případě samotné ooforektomie, pouze pokud je reprodukční stav ženy potvrzen kontrolním vyšetřením hormonální hladiny, je žena považována za ženu, která nemůže otěhotnět.

Pokud pacientka ve studii otěhotní nebo má podezření, že je těhotná během studie nebo do 30 dnů po poslední dávce nilotinibu, musí být okamžitě informován lékař studie a probíhající léčba nilotinibem ve studii musí být okamžitě ukončena.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Nilotinib následovaný bez léčby
Do konsolidační fáze studie (52 týdnů – nilotinib 300 mg BID) vstoupili pacienti, kteří dostávali minimálně 2 roky první linie léčby nilotinibem a s výsledky PCR před screeningem ≥ MR4,5. Pacienti s minimálním reziduálním onemocněním (MRD) na konci této fáze vstoupili do fáze remise bez léčby (TFR), kde nebyla podávána žádná léčba. Nevhodní pacienti vstoupí do fáze pokračování studie. Pacienti s MRD na konci pokračovací fáze vstoupí do fáze TFR-2 studie, kde není podávána žádná léčba. Nevhodní pacienti vstoupí do prodloužené pokračovací fáze studie. Pokud kdykoli během TFR nebo TFR-2 pacient ztratí MMR, bude léčba nilotinibem okamžitě znovu zahájena (nilotinib 300 mg BID).
Lék: Nilotinib následovaný bez léčby
Nilotinib se používá jako komerčně dostupné tobolky (s výjimkou Japonska, kde se používají klinické zásoby) o síle 150 mg a 200 mg. Léčba probíhá během konsolidace, pokračování, prodlouženého pokračování, opětovného zahájení a opětovného zahájení – 2 fáze studie.
Ostatní jména:
  • AMN107

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Percentage of Participants in Major Molecular Response at 48 Weeks After Start of Treatment-Free Remission (TFR) Phase
Časové okno: 48 weeks in TFR
The primary endpoint was the percentage of participants in major molecular response (MMR) at 48 weeks after initiation of the treatment-free remission (TFR) phase. Participants who required re-initiation of treatment were considered as non-responders.
48 weeks in TFR

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Percentage of Participants in MR4.5 (BCR-ABL ≤ 0.0032% IS) at 48 Weeks After Start of TFR Phase
Časové okno: 48 weeks in TFR
The outcome measure was the percentage of participants in molecular response 4.5 (MR4.5) at 48 weeks after initiation of the treatment-free remission (TFR) phase. Participants who required reinitiation of treatment were considered non-responders. MR4.5 corresponds to a BCR-ABL transcript level ≤0.0032% on the International Scale (IS), representing a deep molecular response.
48 weeks in TFR
Percentage of Participants in Major Molecular Response (MMR) at Multiple Time Points After Start of the Treatment-Free Remission (TFR) Phase
Časové okno: Weeks 96, 144, 192, and 264, and End of Years 6, 7, 8, 9, and 10
This outcome measure was the percentage of participants in major molecular response (MMR) assessed at multiple timepoints after initiation of the treatment-free remission (TFR) phase. Participants who required re-initiation of treatment at any time prior to the respective assessment were considered non-responders.
Weeks 96, 144, 192, and 264, and End of Years 6, 7, 8, 9, and 10
Percentage of Participants in Molecular Response 4.5 (MR4.5) at Multiple Time Points After Start of the Treatment-Free Remission (TFR) Phase
Časové okno: Weeks 96, 144, 192, and 264, and End of Years 6, 7, 8, 9, and 10
This secondary outcome measure was the percentage of participants in molecular response 4.5 (MR4.5) assessed at multiple timepoints after initiation of the treatment-free remission (TFR) phase. Participants who required reinitiation of treatment at any time prior to the respective assessment were considered non-responders. MR4.5 corresponds to a BCR-ABL transcript level ≤0.0032% on the International Scale (IS).
Weeks 96, 144, 192, and 264, and End of Years 6, 7, 8, 9, and 10
Number of Participants in Major Molecular Response (MMR) at Multiple Time Points After Start of the Treatment-Free Remission (TFR) Phase
Časové okno: Weeks 48, 96, 144, 192, and 264, and End of Years 6, 7, 8, 9, and 10
This outcome measure was the number of participants in major molecular response (MMR) assessed at multiple timepoints after initiation of the treatment-free remission (TFR) phase of nilotinib. At each assessment time point, participants with available MMR data were counted. Participants who reinitiated nilotinib treatment for less than 12 weeks prior to the respective assessment time point were excluded from the analysis at that time point.
Weeks 48, 96, 144, 192, and 264, and End of Years 6, 7, 8, 9, and 10
Number of Participants in Molecular Response 4.5 (MR4.5) at Multiple Time Points After Start of the Treatment-Free Remission (TFR) Phase
Časové okno: Weeks 48, 96, 144, 192, and 264, and End of Years 6, 7, 8, 9, and 10
This outcome measure was the number of participants in molecular response 4.5 (MR4.5) assessed at multiple timepoints after initiation of the treatment-free remission (TFR) phase of nilotinib. At each assessment time point, participants with available MR4.5 data were counted. Participants who reinitiated nilotinib treatment for less than 12 weeks prior to the respective assessment time point were excluded from the analysis at that time point. MR4.5 corresponds to a BCR-ABL transcript level ≤0.0032% on the International Scale (IS).
Weeks 48, 96, 144, 192, and 264, and End of Years 6, 7, 8, 9, and 10
Percentage of Participants Who Achieved Major Molecular Response (MMR) Within 12 Weeks of Reinitiation of Nilotinib Treatment
Časové okno: 12 weeks after reinitiation of nilotinib treatment
Percentage of patients who achieved MMR within 12 weeks of re-initiation of treatment with nilotinib defined as the number of patients who were in MMR at least at 1 assessment within 12 weeks after re-start of nilotinib treatment divided by the number of patients who were re-initiated for at least 12 weeks.
12 weeks after reinitiation of nilotinib treatment
Percentage of Participants With Stable Major Molecular Response (MMR) at Multiple Time Points After First Achievement of MMR During Nilotinib Re-Initiation
Časové okno: Weeks 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384, and 432 after first achievement of MMR during the nilotinib re-initiation phase
The percentage of patients who were in stable MMR after achieving a response in the NTRI phase at multiple timepoints was calculated by dividing the number of participants achieving MMR any time during the NTRI phase and having the same response at those timepoints after the first achievement of MMR, irrespective of whether there was loss of MMR in between, by the number of patients who achieved MMR at any time during the NTRI phase.
Weeks 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384, and 432 after first achievement of MMR during the nilotinib re-initiation phase
Percentage of Participants With Stable Molecular Response 4.5 (MR4.5) at Multiple Time Points After First Achievement During Nilotinib Re-Initiation
Časové okno: Weeks 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384, and 432 after first achievement of MR4.5 during the nilotinib re-initiation phase
The proportion of patients who were in stable MR4.5 after achieving a response in the NTRI phase at multiple timepoints was calculated by dividing the number of participants achieving MR4.5 any time during the NTRI phase and having the same response at those timepoints after the first achievement of MR4.5, irrespective of whether there was loss of MR4.5 in between, by the number of patients who achieved MR4.5 at any time during the NTRI phase.
Weeks 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384, and 432 after first achievement of MR4.5 during the nilotinib re-initiation phase
BCR-ABL Ratio (%) Over Time in Nilotinib Treatment Re-initiation Phase (NTRI)
Časové okno: Baseline; every 4 weeks up to Week 24; and every 12 weeks thereafter, up to Week 528
The BCR-ABL ratio (%) represents the level of BCR-ABL fusion gene transcripts relative to a control gene (ABL) measured in peripheral blood samples using quantitative reverse transcription polymerase chain reaction (RT-PCR). Results are expressed as a percentage on the International Scale (IS), a standardized reporting method that allows comparison across laboratories. The BCR-ABL ratio is used to assess the molecular response to treatment, with lower values indicating a reduced disease burden.
Baseline; every 4 weeks up to Week 24; and every 12 weeks thereafter, up to Week 528
Duration of Re-Initiated Nilotinib Treatment Required to Regain Major Molecular Response (MMR) After Loss of MMR
Časové okno: Every 4 weeks up to Week 24, and every 12 weeks thereafter, up to Week 528
This outcome measure was defined as the time from the date of reinitiation of nilotinib treatment following loss of major molecular response (MMR) to the date of first documented achievement of MMR. Participants who did not regain MMR after reinitiation of treatment on or before the data cut-off date were censored at the date of their last available BCR-ABN PCR assessment.
Every 4 weeks up to Week 24, and every 12 weeks thereafter, up to Week 528
Duration of Re-Initiated Nilotinib Treatment Required to Regain Molecular Response 4.5 (MR4.5) After Loss of MMR
Časové okno: From start of Nilotinib treatment re-initiation up to Week 528
This outcome measure was defined as the time from the date of reinitiation of nilotinib treatment following loss of major molecular response (MMR) to the date of first documented achievement of molecular response 4.5 (MR4.5). Participants who did not regain MR4.5 after reinitiation of treatment on or before the data cut-off date were censored at the date of their last available BCR-ABN PCR assessment. MR4.5 corresponds to a BCR-ABN transcript level ≤0.0032% on the International Scale (IS).
From start of Nilotinib treatment re-initiation up to Week 528
Treatment-Free Survival (TFS) After Start of the Treatment-Free Remission (TFR) Phase
Časové okno: From start of the treatment-free remission (TFR) phase up to Week 528
Treatment-free survival (TFS) was defined as the time from the start of the treatment-free remission (TFR) phase to the earliest occurrence of loss of major molecular response (MMR), reinitiation of treatment for any reason, progression to accelerated phase (AP) or blast crisis (BC), or death due to any cause. Participants without an event on or before the data cut-off date were censored at the date of their last available disease assessment (polymerase chain reaction, cytogenetic, hematologic, or extramedullary assessment).
From start of the treatment-free remission (TFR) phase up to Week 528
Progression-Free Survival (PFS) After Start of the Treatment-Free Remission (TFR) Phase
Časové okno: From start of the treatment-free remission (TFR) phase up to Week 528
Progression-free survival (PFS) was defined as the time from the start of the treatment-free remission (TFR) phase to the earliest occurrence of disease progression to accelerated phase (AP) or blast crisis (BC), or death due to any cause. Participants without an event on or before the data cut-off date were censored at the date of their last available disease assessment (cytogenetic, hematologic, or extramedullary assessment) or last contact for participants in follow-up.
From start of the treatment-free remission (TFR) phase up to Week 528
Overall Survival (OS) After Start of the Treatment-Free Remission (TFR) Phase
Časové okno: From start of the treatment-free remission (TFR) phase up to Week 528
Overall survival (OS) was defined as the time from the start of the treatment-free remission (TFR) phase to death due to any cause. Participants who were alive on or before the data cut-off date were censored at the date of their last assessment or last known alive date for participants in follow-up.
From start of the treatment-free remission (TFR) phase up to Week 528
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events During the Entire Study
Časové okno: From first dose of nilotinib through up to approximately 11 years of study participation, including the NTCS, TFR, and NTRI phases
This outcome measure summarized the overall occurrence of adverse events related to nilotinib during the study. A study drug-related adverse event was defined as any adverse event assessed by the investigator as related to nilotinib and reported during the nilotinib treatment consolidation (NTCS) phase, the treatment-free remission (TFR) phase, or the nilotinib treatment re-initiation (NTRI) phase.
From first dose of nilotinib through up to approximately 11 years of study participation, including the NTCS, TFR, and NTRI phases
Number of Participants With BCR-ABL1 Mutations Associated With Resistance to Nilotinib After Loss of Major Molecular Response
Časové okno: From loss of major molecular response after nilotinib suspension through up to 528 weeks of study participation
This outcome measure was the number of participants who developed BCR-ABL1 mutations associated with resistance to nilotinib following loss of major molecular response (MMR) after suspension of nilotinib treatment. Mutations assessed included, but were not limited to, T315I, E255K, Y253H, F359V, F359C, and F359I. The endpoint was calculated as the number of participants with at least one detected BCR-ABL1 mutation divided by the number of participants who experienced loss of MMR after nilotinib suspension.
From loss of major molecular response after nilotinib suspension through up to 528 weeks of study participation

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
19. března 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. května 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
23. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. ledna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. února 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. února 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. července 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CAMN107I2201
  • 2012-004092-40 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení