Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

CPI-613 v léčbě pacientů s myelodysplastickým syndromem, kteří selhali v předchozí terapii

15. října 2024 aktualizováno: Wake Forest University Health Sciences

Pilotní studie CPI-613 u pacientů s myelodysplastickým syndromem, kteří selhali v předchozí terapii

Tato pilotní klinická studie studuje kyselinu 6,8-bis(benzylthio)oktanovou (CPI-613) při léčbě pacientů s myelodysplastickými syndromy, u kterých selhala předchozí léčba. Někdy při podání chemoterapie nebo biologické terapie nezastaví růst nádorových buněk. Nádor je prý odolný vůči léčbě. Kyselina 6,8-bis(benzylthio)oktanová může interferovat s růstem nádorových buněk a může být účinnou léčbou myelodysplastických syndromů, které nereagovaly na předchozí terapii.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

PRIMÁRNÍ CÍLE:

I. Vyhodnotit bezpečnost a protirakovinné aktivity CPI-613 u pacientů s myelodysplastickým syndromem (MDS), u kterých selhaly předchozí léky (jako je decitabin [Dacogen], azacitidin [Vidaza], růstové faktory nebo lenalidomid).

OBRYS:

Pacienti dostávají 6,8-bis(benzylthio)oktanovou kyselinu intravenózně (IV) během 2 hodin ve dnech 1 a 4 v týdnech 1-3. Kurzy se opakují každé 4 týdny v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

Po ukončení studijní léčby jsou pacienti sledováni po dobu 5 let.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Comprehensive Cancer Center of Wake Forest University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Histologicky nebo cytologicky dokumentovaný MDS jakékoli rizikové skupiny, u které selhala předchozí terapie (selhání terapie je definováno jako pacienti, kteří byli dostatečně léčeni předchozími přípravky bez odpovědi podle názoru ošetřujícího lékaře, nebo jejichž onemocnění progredovalo nebo relabovalo během hypomethylace činidlo)
  • Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) =< 3
  • Očekávané přežití > 2 měsíce
  • Ženy ve fertilním věku (tj. ženy, které jsou před menopauzou nebo nejsou chirurgicky sterilní) musí během studie používat uznávané metody antikoncepce (abstinence, nitroděložní tělísko [IUD], perorální antikoncepci nebo tělísko s dvojitou bariérou) a musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči do 1 týdne před zahájením léčby
  • Plodní muži musí během studie používat účinné antikoncepční metody, pokud neexistuje dokumentace neplodnosti
  • Pacienti se musí plně zotavit z akutní, nehematologické, neinfekční toxicity jakékoli předchozí léčby cytotoxickými léky, radioterapií nebo jinými protirakovinnými modalitami; pacienti s přetrvávající, nehematologickou, neinfekční toxicitou z předchozí léčby =< stupeň 2 jsou způsobilí, ale musí být jako takoví zdokumentováni
  • Aspartátaminotransferáza (AST/sérová glutamát-oxalooctová transamináza [SGOT]) =< 3 x horní normální limit (UNL)
  • Alaninaminotransferáza (ALT)/sérová glutamátpyruváttransamináza (SGPT) =< 3 x UNL (=< 5 x ULN, pokud jsou přítomny jaterní metastázy)
  • Bilirubin =< 1,5 x UNL
  • Sérový kreatinin = < 1,5 mg/dl nebo 133 umol/l
  • Mezinárodní normalizovaný poměr (nebo INR) musí být < 1,5
  • Albumin >= 2,0 g/dl nebo >= 20 g/l
  • Psychická způsobilost, schopnost porozumět a ochota podepsat písemný informovaný souhlas schválený Institutional Review Board (IRB)
  • Mít přístup přes centrální linku (např. portacath)

Kritéria vyloučení:

  • Závažné zdravotní onemocnění, jako je závažné srdeční onemocnění (např. symptomatické městnavé srdeční selhání, nestabilní angina pectoris, onemocnění koronárních tepen, infarkt myokardu během posledních 3 měsíců, nekontrolovaná srdeční arytmie, perikardiální onemocnění nebo třída III nebo IV New York Heart Association), nebo těžké oslabující plicní onemocnění, které by potenciálně zvýšilo pacientovu riziko toxicity
  • Pacienti s aktivním centrálním nervovým systémem (CNS) nebo epidurálním nádorem
  • Jakékoli aktivní nekontrolované krvácení nebo krvácivá diatéza (např. aktivní peptický vřed)
  • Jakýkoli stav nebo abnormalita, která může podle názoru vyšetřovatele ohrozit jeho bezpečnost
  • Těhotné ženy nebo ženy ve fertilním věku, které nepoužívají spolehlivé prostředky antikoncepce
  • Plodní muži neochotní používat antikoncepční metody během období studie
  • Kojící samice
  • Předpokládaná délka života méně než 2 měsíce
  • Neochota nebo neschopnost dodržovat požadavky protokolu
  • Anamnéza dalších rizikových faktorů pro torsades de pointes (např. srdeční selhání, hypokalémie, rodinná anamnéza syndromu dlouhého QT intervalu atd.)
  • Důkaz aktivní infekce nebo závažné infekce během posledního měsíce
  • Požadavek okamžité paliativní léčby jakéhokoli druhu včetně chirurgického zákroku
  • Předchozí nelegální drogová závislost
  • Pacienti s velkými a opakujícími se pleurálními nebo peritoneálními výpotky vyžadujícími častou drenáž (např. týdně)
  • Pacienti s jakýmkoli množstvím klinicky významným perikardiálním výpotkem
  • Pacienti se známou infekcí virem lidské imunodeficience (HIV); (Poznámka: pacienti se známou infekcí HIV jsou vyloučeni, protože pacienti s imunitní nedostatečností jsou vystaveni zvýšenému riziku smrtelných infekcí, když jsou léčeni terapií potlačující dřeň, a protože mohou existovat neznámé nebo nebezpečné lékové interakce mezi CPI-613 a antiretrovirovými látkami používané k léčbě infekcí HIV)
  • Pacienti, kteří podstoupili radioterapii, chirurgický zákrok, léčbu cytotoxickými látkami (kromě CPI-613), léčbu biologickými látkami, imunoterapii nebo jakoukoli jinou protinádorovou terapii jakéhokoli druhu nebo jakoukoli jinou standardní nebo výzkumnou léčbu rakoviny nebo jakoukoli jinou jiné hodnocené činidlo pro jakoukoli indikaci během posledních 2 týdnů před zahájením léčby CPI-613
  • Pacienti, kteří v předchozích 6 měsících dostávali chemoterapeutický režim s podporou kmenových buněk

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Zpracování (6,8-bis(benzylthio)oktanová kyselina)
Pacienti dostávají léčbu kyselinou 6,8-bis(benzylthio)oktanovou IV během 2 hodin ve dnech 1 a 4 v týdnech 1-3. Kurzy se opakují každé 4 týdny v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.
Lék: Kyselina 6,8-bis(benzylthio)oktanová
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • CPI-613
  • analog kyseliny alfa-lipoové CPI-613

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra odpovědi (RR), definovaná jako kombinovaná míra úplné remise (CR), CR kostní dřeně, částečná remise (PR) nebo stabilní onemocnění (SD), jak je popsáno Chesonem a kol. (2006)
Časové okno: Až 5 let

Míra odezvy (RR), definovaná jako kombinace kompletní remise (CR), CR kostní dřeně, částečné remise (PR) nebo stabilního onemocnění (SD), jak je popsáno v Cheson, et al. (2006). Bude prezentován počet pacientů dosahujících RR.

Kompletní remise – Kostní dřeň: ≤ 5 % myeloblastů s normálním vyzráváním všech buněčných linií; CR kostní dřeně – kostní dřeň: ≤ 5 % myeloblastů a pokles o ≥ 50 % oproti předléčení Částečná remise – všechna kritéria CR, pokud jsou před léčbou abnormální, kromě: blastů v kostní dřeni se snížily o ≥ 50 % před léčbou, ale stále > 5 %, celularita a morfologie ne relevantní Stabilní onemocnění – Nedosažení alespoň PR, ale žádný důkaz progrese po dobu > 8 týdnů
Až 5 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnostní profil CPI-613, založený na vyhodnocení příznaků, vitálních funkcí, stavu výkonnosti a přežití ECOG, klinické chemii, hematologii a koagulaci, posouzen Národním institutem pro rakovinu Společná terminologická kritéria pro nežádoucí účinky v 4.0
Časové okno: Během léčby medián 4 měsíce s maximem 40 měsíců
Bezpečnostní profil CPI-613, založený na hodnocení symptomů, vitálních funkcí, stavu výkonnosti a přežití podle ECOG, klinické chemii, hematologii a koagulaci, hodnocený Common Terminology Criteria for Adverse Events v 4.0 National Cancer Institute. Toxicita související s léčbou bude zkoumána pohledem na každou toxicitu identifikovanou podle stupně (nejvyšší stupeň každé toxicity na pacienta, takže každému pacientovi je pro danou toxicitu přiřazena pouze jedna událost).
Během léčby medián 4 měsíce s maximem 40 měsíců
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: 6 a 12 měsíců po zahájení léčby

Budou odhadnuty křivky přežití pro PFS pomocí Kaplan-Meierových technik. Kromě toho budou odhadnuty 6měsíční a 1leté sazby PFS pro tyto účastníky.

Progrese onemocnění: Pro pacienty s:

Méně než 5 % výbuchů: ≥ 50 % zvýšení výbuchů na > 5 % výbuchů 5 %-10 % výbuchů: ≥ 50 % zvýšení na > 10 % výbuchů 10 %-20 % výbuchů: ≥ 50 % zvýšení na > 20 % výbuchů 20 % -30 % výbuchů: ≥ 50 % zvýšení na > 30 % výbuchů

Kterákoli z následujících možností:

Nejméně 50% pokles od maximální remise/odpovědi u granulocytů nebo krevních destiček Snížení Hgb o ≥ 2 g/dl Transfuzní závislost

Koncové body přežití:

Celkově: smrt z jakékoli příčiny Bez události: selhání nebo smrt z jakékoli příčiny PFS: progrese onemocnění nebo smrt na MDS DFS: čas do relapsu Smrt specifická na příčinu: úmrtí související s MDS
6 a 12 měsíců po zahájení léčby
Celkové přežití (OS)
Časové okno: 6 a 12 měsíců po zahájení léčby
Budou odhadnuty křivky přežití pro OS pomocí Kaplan-Meierových technik. Kromě toho budou odhadnuty sazby za 6 měsíců a 1 rok OS pro tyto účastníky.
6 a 12 měsíců po zahájení léčby
Počet pacientů, kteří dosáhli snížení požadavků na krevní transfuzi
Časové okno: Až 5 let
Počet pacientů, kteří dosáhli snížení potřeby krevní transfuze.
Až 5 let
Počet pacientů, kteří dosáhli hematologického zlepšení (HI), jak je definováno Chesonem a kol. (2006)
Časové okno: Až 5 let

Počet pacientů, kteří dosáhli hematologického zlepšení (HI), jak je definováno Chesonem, et al. (2006).

Kritéria:

Erytroidní odpověď (před léčbou, < 11 g/dl) – zvýšení Hgb o ≥ 1,5 g/dl.

Odpověď krevních destiček (před léčbou, < 100 × 109/l) – Absolutní zvýšení ≥ 30 × 109/l u pacientů začínajících s > 20 × 109/l krevních destiček. Zvýšení z < 20 × 109/l na > 20 × 109/l a nejméně o 100 %

Neutrofilní odpověď (před léčbou, < 1,0 × 109/l) – alespoň 100% zvýšení a absolutní zvýšení > 0,5 × 109/l

Progrese nebo relaps po HI – alespoň 1 z následujících:

Nejméně 50% pokles od maximálních úrovní odpovědi u granulocytů nebo krevních destiček Snížení Hgb o ≥ 1,5 g/dl
Až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Wake Forest University Health Sciences

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Timothy Pardee, Wake Forest University Health Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
26. listopadu 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
26. listopadu 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. července 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. července 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. července 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. října 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IRB00024007
  • P30CA012197 (Grant/smlouva NIH USA)
  • NCI-2013-01312 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • CCCWFU 29113 (Jiný identifikátor: Wake Forest University Health Sciences)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení