Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti minocyklinu u Angelmanova syndromu (A-MANECE)

19. října 2015 aktualizováno: BELEN RUIZ-ANTORAN, Puerta de Hierro University Hospital

Randomizovaná klinická studie, placebo ve srovnání s hodnocením účinnosti a bezpečnosti minocyklinu u Angelmanova syndromu

RANDOMIZOVANÁ KLINICKÁ ZKOUŠKA, PLACEBO V POROVNÁNÍ K HODNOCENÍ ÚČINNOSTI A BEZPEČNOSTI MINOCYKLINU U ANGELMANOVA SYNDROMU (STUDIE A-MANECE)

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

STUDIE K HODNOCENÍ ÚČINNOSTI A BEZPEČNOSTI MINOCYKLINU U ANGELMANOVA SYNDROMU

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
32

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28222
        • Puerta de Hierro University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku od 6 do 30 let.
  • Klinická diagnóza Angelmanova syndromu a molekulární potvrzení diagnózy.
  • Účastník má přijatelného opatrovníka, který může udělit souhlas jménem účastníka.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s přecitlivělostí na tetracykliny.
  • Pacienti s poruchou funkce jater nebo ledvin a pacienti s anamnézou převážně lékové alergie.
  • Jakýkoli jiný stav, který je podle názoru zkoušejícího považován za klinicky významný a podávání minocyklinu je kontraindikováno

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: MINOCYKLIN 8 týdnů

Délka léčby: 8 týdnů

  • Pacienti < 35 kg. 100 mg/den. Podává se v dávce jedné tobolky 50 mg snídaně a večeře.
  • Pacienti 35 - 50 kg. 150 mg/den. Podává se v dávce 2 kapsle 50 mg snídaně a 1 kapsle 50 mg večeře.
  • Pacienti > 50 kg. 200 mg/den. Podává se v dávce dvou kapslí po 50 mg ke snídani a večeři.
Lék: MINOCYKLIN
Pilulka Minocyklin 50 mg kapsle
Ostatní jména:
  • Obchodní název: Aknemin 50
  • Účinná látka: MINOCYCLINE
  • Způsoby podání: Perorální podání
Lék: PLACEBO (pro minocyklin)
Pilulka vyrobená tak, aby napodobovala tobolku minocyklinu 50 mg
Ostatní jména:
  • Způsoby podání: Perorální podání
  • Obchodní název: NA
  • Neaktivní látka:
Komparátor placeba: PLACEBO 8 týdnů
Pilulka vyrobená tak, aby napodobovala tobolku minocyklinu 50 mg
Lék: MINOCYKLIN
Pilulka Minocyklin 50 mg kapsle
Ostatní jména:
  • Obchodní název: Aknemin 50
  • Účinná látka: MINOCYCLINE
  • Způsoby podání: Perorální podání
Lék: PLACEBO (pro minocyklin)
Pilulka vyrobená tak, aby napodobovala tobolku minocyklinu 50 mg
Ostatní jména:
  • Způsoby podání: Perorální podání
  • Obchodní název: NA
  • Neaktivní látka:
Experimentální: MINOCYCLINE 16 týdnů

Délka léčby: 16 týdnů

Pacienti < 35 kg. 100 mg/den. Podává se v dávce jedné tobolky 50 mg snídaně a večeře.

Pacienti 35 - 50 kg. 150 mg/den. Podává se v dávce 2 kapsle 50 mg snídaně a 1 kapsle 50 mg večeře.

Pacienti > 50 kg. 200 mg/den. Podává se v dávce dvou kapslí po 50 mg ke snídani a večeři.
Lék: MINOCYKLIN
Pilulka Minocyklin 50 mg kapsle
Ostatní jména:
  • Obchodní název: Aknemin 50
  • Účinná látka: MINOCYCLINE
  • Způsoby podání: Perorální podání

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zvýšeno v ekvivalentním věku vývoje
Časové okno: 8, 16 a 24 týdnů
Zvýšeno na ekvivalentním věku vývoje, získané prostřednictvím vývojové škály R Merrill-Palmer (MP-R)
8, 16 a 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšení specifického kognitivního, jazykového a komunikačního, motorického vývoje, sociálně-emocionálního a adaptivního chování
Časové okno: 8, 16 a 24 týdnů
Zlepšené specifické kognitivní, jazykové a komunikační, motorický vývoj, sociálně-emocionální a adaptivní chování získané pomocí Development Scale R Merrill-Palmer (MP-R)
8, 16 a 24 týdnů
Zlepšení EEG.
Časové okno: 8, 16 a 24 týdnů
Zlepšení EEG. Měření na základě změn v pozadí aktivity, typu, počtu a trvání krizí, rozšířené tendence ke krizím, paroxysmálních abnormalit zaznamenaných typů a celkového hodnocení klinického neurofyziologa
8, 16 a 24 týdnů
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 8, 16 a 24 týdnů
a) Fyzikální vyšetření b) Vitální funkce c) Laboratorní testy d) Seznam nežádoucích účinků (AE) pro léčbu, laboratorní hodnoty, hodnoty mimo referenční rozmezí a popisné statistiky.
8, 16 a 24 týdnů
Globální klinický dojem (CGI)
Časové okno: 8, 16 a 24 týdnů
Zlepšení CGI. . Měřte na základě změn v klinickém globálním dojmu prostřednictvím vnímání rodičů nebo opatrovníků, vy neurologové a terapeuti
8, 16 a 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Puerta de Hierro University Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Belen Ruiz-Antorán, Clinical Pharmacology. Puerta de Hierro University Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2014

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. listopadu 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. února 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. února 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. října 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. října 2015

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • A-MANECE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení