Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti minocyklinu u Angelmanova syndromu (A-MANECE)

19. října 2015 aktualizováno: BELEN RUIZ-ANTORAN, Puerta de Hierro University Hospital

Randomizovaná klinická studie, placebo ve srovnání s hodnocením účinnosti a bezpečnosti minocyklinu u Angelmanova syndromu

RANDOMIZOVANÁ KLINICKÁ ZKOUŠKA, PLACEBO V POROVNÁNÍ K HODNOCENÍ ÚČINNOSTI A BEZPEČNOSTI MINOCYKLINU U ANGELMANOVA SYNDROMU (STUDIE A-MANECE)

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

STUDIE K HODNOCENÍ ÚČINNOSTI A BEZPEČNOSTI MINOCYKLINU U ANGELMANOVA SYNDROMU

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28222
        • Puerta de Hierro University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku od 6 do 30 let.
  • Klinická diagnóza Angelmanova syndromu a molekulární potvrzení diagnózy.
  • Účastník má přijatelného opatrovníka, který může udělit souhlas jménem účastníka.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s přecitlivělostí na tetracykliny.
  • Pacienti s poruchou funkce jater nebo ledvin a pacienti s anamnézou převážně lékové alergie.
  • Jakýkoli jiný stav, který je podle názoru zkoušejícího považován za klinicky významný a podávání minocyklinu je kontraindikováno

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: MINOCYKLIN 8 týdnů

Délka léčby: 8 týdnů

  • Pacienti < 35 kg. 100 mg/den. Podává se v dávce jedné tobolky 50 mg snídaně a večeře.
  • Pacienti 35 - 50 kg. 150 mg/den. Podává se v dávce 2 kapsle 50 mg snídaně a 1 kapsle 50 mg večeře.
  • Pacienti > 50 kg. 200 mg/den. Podává se v dávce dvou kapslí po 50 mg ke snídani a večeři.
Lék: MINOCYKLIN
Pilulka Minocyklin 50 mg kapsle
Ostatní jména:
  • Obchodní název: Aknemin 50
  • Účinná látka: MINOCYCLINE
  • Způsoby podání: Perorální podání
Lék: PLACEBO (pro minocyklin)
Pilulka vyrobená tak, aby napodobovala tobolku minocyklinu 50 mg
Ostatní jména:
  • Způsoby podání: Perorální podání
  • Obchodní název: NA
  • Neaktivní látka:
Komparátor placeba: PLACEBO 8 týdnů
Pilulka vyrobená tak, aby napodobovala tobolku minocyklinu 50 mg
Lék: MINOCYKLIN
Pilulka Minocyklin 50 mg kapsle
Ostatní jména:
  • Obchodní název: Aknemin 50
  • Účinná látka: MINOCYCLINE
  • Způsoby podání: Perorální podání
Lék: PLACEBO (pro minocyklin)
Pilulka vyrobená tak, aby napodobovala tobolku minocyklinu 50 mg
Ostatní jména:
  • Způsoby podání: Perorální podání
  • Obchodní název: NA
  • Neaktivní látka:
Experimentální: MINOCYCLINE 16 týdnů

Délka léčby: 16 týdnů

Pacienti < 35 kg. 100 mg/den. Podává se v dávce jedné tobolky 50 mg snídaně a večeře.

Pacienti 35 - 50 kg. 150 mg/den. Podává se v dávce 2 kapsle 50 mg snídaně a 1 kapsle 50 mg večeře.

Pacienti > 50 kg. 200 mg/den. Podává se v dávce dvou kapslí po 50 mg ke snídani a večeři.
Lék: MINOCYKLIN
Pilulka Minocyklin 50 mg kapsle
Ostatní jména:
  • Obchodní název: Aknemin 50
  • Účinná látka: MINOCYCLINE
  • Způsoby podání: Perorální podání

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zvýšeno v ekvivalentním věku vývoje
Časové okno: 8, 16 a 24 týdnů
Zvýšeno na ekvivalentním věku vývoje, získané prostřednictvím vývojové škály R Merrill-Palmer (MP-R)
8, 16 a 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšení specifického kognitivního, jazykového a komunikačního, motorického vývoje, sociálně-emocionálního a adaptivního chování
Časové okno: 8, 16 a 24 týdnů
Zlepšené specifické kognitivní, jazykové a komunikační, motorický vývoj, sociálně-emocionální a adaptivní chování získané pomocí Development Scale R Merrill-Palmer (MP-R)
8, 16 a 24 týdnů
Zlepšení EEG.
Časové okno: 8, 16 a 24 týdnů
Zlepšení EEG. Měření na základě změn v pozadí aktivity, typu, počtu a trvání krizí, rozšířené tendence ke krizím, paroxysmálních abnormalit zaznamenaných typů a celkového hodnocení klinického neurofyziologa
8, 16 a 24 týdnů
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 8, 16 a 24 týdnů
a) Fyzikální vyšetření b) Vitální funkce c) Laboratorní testy d) Seznam nežádoucích účinků (AE) pro léčbu, laboratorní hodnoty, hodnoty mimo referenční rozmezí a popisné statistiky.
8, 16 a 24 týdnů
Globální klinický dojem (CGI)
Časové okno: 8, 16 a 24 týdnů
Zlepšení CGI. . Měřte na základě změn v klinickém globálním dojmu prostřednictvím vnímání rodičů nebo opatrovníků, vy neurologové a terapeuti
8, 16 a 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Puerta de Hierro University Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Belen Ruiz-Antorán, Clinical Pharmacology. Puerta de Hierro University Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. února 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. února 2014

První zveřejněno (Odhad)

6. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

21. října 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. října 2015

Naposledy ověřeno

1. října 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • A-MANECE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Angelmanův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit