Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinický výzkum a intervenční program srpkovitých buněk

3. června 2026 aktualizováno: St. Jude Children's Research Hospital

Navzdory důležité práci v předchozích kohortových studiích srpkovité anémii (SCD) zůstává mnoho málo prostudovaných oblastí, které vyžadují výzkum. Důležitým deficitem znalostí je pomalý, ale progresivní proces chronické dysfunkce koncových orgánů. Většina orgánových dysfunkcí se objevuje v mladém věku, ale komplexní hodnocení dospělých a pochopení prediktorů orgánové dysfunkce v dospělosti jsou nedostatečné. Podobně není jasná úloha terapií modifikujících onemocnění, jako je hydroxyurea, v prevenci dysfunkce orgánů později v životě. Rozšířené sledování pacientů během přechodu do dospělosti je nezbytné pro pochopení dlouhodobých důsledků dětské srpkovité anémii.

Tato observační studie bude shromažďovat data systematickým způsobem při pravidelných návštěvách klinik (osobních nebo vzdálených) účastníků, aby odpovídala níže popsaným cílům.

Kromě primárních cílů studie se účastníci SCCRIP budou moci zúčastnit dílčí studie, která bude zkoumat geneticky podmíněné reakce na hydroxymočovinu (HU) prostřednictvím farmakokinetické studie (PK). Tato jednorázová studie bude zahrnovat odběr krve v časových intervalech s podáním dávky HU. Definování základu pro tuto interindividuální variabilitu umožní identifikaci slabých HU respondérů před zahájením terapie a hledání alternativních léčebných postupů, které se snaží optimalizovat léčbu onemocnění zohledněním individuální variability v genech, prostředí a životním stylu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Jude Pediatric SCD Program vyvinul komplexní plán péče, který zahrnuje věk 0 až 25 let a poskytuje strukturu pro screening a monitorování progrese onemocnění a komplikací v kojeneckém věku, dětství a mladé dospělosti. Od 0 do 18 let jsou pacienti s SCD sledováni v dětské výzkumné nemocnici St. Jude. Ve věku 18 let je jejich péče obvykle převedena buď do Methodist Adult Comprehensive Sickle Cell Disease Center v Memphisu, TN, nebo Regional One Health, Diggs-Kraus srpkovitého centra v Memphisu, TN, kde jsou běžně sledováni od 18 let do 25 let. Po dosažení věku 25 let budou účastníci sledováni a pozváni k návratu do St. Jude každých 6 let na testy související se studiem, dokud se účastníci nerozhodnou opustit studium nebo až do smrti.

Dětská výzkumná nemocnice St. Jude, metodistické centrum pro komplexní srpkovitou anémii pro dospělé a Regionální centrum pro srpkovitou anémii Diggs-Kraus v Memphisu, TN, slouží jako registrační centra pro protokol SCCRIP. Dvě pobočky St. Jude budou také místy registrace pro tento protokol pro pacienty ve věku 0 až 18 let. Patří mezi ně přidružené stránky St. Jude v: Peorii, Illinois a Charlotte, Severní Karolína. Očekává se, že z těchto přidružených stránek bude zaregistrováno přibližně 300 dalších účastníků. Tento protokol bude shromažďovat údaje o účastnících SCD od narození do konce života.

Plán péče SCD poskytuje specifickou sekvenci laboratorních a zobrazovacích studií, které se provádějí podle věku pacienta a očekávaného průběhu onemocnění. U pacientů s SCD jsou systematicky sledovány následující zdravotní výsledky: hematologické ukazatele, plicní funkce, srdeční funkce, renální funkce, kognitivní funkce, cerebrální vaskulopatie, nedostatek vitaminu D a zdraví kostí, imunitní stav proti parvoviru B19, oftalmologický stav a funkce sleziny. Tyto testy se používají k nasměrování klinického řízení pacienta a v případě potřeby k zahájení terapie.

Účastníci, kteří dosáhnou věku 20 (± přibližně 1 rok) let a jsou zapsáni v dodatku SCCRIP 6.0 nebo vyšším, se mohou zúčastnit neuropsychologického screeningu. Screening bude zahrnovat řadu verbálních a neverbálních aktivit zaměřených na řešení problémů, úkoly s tužkou a papírem a bude zahrnovat počítačovou složku.

Bude nabídnuto hodnocení kvality života (Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™).

V této studii budou výsledky těchto testů shromážděny a vloženy do databáze studie, přičemž budou poskytnuta longitudinální data, která budou informovat o zdravotních výsledcích výzkumu týkajícího se SCD a o tom, jak je kurz pozměněn terapií modifikující onemocnění, a navíc usnadní budoucí intervenční projekty.

Primární cíle:

  • Vytvořit longitudinální klinickou kohortu pacientů se srpkovitou anémií (SCD), která bude sloužit jako výzkumný zdroj pro usnadnění hodnocení zdravotních výsledků u SCD od pediatrické péče až po dospělost.
  • Usnadnit sběr biologických vzorků od pacientů s SCD pro použití v budoucích studiích zkoumajících genetické a epigenetické příspěvky k závažnosti onemocnění, odpovědi na léčbu a morbiditě a mortalitě.

Sekundární cíle:

  • Stanovit incidenci, prevalenci a závažnost komplikací SCD a nepříznivých zdravotních stavů v rámci kohorty SCD během pěti fází vývoje a dospělosti: novorozenecké období (od narození do 5,9 měsíce), kojenecké/předškolní stadium (ve věku od 6 měsíců do 5,9 let), raná školní fáze (věk 6 až 11,9 let), dospívající fáze (věk 12 až 17,9 let), mladá dospělost (věk 18 až 24,9 let) a zralá dospělost (věk 25 a více).
  • Identifikovat a vyhodnotit rizikové faktory předčasné mortality a dlouhodobé morbidity u pacientů s SCD, včetně těch, které souvisejí s terapiemi modifikujícími onemocnění, poškozením koncových orgánů, genetikou, neurokognitivními deficity, psychosociálními faktory a behaviorálními příčinami.
  • Zkoumat dlouhodobé účinky hydroxymočoviny a dalších terapií na zachování funkce orgánů, růst a vývoj a frekvenci a závažnost komplikací onemocnění a jejich dlouhodobé lékařské, neurokognitivní a psychosociální toxicity.
  • Stanovit funkční aspekty Programu přechodu k péči o dospělé v rámci kohorty klinického výzkumu hodnocením zdravotní gramotnosti a připravenosti specifické pro onemocnění ve vztahu k využívání zdravotní péče během péče o dospělé.
  • Prozkoumat dlouhodobé změny dlouhodobé expozice antibiotikům na složení mikrobiální komunity mezi lidmi žijícími s SCD prostřednictvím odběru stěrů podle pokynů Manuálu postupů Human Microbiome Project (HMP).

Další předem stanovený cíl:

  • Definujte vztah mezi lékovou expozicí a klinickou odpovědí terapie HU u dětí s SCD.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61637
        • Nábor
        • Children's Hospital of Illinois at OSF-Saint Francis Medical Center
        • Kontakt:
          • Kay Saving, MD
          • Telefonní číslo: 309-624-4945
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kay Saving, MD
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70808
        • Dokončeno
        • Our Lady of the Lake Regional Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Nábor
        • Novant Health Hemby Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Felipe B. Otanez, MD
        • Kontakt:
          • Felipe Bautista Otanez, MD
          • Telefonní číslo: 704-384-1900
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Nábor
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Deepa Manwani, MD
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38104
        • Nábor
        • Methodist Adult Comprehensive Sickle Cell Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kenneth Ataga, MD
        • Kontakt:
          • Marquita D. Nelson, MD
          • Telefonní číslo: 901-516-8182
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • Nábor
        • Regional One Health, Diggs-Kraus Sickle Cell Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kenneth Ataga, MD
        • Kontakt:
          • Ugochi Ogu, MD
          • Telefonní číslo: 901-545-8535

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci s diagnózou srpkovité anémie jakéhokoli genotypu.

Popis

Kritéria pro zařazení do SCCRIP:

  • Diagnóza srpkovité anémie jakéhokoli genotypu.

  • Kritéria pro zařazení do dílčí studie PK:

    • Účastníci z Dětské výzkumné nemocnice St. Jude, kteří mají souhlas s nadřazeným protokolem (SCCRIP, dodatek 6.1 nebo vyšší).
    • Účastníci, kteří v současné době dokončují režim s hydroxymočovinou (HU), kteří dosáhli maximální tolerované dávky a udrželi tuto dávku po dobu minimálně 90 dnů před zařazením.

Kritéria vyloučení SCCRIP:

  • Jakýkoli zdravotní nebo sociální důvod, který by podle názoru hlavních řešitelů činil účast subjektu nerozumnou.

  • Kritéria vyloučení PK dílčí studie:

    • Účastníci nebyli schopni dokončit odběry krve požadované pro odběr vzorků PK.
    • Neschopnost nebo neochota účastníka výzkumu nebo zákonného zástupce/zástupce dát písemný informovaný souhlas.
    • Jakýkoli zdravotní nebo sociální důvod, který by podle názoru hlavních řešitelů činil účast subjektu nerozumnou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vztah mezi léčebným plánem a zdravotními výsledky u účastníků se srpkovitou anémií (SCD)
Časové okno: Každé 2 roky od novorozence do věku ≤ 30 let a každých 6 let po dosažení věku 30 let až do konce života, až do prosince 2044
Jak je popsáno v podrobném popisu, údaje o standardní péči budou od účastníků shromažďovány každé dva roky během každoročních návštěv na klinikách účastníků, dokud nebude účast ve studii ukončena nebo dokud účastníci nedosáhnou smrti/konce života, podle toho, co nastane dříve. Tato sbírka pozorovacích dat bude vložena do studijní databáze a bude sloužit jako výzkumný zdroj pro usnadnění hodnocení zdravotních výsledků u účastníků s SCD od pediatrické péče až po dospělost.
Každé 2 roky od novorozence do věku ≤ 30 let a každých 6 let po dosažení věku 30 let až do konce života, až do prosince 2044
Vztah mezi genetickými vlastnostmi biologických vzorků a zdravotními výsledky u účastníků se srpkovitou anémií
Časové okno: Sbírá se každých 6 let od novorozence do konce života až do prosince 2044
Bude zřízeno úložiště biologických vzorků od účastníků se srpkovitou anémií pro budoucí retrospektivní studie zkoumající genetické a epigenetické příspěvky k závažnosti onemocnění, odpovědi na léčbu a morbiditě a úmrtnosti.
Sbírá se každých 6 let od novorozence do konce života až do prosince 2044

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
St. Jude Children's Research Hospital

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Baylor College of Medicine
Children's Hospital of Philadelphia
Washington University School of Medicine
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Alabama at Birmingham
Medical College of Wisconsin
University of Washington
University of Tennessee
Vanderbilt University School of Medicine
Le Bonheur Children's Hospital
University of Memphis School of Public Health
UTHSC-ORNL Center in Biomedical Informatics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Deepa Manwani, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
15. dubna 2014

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2044

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2044

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. března 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. března 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SCCRIP
  • 1U01HL133996 (Grant/smlouva NIH USA)
  • UTHSC-MRC Sub (Jiné číslo grantu/financování: Tennessee State)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení