Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1 eskalace dávky, studie s jednou dávkou k posouzení bezpečnosti a farmakokinetiky BAX930 u hereditární trombotické trombocytopenické purpury (TTP)

3. května 2021 aktualizováno: Baxalta now part of Shire

BAX930 (rADAMTS13): Prospektivní, nekontrolovaná, otevřená, multicentrická studie fáze 1 s eskalací dávek hodnotící bezpečnost a farmakokinetiku u hereditární trombotické trombocytopenické purpury (TTP)

Účelem této fáze 1, prospektivní, nekontrolované, otevřené, multicentrické studie s eskalací dávky, je vyhodnotit bezpečnost, včetně imunogenicity, a farmakokinetiku BAX930 (rADAMTS13) u celkem 14 hodnotitelných subjektů s diagnózou těžké dědičné trombotické trombocytopenie purpura (TTP) (plazmatická aktivita ADAMTS13 <6 %), kteří jsou přiřazeni do jedné ze tří dávkových kohort.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
16

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 113-8519
        • • Tokyo Medical and Dental University Hospital, Faculty of Medicine
      • Nishinomiya-shi, Japonsko, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital, Department of Hematology
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Jena, Německo, 07743
        • Universitatsklinikum Jena
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 02776
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • General Hospital Vienna (Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien)
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW1 2BU
        • University College London Hospital NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Ohio
      • Dublin, Ohio, Spojené státy, 43017
        • Ohio State University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The Methodist Hospital Research Institute
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 61 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt je ve věku 12 až 65 let včetně. (První 2 subjekty v jakékoli kohortě budou ve věku ≥ 18 let.)
  • Subjekt a/nebo zákonně oprávněný zástupce poskytl písemný informovaný souhlas.
  • Subjekt má zdokumentovanou diagnózu těžkého dědičného deficitu ADAMTS13, definovaného jako 1) potvrzená genetickým testováním, dokumentovaná v anamnéze pacienta nebo při screeningu, a 2) aktivita ADAMTS13 < 6 %, dokumentovaná v anamnéze pacienta nebo při screeningu. POZNÁMKA: U pacientů, kteří dostávají profylaktickou terapii čerstvě zmrazenou plazmou (FFP) nebo jinými produkty obsahujícími ADAMTS13, mohou hladiny plazmatické aktivity ADAMTS13 při screeningu překročit 6 %.
  • Kryoprecipitát, FFP nebo jiné přípravky obsahující ADAMTS13, které interferují s ADAMTS13 PK, musí být pozastaveny alespoň 10 dní před infuzí hodnoceného přípravku.
  • Subjekt nevykazuje při screeningu žádné závažné příznaky TTP. Mohou být zařazeni pacienti s menšími, ale stabilními laboratorními abnormalitami (LDH ne vyšší než 3násobek horní hranice normy; počet krevních destiček ne nižší než 100 000 na μl) při screeningu.
  • Subjekty ve věku ≥ 18 let mají Karnofského skóre ≥ 60 % a subjekty ve věku < 18 let mají Lanskyho skóre ≥ 70 %.
  • Subjekt je negativní na virus hepatitidy C (HCV-), jak bylo potvrzeno testováním protilátek nebo polymerázové řetězové reakce (PCR); HCV pozitivní (HCV+) subjekty jsou způsobilé pro zařazení, pokud je jejich onemocnění chronické, ale stabilní.
  • Pokud je žena ve fertilním věku, subjekt má negativní sérový těhotenský test a souhlasí s tím, že bude po dobu trvání studie používat adekvátní antikoncepční opatření.
  • Subjekt je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu.

Kritéria vyloučení:

  • U subjektu byla diagnostikována jakákoli jiná porucha podobná TTP (například mikroangiopatická hemolytická anémie), včetně získané TTP.
  • Subjekt má známou přecitlivělost na křeččí proteiny nebo jiné složky zkoumaného produktu.
  • Subjekt má anamnézu nebo přítomnost funkčního neutralizačního inhibitoru ADAMTS13 při screeningu.
  • Subjekt má v anamnéze imunologické poruchy, s výjimkou sezónní alergické rýmy/konjunktivitidy/mírného astmatu, potravinových alergií nebo alergií na zvířata.
  • Subjekt má v anamnéze hematologické poruchy, zejména systémový lupus erythematodes, amyloidózu, syndrom antifosfolipidových protilátek, vaskulitidu, jinou hemolytickou anémii, diseminovanou intravaskulární koagulaci a systémovou sklerodermii.
  • Subjekt má v anamnéze významné neurologické příhody, jako je velká mrtvice, což naznačuje, že recidiva může mít vážné následky, jak posoudil výzkumník.
  • Subjekt je HIV pozitivní s absolutním počtem CD4 < 200/mm3.
  • Subjekt byl diagnostikován s kardiovaskulárním onemocněním [třídy 3-4 New York Heart Association (NYHA)].
  • Subjekt má během účasti ve studii podstoupit volitelný chirurgický zákrok.
  • Subjekt byl diagnostikován s těžkým onemocněním jater, o čemž svědčí mimo jiné některý z následujících nálezů: sérová ALT 3násobek horní hranice normálu, mezinárodní normalizovaný poměr (INR) > 1,5, hypoalbuminémie, hypertenze portální žíly (např. přítomnost jinak nevysvětlitelné splenomegalie, anamnéza jícnových varixů).
  • Subjekt byl diagnostikován s těžkým glomerulárním onemocněním, s celkovou proteinurií a hladinou kreatininu v séru ≥ 2,5 mg/dl.
  • Subjekt byl léčen imunomodulačním lékem, v případě kortikoidů s ekvivalentem hydrokortizonu vyšším než 10 mg/den, s výjimkou lokální léčby (např. masti, nosní sprej), do 30 dnů před zařazením.
  • Subjekt měl anamnézu zneužívání drog a/nebo alkoholu během posledních 6 měsíců před zařazením do studie.
  • Subjekt má očekávanou délku života méně než 3 měsíce.
  • Subjekt je identifikován zkoušejícím jako neschopný nebo neochotný spolupracovat s postupy studie.
  • Subjekt je rodinným příslušníkem nebo zaměstnancem zkoušejícího.
  • Subjekt trpí duševním stavem, který mu znemožňuje porozumět podstatě, rozsahu a možným důsledkům studie a/nebo důkazům o nespolupracujícím přístupu.
  • Pokud je žena, subjekt je v době zápisu do studie těhotný nebo kojící.
  • Subjekt se účastnil jiné klinické studie zahrnující zkoumaný produkt nebo zařízení během 30 dnů před zařazením do studie.
  • Subjekt je naplánován k účasti na další klinické studii zahrnující zkoumaný produkt nebo zařízení v průběhu této studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Rekombinantní ADAMTS13
Studie se skládá ze 3 dávkových kohort a dvou kroků eskalace dávky [Kohorta 1: 3 subjekty; kohorta 2: 3 subjekty; Kohorta 3: 8 subjektů]. Subjekty budou zapsány a dávkovány postupně. Subjekty budou zařazeny do další úrovně dávky pouze poté, co byla prokázána krátkodobá bezpečnost a posouzena nezávislým výborem pro monitorování údajů (DMC) na předchozí úrovni dávky. První 2 subjekty v jakékoli kohortě budou ve věku ≥ 18 let. Krátkodobou bezpečnost určí účinky hodnoceného přípravku na vitální funkce, hematologii a klinicko-chemické parametry (až 96 ± 2 hodiny časového bodu odběru krve). DMC doporučí, zda pokračovat ve studii, nebo v případě bezpečnostních obav doporučí nápravná opatření a/nebo studii přerušit. Účast subjektu bude pokračovat do 28 ± 3 dnů po infuzi hodnoceného produktu. Očekává se, že účast subjektu v jedné dávkové kohortě (1-3) bude přibližně 6-8 týdnů.
Lék: Rekombinantní ADAMTS13

rADAMTS13 (disintegrin a metaloproteináza s motivem trombospondinu typu 1, člen 13) je lyofilizovaná formulace pro intravenózní injekci. Lyofilizovaný rADAMTS13 se rekonstituuje sterilní vodou na injekci.

Subjekty dostanou intravenózní injekci rADAMTS13 v dávce buď 5 U/kg tělesné hmotnosti (Kohorta 1), nebo 20 U/kg tělesné hmotnosti (Kohorta 2), nebo 40 U/kg tělesné hmotnosti (Kohorta 3).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků (závažných i nezávažných), včetně výskytu vazebné a inhibiční tvorby protilátek
Časové okno: Až 28 (± 3) dnů po infuzi hodnoceného přípravku
Až 28 (± 3) dnů po infuzi hodnoceného přípravku

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetický [PK] parametr „přírůstkové zotavení [IR]“
Časové okno: Do 1 hodiny před infuzí a do 288 (± 4) hodin po infuzi
Bude hodnoceno po jednotlivých infuzích rADAMTS13 v kohortách dávek 1, 2 a 3
Do 1 hodiny před infuzí a do 288 (± 4) hodin po infuzi
PK parametr „maximální koncentrace po infuzi [Cmax]“
Časové okno: Do 1 hodiny před infuzí a do 288 (± 4) hodin po infuzi
Bude hodnoceno po jednotlivých infuzích rADAMTS13 v kohortách dávek 1, 2 a 3
Do 1 hodiny před infuzí a do 288 (± 4) hodin po infuzi
PK parametr „minimální čas k dosažení Cmax [T max]“
Časové okno: Do 1 hodiny před infuzí a do 288 (± 4) hodin po infuzi
Bude hodnoceno po jednotlivých infuzích rADAMTS13 v kohortách dávek 1, 2 a 3
Do 1 hodiny před infuzí a do 288 (± 4) hodin po infuzi
PK parametr 'koncový nebo dispoziční poločas [T1/2]'
Časové okno: Do 1 hodiny před infuzí a do 288 (± 4) hodin po infuzi
Bude hodnoceno po jednotlivých infuzích rADAMTS13 v kohortách dávek 1, 2 a 3
Do 1 hodiny před infuzí a do 288 (± 4) hodin po infuzi
Parametr PK „střední doba zdržení [MRT]“
Časové okno: Do 1 hodiny před infuzí a do 288 (± 4) hodin po infuzi
Bude hodnoceno po jednotlivých infuzích rADAMTS13 v kohortách dávek 1, 2 a 3
Do 1 hodiny před infuzí a do 288 (± 4) hodin po infuzi
PK parametr 'systémová clearance [Cl]'
Časové okno: Do 1 hodiny před infuzí a do 288 (± 4) hodin po infuzi
Bude hodnoceno po jednotlivých infuzích rADAMTS13 v kohortách dávek 1, 2 a 3
Do 1 hodiny před infuzí a do 288 (± 4) hodin po infuzi
PK parametr 'plocha pod křivkou plazma/čas [AUC]'
Časové okno: Do 1 hodiny před infuzí a do 288 (± 4) hodin po infuzi
Bude hodnoceno po jednotlivých infuzích rADAMTS13 v kohortách dávek 1, 2 a 3
Do 1 hodiny před infuzí a do 288 (± 4) hodin po infuzi
PK parametr „objem distribuce v ustáleném stavu [Vss]“
Časové okno: Do 1 hodiny před infuzí a do 288 (± 4) hodin po infuzi
Bude hodnoceno po jednotlivých infuzích rADAMTS13 v kohortách dávek 1, 2 a 3
Do 1 hodiny před infuzí a do 288 (± 4) hodin po infuzi
Plazmatický von Willebrandův faktor: Aktivita kofaktoru Ristocetinu [VWF:RCo], antigen von Willebrandova faktoru [VWF:Ag] a analýza struktury VWF
Časové okno: Do 1 hodiny před infuzí a do 288 (± 4) hodin po infuzi
Bude hodnoceno po jednotlivých infuzích rADAMTS13 v kohortách dávek 1, 2 a 3
Do 1 hodiny před infuzí a do 288 (± 4) hodin po infuzi

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Baxalta now part of Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. září 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
22. února 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
22. února 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. srpna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. srpna 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. srpna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. května 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 281101
  • 2012-003221-19 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení