Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie infuze genově modifikovaných dárcovských T buněk po transplantaci kmenových buněk pro nemaligní onemocnění

22. září 2023 aktualizováno: Bellicum Pharmaceuticals

Studie hodnotící T buňky BPX-501 a AP1903 z hlediska prevence reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) po haploidentické, související transplantaci hematopoetických buněk ochuzených o T lymfocyty pro nemaligní onemocnění

Účelem této studie je určit bezpečnou dávku T-buněk modifikovaných genem BPX-501 infundovaných po transplantaci haplo-identických kmenových buněk pro usnadnění přihojení a bezpečnosti Rimiducidu (AP1903) v den 7 pro prevenci GVHD.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je studie zaměřená na jednoramennou dávku hodnotící bezpečnost a účinnost infuze BPX 501 (T buňky geneticky modifikované inducibilním genem pro kaspázu 9) 3x10E6 až 1X10E7 buněk/kg následované infuzí Rimiducidu v den 7 po částečně neshodném , související transplantace hematopoetických buněk s deplecí T buněk (HCT) u pacientů s nemaligními onemocněními. Účelem této klinické studie je stanovit dávku infuze BPX 501 T buněk s následnou plánovanou infuzí Rimiducidu, která může usnadnit přihojení a zabránit výskytu GVHD.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
1

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Rozšířený přístup

Rozšířený přístup

Způsob, jak pro pacienty s vážnými nemocemi nebo stavy, kteří se nemohou zúčastnit klinického hodnocení, získat přístup k lékařskému produktu, který nebyl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Také se nazývá soucitné použití. Existují různé typy rozšířeného přístupu.
Již není k dispozici

Již není k dispozici

  • Dostupné: Pro tuto zkoumanou léčbu je v současné době k dispozici rozšířený přístup a pacienti, kteří nejsou účastníky klinické studie, mohou získat přístup k léku, biologickému nebo lékařskému zařízení. právě se studuje.
  • Již není k dispozici: Rozšířený přístup byl pro tento zásah k dispozici dříve, ale v současnosti není dostupný a nebude dostupný ani v budoucnu.
  • Dočasně nedostupné: Rozšířený přístup není v současné době pro tento zásah k dispozici, ale očekává se, že bude dostupný v budoucnu.
  • Schváleno pro marketing: Zásah byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro použití veřejností.
 mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer ResearchCenter

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 měsíce až 55 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient musí splňovat kritéria způsobilosti pro alogenní transplantaci
  2. Nedostatek vhodného konvenčního dárce (příbuzný nebo nepříbuzný dárce s odpovídající alelou 10/10) nebo přítomnost rychle progredujícího onemocnění, které neumožňuje identifikovat nepříbuzného dárce
  3. Samci nebo samice
  4. Věk < 55 let a > 4 měsíce
  5. Diagnóza nemaligní poruchy, kterou lze léčit pomocí HCT.

  6. Typizace HLA bude provedena ve vysokém rozlišení (na úrovni alely) pro lokusy HLA-A, -B, Cw, DRB1 a DQB1.

    i. Je vyžadována minimální shoda 5/10. ii. Dárce a příjemce musí být identičtí, jak je určeno typizací s vysokým rozlišením, alespoň v jedné alele každého z následujících

  7. Pokud je pacient schopen reprodukce, musí souhlasit s používáním antikoncepce nebo abstinence k zabránění otěhotnění během prvního roku zařazení a léčby.
  8. Informovaný souhlas podepsaný pacientem (pokud je ≥18 let) nebo rodičem/opatrovníkem (pokud je <18 let).

  9. POUZE pacienti s Fanconiho anémií i) Pacienti musí splňovat jedno z následujících kritérií, aby byli způsobilí pro tuto studii:

    1. Jakýkoli pacient s Fanconiho anémií a selháním kostní dřeně zahrnující 2 z následujících 3 linií: počet granulocytů <0,5 x 109/l, počet krevních destiček <20 x 109/l nebo hemoglobin <8 g/dl.
    2. Každý pacient s Fanconiho anémií, který potřebuje transfuzi červených krvinek nebo krevních destiček kvůli selhání dřeně
    3. Každý pacient s Fanconiho anémií, který má život ohrožující selhání kostní dřeně zahrnující jedinou hematopoetickou linii.

Kritéria vyloučení:

  1. Závažná dysfunkce orgánů
  2. Těhotné nebo kojící
  3. Důkaz infekce HIV
  4. Alergie na bovinní produkty
  5. Pacienti s aktivním infekčním onemocněním
  6. Pacienti s Fanconiho anémií s AML/MDS.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: BPX-501 a Rimiducid
Jednorázové podání T lymfocytů BPX-501 po částečně neshodném HCT s deplecí příbuzných T lymfocytů následované infuzí Rimiducidu v den 7
Biologický: BPX-501 a Rimiducid
Jednorázové podání T lymfocytů BPX-501 po částečně neshodném HCT s deplecí příbuzných T lymfocytů následované infuzí Rimiducidu v den 7

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: 24 měsíců

Ke stanovení bezpečnosti (jak je definována nereagující GVHD stupně III-IV na rimiducid) HCT s HLA-haploidentickými CD34+ štěpy vybraných kmenových buněk periferní krve (PBSC) a BPX 501 T buňkami s následnou plánovanou infuzí rimiducidu v den 7.

tato výsledná míra je uváděna jako počet pacientů, kteří prodělali AE stupně III-IV GVHD, kteří nereagovali na podání rimiducidu (safety switch).
24 měsíců
Přihojení
Časové okno: Den 28

Určete míru přihojení (definovanou jako >50% dárcovský CD3 chimérismus) 28. den po HCT s HLA-haploidentickými CD34+ vybranými PBSC štěpy na dávkovou kohortu BPX 501 T buněk následovanou infuzí Rimiducidu v den 7.

POZNÁMKA: Byl zařazen pouze jeden pacient, který dostal dávku BPX-501 5x 10^6 buněk/kg
Den 28

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
GvHD
Časové okno: 24. měsíc
Stanovit výskyt a závažnost akutní a chronické GVHD
24. měsíc
Imunitní rekonstituce
Časové okno: 24. měsíc
Změřte imunitní rekonstituci
24. měsíc
Rimiducidní aktivita
Časové okno: 24. měsíc
Doba do vymizení akutní a chronické GvHD po podání Rimiducidu
24. měsíc
Míra infekce
Časové okno: Den 200
Určete riziko závažných infekcí
Den 200
Odmítnutí štěpu
Časové okno: 24. měsíc
Výskyt rejekce štěpu
24. měsíc
Toxicita vysokého stupně
Časové okno: 24. měsíc
Míra toxicity vysokého stupně
24. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Bellicum Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Bellicum Pharmaceuticals Senior Director, Clinical Development

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. února 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. srpna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. září 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
4. září 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. září 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BP-003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení