Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie infuze genově modifikovaných dárcovských T buněk po transplantaci kmenových buněk pro nemaligní onemocnění

22. září 2023 aktualizováno: Bellicum Pharmaceuticals

Studie hodnotící T buňky BPX-501 a AP1903 z hlediska prevence reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) po haploidentické, související transplantaci hematopoetických buněk ochuzených o T lymfocyty pro nemaligní onemocnění

Účelem této studie je určit bezpečnou dávku T-buněk modifikovaných genem BPX-501 infundovaných po transplantaci haplo-identických kmenových buněk pro usnadnění přihojení a bezpečnosti Rimiducidu (AP1903) v den 7 pro prevenci GVHD.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je studie zaměřená na jednoramennou dávku hodnotící bezpečnost a účinnost infuze BPX 501 (T buňky geneticky modifikované inducibilním genem pro kaspázu 9) 3x10E6 až 1X10E7 buněk/kg následované infuzí Rimiducidu v den 7 po částečně neshodném , související transplantace hematopoetických buněk s deplecí T buněk (HCT) u pacientů s nemaligními onemocněními. Účelem této klinické studie je stanovit dávku infuze BPX 501 T buněk s následnou plánovanou infuzí Rimiducidu, která může usnadnit přihojení a zabránit výskytu GVHD.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 1

Rozšířený přístup

Již není k dispozici mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer ResearchCenter

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 měsíce až 55 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient musí splňovat kritéria způsobilosti pro alogenní transplantaci
  2. Nedostatek vhodného konvenčního dárce (příbuzný nebo nepříbuzný dárce s odpovídající alelou 10/10) nebo přítomnost rychle progredujícího onemocnění, které neumožňuje identifikovat nepříbuzného dárce
  3. Samci nebo samice
  4. Věk < 55 let a > 4 měsíce
  5. Diagnóza nemaligní poruchy, kterou lze léčit pomocí HCT.

  6. Typizace HLA bude provedena ve vysokém rozlišení (na úrovni alely) pro lokusy HLA-A, -B, Cw, DRB1 a DQB1.

    i. Je vyžadována minimální shoda 5/10. ii. Dárce a příjemce musí být identičtí, jak je určeno typizací s vysokým rozlišením, alespoň v jedné alele každého z následujících

  7. Pokud je pacient schopen reprodukce, musí souhlasit s používáním antikoncepce nebo abstinence k zabránění otěhotnění během prvního roku zařazení a léčby.
  8. Informovaný souhlas podepsaný pacientem (pokud je ≥18 let) nebo rodičem/opatrovníkem (pokud je <18 let).

  9. POUZE pacienti s Fanconiho anémií i) Pacienti musí splňovat jedno z následujících kritérií, aby byli způsobilí pro tuto studii:

    1. Jakýkoli pacient s Fanconiho anémií a selháním kostní dřeně zahrnující 2 z následujících 3 linií: počet granulocytů <0,5 x 109/l, počet krevních destiček <20 x 109/l nebo hemoglobin <8 g/dl.
    2. Každý pacient s Fanconiho anémií, který potřebuje transfuzi červených krvinek nebo krevních destiček kvůli selhání dřeně
    3. Každý pacient s Fanconiho anémií, který má život ohrožující selhání kostní dřeně zahrnující jedinou hematopoetickou linii.

Kritéria vyloučení:

  1. Závažná dysfunkce orgánů
  2. Těhotné nebo kojící
  3. Důkaz infekce HIV
  4. Alergie na bovinní produkty
  5. Pacienti s aktivním infekčním onemocněním
  6. Pacienti s Fanconiho anémií s AML/MDS.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BPX-501 a Rimiducid
Jednorázové podání T lymfocytů BPX-501 po částečně neshodném HCT s deplecí příbuzných T lymfocytů následované infuzí Rimiducidu v den 7
Biologický: BPX-501 a Rimiducid
Jednorázové podání T lymfocytů BPX-501 po částečně neshodném HCT s deplecí příbuzných T lymfocytů následované infuzí Rimiducidu v den 7

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: 24 měsíců

Ke stanovení bezpečnosti (jak je definována nereagující GVHD stupně III-IV na rimiducid) HCT s HLA-haploidentickými CD34+ štěpy vybraných kmenových buněk periferní krve (PBSC) a BPX 501 T buňkami s následnou plánovanou infuzí rimiducidu v den 7.

tato výsledná míra je uváděna jako počet pacientů, kteří prodělali AE stupně III-IV GVHD, kteří nereagovali na podání rimiducidu (safety switch).
24 měsíců
Přihojení
Časové okno: Den 28

Určete míru přihojení (definovanou jako >50% dárcovský CD3 chimérismus) 28. den po HCT s HLA-haploidentickými CD34+ vybranými PBSC štěpy na dávkovou kohortu BPX 501 T buněk následovanou infuzí Rimiducidu v den 7.

POZNÁMKA: Byl zařazen pouze jeden pacient, který dostal dávku BPX-501 5x 10^6 buněk/kg
Den 28

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
GvHD
Časové okno: 24. měsíc
Stanovit výskyt a závažnost akutní a chronické GVHD
24. měsíc
Imunitní rekonstituce
Časové okno: 24. měsíc
Změřte imunitní rekonstituci
24. měsíc
Rimiducidní aktivita
Časové okno: 24. měsíc
Doba do vymizení akutní a chronické GvHD po podání Rimiducidu
24. měsíc
Míra infekce
Časové okno: Den 200
Určete riziko závažných infekcí
Den 200
Odmítnutí štěpu
Časové okno: 24. měsíc
Výskyt rejekce štěpu
24. měsíc
Toxicita vysokého stupně
Časové okno: 24. měsíc
Míra toxicity vysokého stupně
24. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bellicum Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Bellicum Pharmaceuticals Senior Director, Clinical Development

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. srpna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. září 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

4. září 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BP-003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BPX-501 a Rimiducid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Türkiye

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit