Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kondicionování na bázi treosulfanu versus busulfan u dětských pacientů s nezhoubnými onemocněními

1. prosince 2025 aktualizováno: medac GmbH

Klinická studie fáze II pro srovnání kondicionační terapie na bázi treosulfanu s kondicionační terapií na bázi busulfanu před alogenní transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u dětských pacientů s nezhoubnými chorobami

Cílem studie je popsat bezpečnost a účinnost intravenózního (i.v.) Treosulfanu ve srovnání s konvenční (myeloablativní) dávkou i.v. Busulfan, každý podávaný jako součást standardizovaného kondicionačního režimu obsahujícího fludarabin a přispívá k PK modelu, který umožňuje – ve spojení s údaji porovnávajícími Treosulfan a Busulfan u dospělých s maligními onemocněními – rozšířit použití Treosulfanu u pediatrické populace extrapolací účinnost.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Prospektivní klinický protokol fáze II MC-FludT.16/NM má být proveden k ověření bezpečnosti a účinnosti kondicionování na bázi treosulfanu ve srovnání s kondicionováním na bázi busulfanu u dětských pacientů. Na základě daných klinických zkušeností s přípravou na bázi treosulfanu nebo busulfanu v kombinaci s fludarabinem se u pediatrických pacientů neočekává žádné zvýšené riziko selhání štěpu. Potenciální přínos pro pacienty ve studii se očekává s ohledem na pravděpodobně nízkou nehematologickou toxicitu léčby ve srovnání s myeloablativním kondicionováním na bázi TBI nebo kondicionováním na bázi vysoké dávky busulfanu v kombinaci s cyklofosfamidem.

Samotný alogenní postup HSCT však potenciálně zahrnuje vážná rizika s ohledem na závažné nebo život ohrožující stavy, jako je reakce štěpu proti hostiteli (GvHD) a/nebo infekční komplikace, stejně jako selhání štěpu.

Stručně řečeno, primárním cílem této studie je vyhodnotit myeloablativní režim kondicionování založený na Treosulfanu jako alternativu u dětí a přispět k současnému modelu PK pro Treosulfan, aby bylo možné konečně určit věk (nebo plochu povrchu těla [BSA]) závislá doporučení dávkování. Léčebné režimy uvedené v protokolu MC-FludT.16/NM jsou založeny na dostatečných údajích o klinické bezpečnosti a účinnosti. Vzhledem k zásadní indikaci pro alogenní HSCT u vybrané populace pacientů se zdá, že posouzení rizika a přínosu je ve prospěch provedení studie.

Plánované průběžné analýzy navíc zajistí včasnou identifikaci neočekávaných rizik. Proto je provádění protokolu MC-FludT.16/NM považováno za přiměřeně oprávněné.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
106

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Cagliari, Itálie, 09121
        • SC Oncoematologia Pediatrica Ospedale Pediatrico Microcitemico "Antonio Cao" A.O. Brotzu
      • Catania, Itálie, 95123
        • UOC Ematologia ed Oncologia Pediatrica con TMO AOU Policlinico Vittorio Emanuele
      • Monza, Itálie, 20900
        • Reparto Trapianti Midollo Osseo Clinica Pediatrica Universitaria Fondazione MBBM-Ospedale San Gerardo
      • Pavia, Itálie, 27100
        • S.C. Oncoematologia Pediatrica Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Perugia, Itálie, 06156
        • Oncoematologia Pediatrica A.O. di Perugia Ospedale S. Maria della Misericordia
      • Pisa, Itálie, 56100
        • U.O. Oncoematologia Pediatrica Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale S. Chiara
      • Rome, Itálie, 00165
        • Ospedale Bambino Gesu Roma
      • Turin, Itálie, 10126
        • Ospedale Infantile Regina Margherita Torino
      • Verona, Itálie, 37134
        • U.O.C. Oncoematologia Pediatrica Policlinico "G.B. Rossi" - AOUI Verona
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Department of Pediatric Oncology & Hematology, Charite Berlin
      • Essen, Německo, 45122
        • University Children's Hospital Essen Pediatric stem cell transplantation
      • Frankfurt am Main, Německo, 60590
        • University Hospital Frankfurt
      • Hanover, Německo
        • Hannover Medical University, Dep. of Paediatrics, Paediatric Haematology and Oncology
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Heidelberg University Hospital
      • Jena, Německo, 07747
        • University of Jena, Department of Pediatrics
      • Ulm, Německo, 89075
        • Ulm, University Hospital, Clinic for Children and Adolescents
  • Polsko
      • Bydgoszcz, Polsko, 85-094
        • Szpital Uniwersytecki im. dr Antoniego Jurasza
      • Krakow, Polsko, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Lublin, Polsko, 20-093
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. A. Gebali w Lublinie
      • Wroclaw, Polsko, 50-368
        • Wroclaw Medical University, Department of Pediatric Hematology/Oncology and BMT
  • Česko
      • Prague, Česko
        • University Hospital Motol, Dep. of Paediatric Haematology and Oncology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 týdny až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Nezhoubné onemocnění indikované pro první myeloablativní alogenní HSCT, včetně vrozených poruch metabolismu, primárních imunodeficiencí, hemoglobinopatií a syndromů selhání kostní dřeně.
  2. První alogenní HSCT.
  3. Dostupný odpovídající sourozenecký dárce (MSD), odpovídající rodinný dárce (MFD) nebo odpovídající nepříbuzný dárce (MUD). Pro kostní dřeň (BM) a periferní krev (PB) je shoda definována jako shoda alel alespoň 9/10 po čtyřmístné typizaci v antigenech lidského leukocytárního antigenu (HLA)-A, -B, -C, -DRB1 a DQB1. U pupečníkové krve (UCB) je shoda definována jako minimálně 5/6 shod po dvoumístné typizaci v HLA-A a -B a čtyřmístné typizaci v antigenech DRB1.

Kritéria vyloučení:

  1. Druhá nebo pozdější HSCT.
  2. HSCT od nesprávného dárce (méně než 9/10 BM/periferních krevních kmenových buněk (PBSC) nebo méně než 5/6 shodného dárce pupečníku).
  3. Předčasně narozené děti (
  4. Obézní dětští pacienti s indexem tělesné hmotnosti hmotnost (kg)/[výška (m)]² > 30 kg/m².
  5. Diagnóza Fanconiho anémie a dalších poruch chromozomálního zlomu, poruch radiosenzitivity (deoxyribonukleová kyselina (DNA) Ligáza 4, Cernunnos-X-ray repair cross-complementing protein 4 (XRCC4) like factor (XLF), Nijmegen Breakage Syndrome (NBS)) a Dyskeratóza Congenita.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Treosulfan

Jedna dávka Treosulfanu denně podávaná i.v. ve třech po sobě jdoucích dnech (-6, -5 a -4); podávané po dobu 2 hodin jako součást základního kondicionování před alogenní transplantací kmenových buněk.

Dávka se musí vypočítat následovně:

Pokud je BSA (m2) roven nebo menší než 0,3, dávka Treosulfanu by měla být 10 g/m2/den.

Pokud je BSA (m2) větší než 0,3 a rovná nebo menší než 0,8, dávka Treosulfanu by měla být 12 g/m2/den.

Pokud je BSA (m2) větší než 0,8, dávka treosulfanu by měla být 14 g/m2/den.
Lék: Treosulfan
Aktivní komparátor: Busulfan
Celková denní dávka Busilvexu (3,2 až 4,8 mg/kg/den, na základě tělesné hmotnosti) podle schváleného dávkování pro děti a dospívající podávané i.v. jako součást základního kondičního režimu ve čtyřech po sobě jdoucích dnech (dny -7, -6, -5 a -4); podává se v 1, 2 nebo 4 porcích denně podle standardu příslušné nemocnice.
Lék: Busilvex

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Srovnávací hodnocení úmrtnosti související s transplantací (léčbou) (TRM), definované jako úmrtí z jakékoli příčiny související s transplantací ode dne prvního podání studijní medikace (den -7) do dne +100 po HSCT.
Časové okno: den -7 až den +100
den -7 až den +100

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
medac GmbH

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Syneos Health
Celerion
Venn Life Sciences

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Karl-Walter Sykora, MD and Prof, Hannover Medical University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
7. května 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
13. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. ledna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. ledna 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. ledna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. prosince 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MC-FludT.16/NM

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení