Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kondicionování na bázi treosulfanu versus busulfan u dětských pacientů s nezhoubnými onemocněními

1. prosince 2025 aktualizováno: medac GmbH

Klinická studie fáze II pro srovnání kondicionační terapie na bázi treosulfanu s kondicionační terapií na bázi busulfanu před alogenní transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u dětských pacientů s nezhoubnými chorobami

Cílem studie je popsat bezpečnost a účinnost intravenózního (i.v.) Treosulfanu ve srovnání s konvenční (myeloablativní) dávkou i.v. Busulfan, každý podávaný jako součást standardizovaného kondicionačního režimu obsahujícího fludarabin a přispívá k PK modelu, který umožňuje – ve spojení s údaji porovnávajícími Treosulfan a Busulfan u dospělých s maligními onemocněními – rozšířit použití Treosulfanu u pediatrické populace extrapolací účinnost.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Prospektivní klinický protokol fáze II MC-FludT.16/NM má být proveden k ověření bezpečnosti a účinnosti kondicionování na bázi treosulfanu ve srovnání s kondicionováním na bázi busulfanu u dětských pacientů. Na základě daných klinických zkušeností s přípravou na bázi treosulfanu nebo busulfanu v kombinaci s fludarabinem se u pediatrických pacientů neočekává žádné zvýšené riziko selhání štěpu. Potenciální přínos pro pacienty ve studii se očekává s ohledem na pravděpodobně nízkou nehematologickou toxicitu léčby ve srovnání s myeloablativním kondicionováním na bázi TBI nebo kondicionováním na bázi vysoké dávky busulfanu v kombinaci s cyklofosfamidem.

Samotný alogenní postup HSCT však potenciálně zahrnuje vážná rizika s ohledem na závažné nebo život ohrožující stavy, jako je reakce štěpu proti hostiteli (GvHD) a/nebo infekční komplikace, stejně jako selhání štěpu.

Stručně řečeno, primárním cílem této studie je vyhodnotit myeloablativní režim kondicionování založený na Treosulfanu jako alternativu u dětí a přispět k současnému modelu PK pro Treosulfan, aby bylo možné konečně určit věk (nebo plochu povrchu těla [BSA]) závislá doporučení dávkování. Léčebné režimy uvedené v protokolu MC-FludT.16/NM jsou založeny na dostatečných údajích o klinické bezpečnosti a účinnosti. Vzhledem k zásadní indikaci pro alogenní HSCT u vybrané populace pacientů se zdá, že posouzení rizika a přínosu je ve prospěch provedení studie.

Plánované průběžné analýzy navíc zajistí včasnou identifikaci neočekávaných rizik. Proto je provádění protokolu MC-FludT.16/NM považováno za přiměřeně oprávněné.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

106

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Cagliari, Itálie, 09121
        • SC Oncoematologia Pediatrica Ospedale Pediatrico Microcitemico "Antonio Cao" A.O. Brotzu
      • Catania, Itálie, 95123
        • UOC Ematologia ed Oncologia Pediatrica con TMO AOU Policlinico Vittorio Emanuele
      • Monza, Itálie, 20900
        • Reparto Trapianti Midollo Osseo Clinica Pediatrica Universitaria Fondazione MBBM-Ospedale San Gerardo
      • Pavia, Itálie, 27100
        • S.C. Oncoematologia Pediatrica Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Perugia, Itálie, 06156
        • Oncoematologia Pediatrica A.O. di Perugia Ospedale S. Maria della Misericordia
      • Pisa, Itálie, 56100
        • U.O. Oncoematologia Pediatrica Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale S. Chiara
      • Rome, Itálie, 00165
        • Ospedale Bambino Gesu Roma
      • Turin, Itálie, 10126
        • Ospedale Infantile Regina Margherita Torino
      • Verona, Itálie, 37134
        • U.O.C. Oncoematologia Pediatrica Policlinico "G.B. Rossi" - AOUI Verona
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Department of Pediatric Oncology & Hematology, Charite Berlin
      • Essen, Německo, 45122
        • University Children's Hospital Essen Pediatric stem cell transplantation
      • Frankfurt am Main, Německo, 60590
        • University Hospital Frankfurt
      • Hanover, Německo
        • Hannover Medical University, Dep. of Paediatrics, Paediatric Haematology and Oncology
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Heidelberg University Hospital
      • Jena, Německo, 07747
        • University of Jena, Department of Pediatrics
      • Ulm, Německo, 89075
        • Ulm, University Hospital, Clinic for Children and Adolescents
  • Polsko
      • Bydgoszcz, Polsko, 85-094
        • Szpital Uniwersytecki im. dr Antoniego Jurasza
      • Krakow, Polsko, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Lublin, Polsko, 20-093
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. A. Gebali w Lublinie
      • Wroclaw, Polsko, 50-368
        • Wroclaw Medical University, Department of Pediatric Hematology/Oncology and BMT
  • Česko
      • Prague, Česko
        • University Hospital Motol, Dep. of Paediatric Haematology and Oncology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 týdny až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Nezhoubné onemocnění indikované pro první myeloablativní alogenní HSCT, včetně vrozených poruch metabolismu, primárních imunodeficiencí, hemoglobinopatií a syndromů selhání kostní dřeně.
  2. První alogenní HSCT.
  3. Dostupný odpovídající sourozenecký dárce (MSD), odpovídající rodinný dárce (MFD) nebo odpovídající nepříbuzný dárce (MUD). Pro kostní dřeň (BM) a periferní krev (PB) je shoda definována jako shoda alel alespoň 9/10 po čtyřmístné typizaci v antigenech lidského leukocytárního antigenu (HLA)-A, -B, -C, -DRB1 a DQB1. U pupečníkové krve (UCB) je shoda definována jako minimálně 5/6 shod po dvoumístné typizaci v HLA-A a -B a čtyřmístné typizaci v antigenech DRB1.

Kritéria vyloučení:

  1. Druhá nebo pozdější HSCT.
  2. HSCT od nesprávného dárce (méně než 9/10 BM/periferních krevních kmenových buněk (PBSC) nebo méně než 5/6 shodného dárce pupečníku).
  3. Předčasně narozené děti (
  4. Obézní dětští pacienti s indexem tělesné hmotnosti hmotnost (kg)/[výška (m)]² > 30 kg/m².
  5. Diagnóza Fanconiho anémie a dalších poruch chromozomálního zlomu, poruch radiosenzitivity (deoxyribonukleová kyselina (DNA) Ligáza 4, Cernunnos-X-ray repair cross-complementing protein 4 (XRCC4) like factor (XLF), Nijmegen Breakage Syndrome (NBS)) a Dyskeratóza Congenita.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Treosulfan

Jedna dávka Treosulfanu denně podávaná i.v. ve třech po sobě jdoucích dnech (-6, -5 a -4); podávané po dobu 2 hodin jako součást základního kondicionování před alogenní transplantací kmenových buněk.

Dávka se musí vypočítat následovně:

Pokud je BSA (m2) roven nebo menší než 0,3, dávka Treosulfanu by měla být 10 g/m2/den.

Pokud je BSA (m2) větší než 0,3 a rovná nebo menší než 0,8, dávka Treosulfanu by měla být 12 g/m2/den.

Pokud je BSA (m2) větší než 0,8, dávka treosulfanu by měla být 14 g/m2/den.
Lék: Treosulfan
Aktivní komparátor: Busulfan
Celková denní dávka Busilvexu (3,2 až 4,8 mg/kg/den, na základě tělesné hmotnosti) podle schváleného dávkování pro děti a dospívající podávané i.v. jako součást základního kondičního režimu ve čtyřech po sobě jdoucích dnech (dny -7, -6, -5 a -4); podává se v 1, 2 nebo 4 porcích denně podle standardu příslušné nemocnice.
Lék: Busilvex

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Srovnávací hodnocení úmrtnosti související s transplantací (léčbou) (TRM), definované jako úmrtí z jakékoli příčiny související s transplantací ode dne prvního podání studijní medikace (den -7) do dne +100 po HSCT.
Časové okno: den -7 až den +100
den -7 až den +100

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

medac GmbH

Spolupracovníci

Syneos Health
Celerion
Venn Life Sciences

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Karl-Walter Sykora, MD and Prof, Hannover Medical University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

7. května 2020

Dokončení studie (Aktuální)

13. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. ledna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. ledna 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

29. ledna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MC-FludT.16/NM

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit